第六章 临床药物经济性评估指南

1 药物经济性的系统评价与质量判断

药物经济性的评价是指通过制定选择标准和检索策略，全面系统地收集某一药物的经济性评价研究资料，并对所获得的资料进行分析，强调评价结果的质量和可借鉴性。由于药物经济学的系统评价方法目前中国无官方发布的指南可依，仅有中国药学会药物经济学专业委员会的《中国药物经济学评价指南与导读》(科学出版社，2015)可供参考。国外评估结果的适用性和可借鉴性在现实中也会存在争议。因此，将系统评价研究结果用于药物的经济性评判和药品应用相关决策时应注意其适用性和质量。

1.1 药物经济性的系统评价文献检索

1.1.1 资料来源：检索文献所用的数据库：Embase、Ecolit、Cochrane Library、CHKI、维普信息资源系统、PubMed，OVID，EBSCO和Springer等数据库。可以关注Value in Health、PharmacoEconomics等药物经济学专业期刊。也包括上述检索范围之外的数据库检索，以及政府部门、咨询公司、大学、制药企业的数据库资料等。

1.1.2 列出文献检索条件：文献检索实施的时间(日期)、文献检索的时间跨度、检索范围、检索词、检索词之间的关系等。

1.1.3 阐述文献筛选的纳入和排除标准，对入选文献进行初步汇总分析。

1.1.4 检索得到的主要药物经济学评价文献列表，按主要作者、题名、杂志名称、卷期、页码的格式。

1.1.5 关键词分别为：药品+clinical trial，药品+clinical，药品+ pharmacoeconomics，economics evaluation+药品，cost+药名等进行。为保证分析文献数据量充足和全面，还利用已检索到的研究综述中的参考文献列表，进行Internet和数据库上的广泛搜索。

1.2 对主要的药物经济性评价结果进行分析与汇总

1.2.1 绘制药物经济性评价文献汇总表(见表1)。

表1 药物经济性评价汇总表

1.3 对药物经济性评价汇总表的说明

1.3.1 研究涉及的病例数量，如为Meta分析则为选用的资料来源个数。

1.3.2 执行国家为病例来源的国家，非研究者国籍。(药物经济评价一般不能轻易的跨国使用，结果是否可转移需根据研究方法和参数选择进行判定和评估后参考)。

1.3.3 干预组的治疗方案有可能仅为本药，也可是联合用药。

1.3.4 对照组可为其他常用的治疗药物，通常不可以是空白对照或安慰剂(除特殊情况除外，但要陈述原因)。

1.4 药物经济学研究的部分重要概念

1.4.1 研究设计方案：可为前瞻性研究、回顾性研究、混合研究设计。

1.4.2 研究成本包含的内容：直接成本(直接医疗成本和直接非医疗成本)、间接成本、隐性成本。

1.4.2.1 直接医疗成本：指直接与治疗干预有关的固定及可变成本。包括药费、检查费、治疗费、院内服务费(如诊疗费、护理费等)、其它与治疗有关的费用(如床位费等)。特别指出的是预防和治疗不良反应的费用也应包括在直接医疗成本中。

1.4.2.2 直接非医疗成本：与治疗干预有关的非医疗成本，包括患者交通费、营养费、陪护费等。

1.4.2.3 间接成本：指由于疾病、伤残或死亡造成的患者和家庭的劳动时间及生产率损失，包括休学、休工、早亡等所造成的工资损失。

1.4.2.4 隐性成本：指因疾病或实施预防、诊断等医疗服务所引起的疼痛、忧虑、紧张等肉体和精神上的痛苦及不适。

1.4.3 采用的评价方法主要分为：最小成本分析(cost-minimization analysis，CMA)、成本-效果分析(cost-effectiveness analysis，CEA)、成本-效用分析(cost-utility analysis，CUA)和成本-效益分析(costbenefit analysis，CBA)。

1.4.4 研究的结果指标：基于评价方法的不同，结果指标可以为效果指标、效用指标或效益指标(前两者较为常用)。下文简要叙述研究所选指标的类别及测量方法。

1.4.4.1 效果指标是指一种药物及其治疗方案对患者群体的治疗结果。采用最终效果指标(治愈率、死亡率、减少并发症发生率)的研究可有效地反映药物长时间作用结果；但获得最终指标有困难时，也可以用重要的中间指标(如血压、血糖、血液学指标等)来代替，但需要说明其合理性。如某种疾病有多个重要的效果指标时，采用健康相关生命质量(HRQoL)等综合效果指标的研究具有更高的质量。

1.4.4.2 效用指标是指患者对某种药物治疗后所带来的健康状况的偏好(即主观满意程度)，主要为质量调整生命年(QALY)或质量调整预期寿命两种，分别是生命年数或预期生命年数乘以这段时间内的健康效用值(权重值)。效用值的测量是评价结果准确性的关键，可通过直接测量法(标准博弈法、时间权衡法、模拟视觉标尺法)和间接测量法(EQ-5D、SF-6D等基于效用的测量量表)获得。

1.4.5 敏感性分析：阐述敏感性分析时所选择的不确定因素及其使用的分析方法。敏感性分析是药物经济学评价中最广泛采用的处理研究不确定性的方法，用来评价改变假设和某些关键变量在一定范围内的估计值，如贴现率、药品价格、住院天数和治愈率等。分析方法主要有单因素分析、多因素分析、极端值分析法、阈度法和概率分析法等。

1.5 药物经济性评价的结论与质量

1.5.1 简要介绍评价结论：根据评价文献的增量分析(ICER 增量成本效果比)结果进行阐述。

1.5.2 简要描述研究结论中结果可能存在的偏倚和局限性：由于临床药品的药物经济学评价不可避免的存在一些会影响结论适用性的不确定因素：1)样本数据的不确定性：抽样误差、数据采集的局限性等；2)结果的普遍性：不同管理或医疗背景下所得治疗结果的是否一致性；3)外推性：包括短期向长期，中间临床结果向治疗最终结果(健康终点结果)的外推，模型设立的局限性等；4)分析方法：包括时间偏好、干预结果的评估方法、量表选择的适用性和是否纳入间接成本等。因此需要根据研究设计，考虑各种偏倚和混杂因素，通过统计学方法或敏感性分析来处理不确定性，对研究结论的局限性进行说明。

1.5.3 参考《中国药物经济学评价指南2015》分析评价结论的质量和临床应用价值。

1.5.4 列出此项评价所涉及的主要参考文献。

2 药品费用情况分析

根据比较优势的经济学原则，对被评价药品的价格和治疗费用与同时期同类药品(临床治疗指南推荐药品、临床应用效果确切药品、临床使用数量最大或最广泛药品)进行价格和治疗费用对比分析。考虑因素主要包括以下内容：

2.1 药品价格：出厂价格、中标价格、医院销售价格等

2.2 药品最小包装价格、日均费用、疗程费用等

2.3 与同类药品的价格对比、日均费用对比、疗程费用对比

2.3.1 与原研药的相关费用对比。

2.3.2 与仿制药的相关费用对比。

2.4 药品使用过程中相关费用的增加

2.4.1 药品是否需要特殊条件储存或运输。

2.4.2 药品是否需要使用特殊溶媒和特别注射与使用器具。

2.4.3 药品使用时是否需要对患者采取与常规操作不同的治疗药物监测或相关生理指标检测。

2.4.4 药品不良反应(ADR)与药品不良事件(ADE)的发生及后续费用增加。

3 医疗保险目录收录情况

根据已有的医疗保险目录收录情况可以初步判断该药品是否经过前期的药物经济性评估和临床应用考察。部分国家与地区的医疗保险目录收录是经过严格的药物经济性评价与评估的，对其它机构的药物遴选具有指导与参考价值。如部分国家的卫生部门或医疗保险机构在制定其医疗保险目录时会充分考虑或评价药物的经济性，并将其列为纳入报销目录的必要条件之一。

3.1 中国医疗保险目录收录情况

3.1.1 《国家基本药物目录》收录情况。

3.1.2 《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(即医疗保险甲类目录)。

3.1.3 省级医疗保险增补目录(即医疗保险乙类目录)。

3.1.4 中国香港医院管理局医疗保险药品目录。

3.1.5 中国台湾全民健康保险用药品项表。

3.1.6 国内医学类学会的发布的诊疗指南中列出药品清单。

3.2 亚洲经济发展相近国家医疗保险收录情况

3.2.1 日本厚生劳动省发布的医疗保险药品目录。

3.2.2 韩国国民健康保险公团发布的医疗保险药品目录。

3.3 欧美发达国家报销目录(具药物经济学评价要求)收录情况

3.3.1 英国NICE评价通过的报销目录。

3.3.2 澳大利亚药品福利计划(PBS)报销目录。

3.3.3 加拿大药物和卫生技术局(CADTH)报销目录。

3.3.4 美国联邦医疗保险(Medicare)和美国补助医疗保险(Medicaid)的报销目录。