中医药疗效评价体系中“医生报告结局”研究

中医药疗效评价体系中“医生报告结局”研究

郝娟娟1,王美娜3,孙增涛2,张虹2,封继宏2,任明3*

(1.天津中医药大学，天津 300193；2.天津中医药大学第二附属医院，天津 300150;

3.天津中医药大学附属保康医院，天津 300193)

摘要：目的探讨中医药疗效评价体系中“医生报告结局”方法学建立的背景、内容及意义。方法通过研究“医生报告结局”概念内涵、中医古籍及现代医学对“医生报告结局”的研究、中医疗效与评价指标等内容，提出了一套新的疗效评价方法即“中医主观复合性指标体系”。结果中医主观复合性指标体系是除实验室检测的客观指标之外，病人、医生和病人看护者对疾病信息的反映，既包含中医证候要素，又体现生存质量相关理念。结论为建立中医临床疗效评价体系提供了可能，有利于中医疗效评价的客观化和现代化，对推广中医发展、制定真正能反映中医内涵的临床疗效评价体系有着重要作用。

关键词：中医药疗效评价；医生报告结局；中医主观复合性指标

DOI:10.13463/j.cnki.jlzyy.2015.08.018

中图分类号：R197.323文献标志码： A

文章编号：1003-5699(2015)08-0812-04

基金项目:国家自然科学基金青年科学

作者简介:郝娟娟(1988-)，女，硕士研究生，主要从事中医肺病学研究。

收稿日期:(责任编辑：王丹2014-03-25)

*通信作者:任明，电子信箱-renming2008@126.com

“Clinician-Reported Outcomes” in system of TCM clinical efficacy evaluation

HAO Juanjuan1,WANG Meina3,SUN Zengtao2,ZHANG Hong2,FENG Jihong2,REN Ming3*

(1.Tianjin University of Traditional Chinese Medicine,Tianjin 300193,China;

2.Second Affiliated Hospital of Tianjin University of Traditional Chinese Medicine,Tianjin 300150,China;

3.Health Care Affiliated Hospital of Tianjin University of Traditional Chinese Medicine,Tianjin 300193,China)

Abstract:ObjectiveTo investigate the background,content and significance of methodology in the evaluation system of “Traditional Chinese Medicine Clinician-Reported Outcomes Scale”.MethodsBy studying the concept of “Clinician-Reported Outcomes Scale”,ancient books of traditional Chinese medicine and modern medicine for research of “Clinician-Reported Outcomes Scale”,curative effect of traditional Chinese medicine and the evaluation index,etc,we put forward a new set of curative effect evaluation method,namely “subjective compound index system of traditional Chinese medicine”.ResultsThe subjective compound index system is the response of the disease information containing patients,doctors patients and caregivers,in addition to the objective index of the laboratory testing .It contains both TCM syndrome elements and quality of life related concept.ConclusionIt provided a possible to establish a TCM clinical efficacy evaluation system.It is beneficial to the objective efficacy evaluation of traditional Chinese medicine,will promote the development of traditional Chinese medicine and plays an important role of reflecting the connotation of traditional Chinese medicine clinical efficacy evaluation system.

Keywords:TCM clinical efficacy evaluation;Clinician-Reported Outcomes;subjective compound index of TCM

中医诊疗理论体系自成一体，其疗效评价方法与现代医学截然不同，因此在疗效评价中完全套用现代医学评价技术和方法并不可行。在传统生物医学模式逐步向现代生物—心理—社会医学模式转变的背景下，许多国内外学者已经开始重视包含生命质量评价的研究，医生作为在治疗行为中占主导作用的群体，对患者治疗效果的评价更是不容忽视。目前，中医界对医生量表的研究工作处于起步阶段，研究医生报告结局(Clinician-Reported Outcomes,CROs)概念内涵，认识CROs的本质，建立医生自身报告结局的评价方法,有助于更深入地了解医生在医疗活动中的具体行为和结果，为临床效果评价奠定基础。

1“医生报告结局”概念内涵研究

“结局”是由干预措施所引起的，需要测量的事件、变量或体验。有关结局的研究最初源于政策决策者、保险经纪人和公众，因为给予患者的干预或保健方案，对于改善患者生活和成本等结局，需要客观的衡量和评价[1]。同时，人们所制定的临床实践指南，又要求有充分的证据证明医疗活动中的具体行为和结果。结局作为临床试验设计的一个要素，其本身的临床价值是衡量某项试验是否具有临床意义和能够推广应用的首要条件。结局的来源有多方面。医生报告结局与生理报告结局、患者报告结局和照顾者报告结局是目前国际上从报告者角度提出的四大类结局，它们之间存在着十分密切的联系。每种结局都从不同角度为干预措施的效果提供了重要的、可靠的证据支持。

医生报告结局，是来自医生的关于患者健康状态和治疗结果的报告，是从医生的角度考察干预措施作用于人体的反应。医生报告结局(clinician-reported outcomes，CROs)的提出与患者报告结局(patient-reported outcomes，PROs)的研究密不可分，都是以测量学理论为基础，研究者也常将二者进行比较。虽然患者报告结局与中医医生报告结局的报告主体不同(分别是患者和医生),但报告的客体都是患者，报告内容都是患者服药后的健康状态(症状或体征)。医生完成的测量虽然带有主观性，但相比患者报告,受个人情感状态或性格特点影响的可能性要小得多。医生与患者报告结局中评价指标不一致，以及医生和患者对其临床意义理解上的差异，常常可能导致二者报告的结局并不一致。医生根据既定标准对患者健康状态进行评价，而患者对自身健康状态的体验可能各有不同，再加上病情缠绵对患者的心理负担也会影响患者的整体健康状态。事实上，各类结局之间是密切关联的，临床试验的终点更应为多种结局的综合评价。

2中医古籍及现代医学对“医生报告结局”的研究

2.1中医古籍中对医生报告结局论述中医学的特点是“辨证论治”和“整体观念”，众多中医古籍中，关于辨证论治的记录不计其数，它们体现了最原始的中医学关于医生报告结局的思想。中医学认为，病机的扭转是治疗疾病的核心，这些描述对于临床判断预后、调整治疗具有非常重要的意义。另外，辨证论治是一个动态变化的过程，中医治疗疾病并不是一成不变的，而是根据疾病在不同阶段表现出的不同特点给予不同治疗，再结合病人服药后的表现判断治疗的效果及病机的变化，为下一步的医疗决策提供指导。如《伤寒论·伤寒例第三》[2]:凡发汗，温暖汤药，其方虽言日三服，若病剧不解，当促其间，可半日中尽三服；若汗不出者，死病也。对于病情严重，服一次药后病不能解除的患者，服药间隔时间就可适当缩短。若服药后始终不出汗的，属于危候，通过观察患者服药后症状的改变及把握“汗”的情况医生来决定给药的间隔时间。中医医生经常通过把握一些对疾病变化有意义的关键症状来治疗疾病、判断病人预后。如《金匮要略·呕吐虽下利病脉证治第十七》[2]:呕吐而病在膈上，后思水者解，急与之。思水者，猪苓汤主之。通过病在膈上的患者呕吐后欲饮水来判断病情已经解除，为防止喝水过多导致新的停饮，给予猪苓汤调治。

中医医生千百年来流传的关于病因病机变化有意义信息的记载，及通过这些信息随时调整方剂，进行个体化辨证论治的方法正体现了医生报告结局的内涵，是潜在的医生对于干预措施有效性评价的内容。

2.2现代医学对于医生报告结局的研究2004年,WILLKE等[3]通过分析1997年—2002年美国FDA审批的215例药品标识,发现CROs是最普遍(62%)的观察有效性的指标。他们认为CROs由医生能够观察到的信息、需要由医生解释和判断的信息、用于查探医生观点的量表和药物不良反应及不良事件组成。作为国际上公认的报告结局的一种，医生报告结局在疗效评价中占据着重要的作用，这是由医生在医疗行为中的主体作用决定的。目前，国外已经把医生独立评价的量表大量应用于医疗实践中。汉密尔顿焦虑量表[4](hamilton anxiety scale，HAMA)由汉密尔顿(M.Hamilton)于1959年编制，包括14个项目，是精神科临床上使用历史最长，临床和研究工作者最熟悉的医生用量表。MG特异性肌力测试[5](MG-specific manual muscle test,MMT)，是由美国杜克大学医学中心(Duke University Medical Center)研制的，是一个医生可独立完成的评价工具，主要用来测量患者的肌力和功能状态，共有18个条目，经过检验具有良好的研究者间信度，且花费的时间较少，主要供医生在床旁使用。

与国外相比，国内关于医生报告结局，特别是可供中医医生使用的评价疗效的测量工具研究相对缺少。关于中医医生报告结局的理论研究,中国中医科学院张艳宏[6]博士提出了中医CROs研究的立论假说：中医CROs是医生紧扣病机，围绕治法与病机的统一性，捕捉反映病机变化趋势和征兆的信息，并以此作为判断疾病预后、指导临床决策的依据。国内关于CROs的研究大多是与患者报告结局相比较，独立将中医CROs作为一种包含中医证候要素的疗效评价方法，对其进行测量工具研制的并不多见。

3中医治疗慢性非传染性疾病有效，评价指标需要完善

随着疾病谱的改变，慢性非传染性疾病(noninfectious chronic disease，NCD)逐渐占据了威胁人类健康的主导地位，是指长期的，不能自愈的，几乎不能被治愈的，特别是指那些发病率、致残率、病死率高和医疗费用昂贵的，并有明确预防措施的疾病。当前主要指心脑血管疾病、恶性肿瘤、糖尿病、慢性阻塞性肺部疾病、精神心理性疾病等一组疾病。2012年5月8日，卫生部等15个部门以卫疾控发〔2012〕34号印发《中国慢性病防治工作规划(2012-2015年)》。该《规划》指出[7]：伴随工业化、城镇化、老龄化进程加快，我国慢性病发病人数快速上升，现有确诊患者2.6亿人，是重大的公共卫生问题。慢性病病程长、流行广、费用贵、致残致死率高。慢性病导致的病死率已经占到我国总病死率的85%,导致的疾病负担已占总疾病负担的70%，是群众因病致贫返贫的重要原因，若不及时有效控制,将带来严重的社会经济问题。中医药在治疗慢性非传染性疾病方面有着自己独特的优势。例如，吕英等[8]选取天津中医药大学第一附属医院COPD病人100例，对照组和治疗组各50例,治疗组在西医常规抗炎、解痉化痰的基础上口服化痰清肺汤剂(由麻黄、石膏、杏仁、地龙、黄芩、桑白皮、半夏、陈皮、芦根、瓜萎、甘草组成)每日2次，以2周为1疗程,观察1疗程。结果表明，治疗组总体疗效优于对照组，在改善咳嗽、咯痰、喘息等症状方面效果也明显好于对照组且起效时间较短。卓进盛[9]采用麻黄、杏仁、葶苈子、白芥子、苏子等份及细辛、冰片适量，上药研磨成粉，过128目筛,姜汁、蒜泥、蜂蜜兑入调和成糊状贴敷风门、肺俞、肾俞、足三里的方法治疗慢性阻塞性肺疾病患者50例，结果表明，中医治疗无论是在改善COPD急性发作频率还是症状改善方面都明显优于单纯采用西医治疗。

基于慢性非传染性疾病带给人类的巨大负面影响且中医药治疗确有疗效，我们需要一套完整的疗效评价体系来评价中医治疗慢性非传染性疾病的效果，并为下一步治疗行为提供正确的指导。但是目前常用的大部分客观评价指标需观察较长时间，且有些评价指标即使经过长期规范治疗也很难获得明显改善，因此，对一个既定的患者在相对短期的治疗效果的整体和动态评价造成困难。我们提出的“中医主观复合性指标体系”为解决这一局面提供了可能，以疾病为切入点进行中医主观复合性指标体系的深入研究切实可行。

4中医主观复合性指标体系的提出

在长期的临床实践中，中医学建立起了一套独特的疗效评价方法。主要根据患者的主观症状和舌象、脉象的改善等一系列软指标作为评价依据，但是这种评价方法主观性过强，并且缺乏一致的评价标准，难以被国际认可。也有部分医生借鉴西医实验室指标或者量表学的方法进行评价，但是大多数实验室指标和量表是在不同的文化背景下产生的，难以体现中医药治疗疾病的特点。随着研究的深入开展，国内一些学者结合中国国情研制了中医生存质量量表，这些量表往往在经济学评价、病人家庭及社会关系评价方面存在不足，在中医证候要素疗效评价方面内容缺失，缺乏以生存质量测量为主体的医生和照护者报告结局的测量。

因此本课题旨在建立一套完整的，既包含中医证候要素，又体现生存质量相关理念的中医学疗效评价体系，即中医主观复合性指标体系。中医主观复合性指标体系是除实验室检测的客观指标之外，病人、医生和病人看护者对疾病信息的反映，包括患者报告结局(patient-reported outcome,PRO)、医生报告结局(clinician-reported outcomes，CRO)和看护者报告结局[10]。它强调疾病评价信息的来源途径，与实验室客观检测指标共同反映疾病状态和临床疗效，为建立中医临床疗效评价体系，特别是慢性非传染性疾病阶段性治疗效果的临床评价体系提供了可能，有利于中医疗效评价的客观化和现代化，对于推广中医发展、制定真正能反映中医内涵的临床疗效评价体系有着重要作用。本研究在中医理论指导下，以目前我国发病率较高的慢性非传染性疾病COPD为切入点，借鉴量表学的研究方法，以前期完成的患者和家属报告结局量表为参考，设计医生报告结局量表，为中医治疗COPD主观报告结局量表系统提供支持。本课题设计三个研究，首先通过文献检索、专家访谈、临床调查、病例回顾形成TCMCRO-COPD的理论模型，然后根据理论模型和生存质量量表研究的一般规律和方法，研制TCMCRO-COPD量表，最后进行科学性考核(效度、信度、反应度)，以验证其临床适用性。

5小结

如何对医生在从事医疗活动中所产生的源于医生自身的报告结局进行检验和评价，是一项值得探索的课题。特别是医生的临床经验对CRO产生一定影响,如何减少实践过程中产生的分歧，引导疾病向好的方向发展，都有重要意义。目前,中医界对于CRO的研究工作虽处于起步阶段，但在保持中医自身评价特点的基础上，结合现代评价理念和方法，对建立和完善符合中医自身发展规律的疗效评价体系有重要的现实意义和应用价值。

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[6]张艳宏.“中医医生报告结局”概念框架研究[D].北京:中国中医科学院,2012.

[7]郭岩松.《中国慢性病防治工作规划(2012-2015年)》印发[J].中国医药导刊,2012(7):1100.

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[10]任明,刘薇薇,孙增涛,等.中医主观复合性指标体系的概念及意义[J].中西医结合学报,2011,9(6):588-591.