2012年11月FDA批准新药概况

2012年11月，FDA批出2个新分子实体药品（表1），分别为治疗类风湿关节炎药品Xelianz、治疗转移性甲状腺髓样癌药品Cometriq。

表1 2012年11月FDA批准新药

Xeljanz是一种Janus激酶抑制剂，经核准的Xeljanz剂量为每日2次，每次5 mg。目前用于治疗类风湿关节炎的药品主要都是生物类药：有雅培的修美乐（阿达木单抗)、辉瑞的恩利(依那西普)、强生的类克(英夫利昔单抗)，而它们都是注射剂，因此口服的Xeljanz对患者来说更方便。

Cometriq是一种广谱激酶抑制剂，可阻止异常激酶蛋白在髓质癌细胞中的生长和产生。推荐剂量为每日1次，每次140 mg。卡波替尼是第二个被批准用于甲状腺髓样癌治疗的药物，Caprelsa（vandetanib，中文名凡德他尼）是FDA于2011年4月第一个批准治疗该病的药物，凡德他尼推荐每天剂量是300 mg（口服），最常见的毒副作用是腹泻、皮疹、恶心、高血压、厌食、无症状的QT间期延长和蛋白尿。随着剂量增加，可能出现低磷酸盐血症、毛囊炎、转氨酶升高、非特异性肠梗阻、血小板减小、充血性心力衰竭、深静脉血栓、肺栓塞等。与凡德他尼相比，卡波替尼每天的剂量更小，毒副反应更低，尤其是在延长无进展生存期的表现更好，是FDA批准该药的主要原因，由此也可见FDA对罕见疾病药物开发的重视。