指南1：研究问题

指南1：研究问题

Guideline 1： Study Question

药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景（Study Background）、研究产品（Study Object）、研究角度（Study Perspective）、研究人群（Study Population）和研究目的（Study Objective）等内容。除主要研究问题外，也可包括次要研究问题，如干预对不同亚组（Subgroup）的影响或不同治疗方式（单一治疗和联合治疗）造成影响的差异等（CADTH，2006）。

1.1 研究背景（Background）

研究背景提供如下信息：相关疾病的流行病学（Epidemiology）概况及其经济负担（Economic Burden），主要干预手段与疗效，国内外关于相关干预的药物经济学评价现状（基本结论和尚存的问题），以及本研究的价值（必要性和重要性）等。

1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis）

研究者应当明确提出药物经济学评价的主要研究目的和待证明的假设，假设应当以可回答的方式提出。

1.3 研究角度（Perspective）

1.3.1 研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，主要包括以下几类研究角度：全社会角度（Societal Perspective），医保方角度（Insurer’s Perspective），雇主角度（Employer’s Perspective）医疗提供者角度（Health Care Provider’s Perspective）以及患者角度（Patient’s Perspective）等。

1.3.2 在一项药物经济学评价中，应当自始至终坚持研究角度的一致性。

解释：

（1）研究角度在药物经济学评价中具有举足轻重的地位，一旦研究角度确定，研究设计、分析方法、成本和效果的测算等一系列评价过程也随之确定下来。在不同的研究角度下，成本的范围和估计、效果指标及计算都有很大差别。如转移支付成本（Transfer Cost），从全社会角度分析，为避免重复计算该成本不纳入成本计算范畴，而从转移支付方（如卫生保健系统或医院）角度，因成本不能得到补偿而需计入成本（Genduso et al, 1996）。

（2）通常，最理想的药物经济学研究角度是全社会角度。这是因为药物经济学研究是建立在社会福利观点的基础上，意味着不管谁投入谁获利，分析都应该包括所有的成本和效益，即卫生服务系统外的成本和效益也应该考虑。对于基于非社会角度开展的药物经济学评价，可以根据需要讨论在全社会研究角度下的成本效果的变化情况。

1.4 目标人群（Target Population）

1.4.1 研究需要明确药物的适用人群，纳入标准（Inclusion Criteria）及排除标准（Exclusion Criteria）。目标人群应当采用流行病学特征描述病人类型，如疾病类型及严重程度、有或没有其他并发症（Complications）或危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。

1.4.2 经济学评价通常在整体人群水平上进行，根据需要也可以在亚组水平上进行。亚组分析可以按人群特征、疾病亚型、严重程度以及有无合并症（Comorbidity）等分组。

解释：

亚组的差异对决策者非常重要，可以为决策者提供优先干预对象。但分组参数和亚组数量受样本大小的限制。因此研究者要在分析的精确性和统计能力之间进行权衡。一般说来，有证据表明临床效果和成本效果在不同组间存在差异时应当使用亚组分析，也可对研究方案中提出的那些亚组间可能存在的效益、成本或偏好间的差异进行经济学评价。亚组分析需要建立在研究前参数已经很清楚的前提下，在简单分析中亚组分析尽可能少。以下问题有助于判断亚组差异是否是真正的差异（Oxman et al, 1992）：

（1）亚组差异大小是否具有临床重要性（如可以导致亚组间不同的治疗建议）？

（2）亚组间差异是否有统计学意义？

（3）是否亚组假设研究前与分析后不同？

（4）是否研究使用最少的亚组分析？

（5）是否是在同一研究中得到亚组间的差异（而不是两个研究）？

（6）亚组差异与其他研究一致吗？

（7）是否有直接（生物学）证据支持亚组间差异？

1.5 干预措施及对照选择（Interventions and Comparators）

1.5.1 干 预 措 施（Intervention） 和 对 照（Comparator）的描述应该包括剂型、规格、用量、治疗方式、合并用药和治疗背景等信息。对照的选择建议尽可能采用适应症相同的常规治疗（Conventional Treatment）或标准治疗（Standard Treatment）方案。如果某些疾病目前仍然无有效医疗措施或不建议干预（如前列腺癌的观察等待法“Watchful Waiting”），药物经济学评价可以与安慰剂（即无干预）进行比较，但须说明其无医药干预的临床合理性。对照药品应以通用名（Generic Name）表示，并列出药品的商品名（Brand Name）。

1.5.2 如果新药属于现存的治疗药物分类，原则上选择同一治疗分类中最常用的药物或标准治疗作为对照；如果药物属于一个新的治疗药物分类，且适应症与其他药相同，则选择适应症最相近的药物作为对照。空白对照一般不推荐，仅在围绕临床试验的平行研究（Piggyback）中使用。