加快我国的罕见病立法

全国人大代表刘革新呼吁 ——

鉴于当前我国的罕见病治疗药物基本依赖进口，治疗费用无法报销，一般罕见病患者家庭无力负担等问题，全国人大代表、四川科伦药业股份有限公司董事长刘革新3 月4 日在第7 届“声音·责任”座谈会上呼吁，有关部门应加快推进我国的罕见病立法。

用于诊断、治疗罕见病的药品称为“孤儿药”。按照世界卫生组织的标准，我国和欧美国家的罕见病均达6000 至8000 种，但目前我国国产药品中只有130 种治疗罕见病的“孤儿药”，绝大部分罕见病治疗药物需要进口，价格昂贵，并且大都没有进入国家医保目录和基本药物目录，患者使用这类药物报销比率很低。

刘革新指出，虽然我国现行的《药品注册管理办法》和《新药注册特殊审批管理规定》均明确说治疗罕见病的新药可以走特殊的注册审批程序，但却没有相应的审评程序细则，真正想走特殊审批程序并不容易。此外，我国对“孤儿药”的税收抵免、注册审批费用减免、市场独占权、单独定价、医保扶持等方面都还没有激励政策，从而使医药企业缺乏对“孤儿药”研发和市场创新的积极性。

为了大力促进我国的“孤儿药”研发，改善罕见病患者的药物治疗困难，刘革新提出了三条建议：第一，借鉴发达国家经验，建立“孤儿药”认定制度，并将这种认定作为“孤儿药”注册审批的前置程序，获得认定者即走特殊审批程序；第二，建议卫生、药监、科技、财政等国家有关部门联动，设立专项基金资助原创性“孤儿药”研发，鼓励对国外专利过期的“孤儿药”进行仿制，加快国产“孤儿药”上市速度；第三，建立和完善罕见病医疗保障制度，加强医保扶持力度，提高罕见病治疗药物即“孤儿药”报销比例。