FDA批准Ferriprox治疗地中海贫血症

2011年10月14日，Ferriprox(deferiprone)获美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗由于经常性输血引起的体内铁超负荷的地中海贫血患者.Ferriprox是自2005年来FDA首次批准的用于治疗地中海贫血症的药物.Ferriprox是一种口服的铁螯合剂，与三价铁离子具有极强的亲和力，可与其形成稳定的复合物以解除体内铁超负荷，主要用来治疗对当前螯合治疗反应不佳的地中海贫血重症患者.Ferriprox的安全性和有效性的验证是基于包括236名既往螯合治疗无效的患者在内的12项临床试验，试验结果显示，Ferriprox可使半数以上的患者体内血清铁蛋白的含量下降至少20%.

Ferriprox常见的不良反应包括:恶心、呕吐、腹痛、关节痛、尿变色(色尿症)白细胞数下降以及引起作为肝损伤标志物的一种酶的含量上升，另外，还有2%参与研究的患者出现粒细胞数量下降.