第七章 药物临床价值综合评价指南

1 临床治疗价值评价

根据疾病的特点明确各类药物的治疗学地位(一线、二线，首选、次选，辅助治疗药物及各药物在疾病治疗中的治疗目的，是否有循证医学的证据)，参考各治疗指南及检索循证医学证据，交叉对照各指南中药物收录情况，制定评分标准最终评价药物临床治疗价值。

评分方法：①确定评价治疗某类疾病的药物，并搜集世界各国该类疾病的诊疗指南。②对治疗药物进行评分，首选药物(一线药物)3分、次选药物(二线药物)2分、辅助治疗药物1分、未收载0分不推荐使用-1分。③利用指南研究与评价工具第二版(Appraisal of Guidelines Research and Evaluation，AGREEⅡ)评价世界各国该病种相关指南质量，得出各指南总体评分(a、b、c、d)。④对各指南总体评分进行加权计算，得出某种药品在不同指南中得分的综合总分。本方法更适用于不同类别的药物的评价。方法举例(见表1)。

表1 药物临床价值指南对照评分

2 临床价值评价

临床工作中，药物治疗的临床价值大致可分为三个层面：挽救生命、恢复健康和减轻痛苦。对于同一患者，这三个层面可以同时存在，也可只居其一，或只居其二。从人道主义角度出发，挽救生命的意义大于恢复健康，更大于减轻痛苦。但心灵和躯体的痛苦关乎人类的生命质量，极度痛苦可能导致轻生，因此必须药物治疗需辩证看待。为便于比较，我们根据治疗目的的轻重缓急，将三个层面进行分数区别：规定以挽救生命为治疗目的的药物为3分，恢复健康为2分，减轻痛苦为1分。对于治疗目的而言，直接发挥作用为2分，间接发挥作用为2分。本方法更适用于不同类别药物之间临床价值的评价，，但不能确切反应同类药物之间的临床价值比较。表格设计(见表2)。

表2 临床价值评价

资料来源：PubMed、EMbase、Cochrane图书馆临床对照试验资料库、《中国生物医学文献数据库》(CBM)、《中国期刊全文数据库》(CNKI)、《中国科技期刊数据库》(VIP)、万方数据库等，收集药物在治疗不同病种中发挥作用、有效性及安全性的相关信息。

3 综合评价描述

综合本指南其他章节中的有效性及安全性相关评价方法，得出综合评价描述。综合评价描述的内容应该包括：

1)药名；

2)发达国家注册时间：发达国家注册时间越长，关于有效性、安全性的相关实验或循证医学证据就越多，便于综合评价该药物的临床价值；

3)研究证据：按照循征医学证据分级标准评价证据质量；

4)统计数量：描述语言为充分、较多、有一定数量及少，在研项目较多(多为新药)；

5)疗效：好，较好，不明，或作用较弱；

6)安全性：安全性描述应包括以下三个方面，①非常严重和严重不良反应的发生率；②是否证据不足需要追踪观察；③发生率最高的特异性不良反应描述。

表3 药物综合评价表

表格记录方法(见表3)。本方法更适用于作用机理相同的药物，如他汀类药物之间的临床价值比较。

资料来源：采用卫生技术评估(HTA)方法，全面检索PubMed、EMbase、Cochrane图书馆临床对照试验资料库、《中国生物医学文献数据库》(CBM)、《中国期刊全文数据库》(CNKI)、《中国科技期刊数据库》(VIP)、万方数据库等选取药物安全性及有效性的文章。

4 药物安全性评价

资料来源：

1)药品说明书，包括药物不良反应、禁忌、注意事项及警示；

2)FDA、CFDA，网站中发布的安全性信息；

3)各数据库：全面检索PubMed、EMbase、Cochrane图书馆临床对照试验资料库、《中国生物医学文献数据库》(CBM)、《中国期刊全文数据库》(CNKI)、《中国科技期刊数据库》(VIP)、万方数据库等，收集药物相关的安全性信息，包括药品的临床研究(含上市前及上市后)及上市后安全性研究。

药物安全性评价除本指南相关章节的评价方法外，还可采用综合不良反应发生率和不良反应严重程度的评价方法(见表4)。

表4 药物安全性评价(不良反应)