探索罕见病数据信托的中国方案
2024-10-21陈宇超
由于病例稀少和病理复杂，罕见病领域在数据收集、诊疗研究和药物开发等方面面临诸多挑战。在中国，受制于数据孤岛现象和高昂的研发成本，罕见病的诊疗效率和药品可及性还有待大力提高。因而，建立一个适应我国医疗健康发展需求的罕见病数据共享机制显得尤为迫切。通过构建一个高效、安全、合规的数据共享模式，可以集中散落在不同医疗机构和研究组织中的罕见病数据，为科研人员、医生、制药企业以及政策制定者提供丰富的数据资源，不仅有助于降低新药研发的成本，加速药物上市进程，还能让医生掌握更多数据，从而加速诊断过程，提升治疗方案的精准性。
近年来，数据信托作为一种新兴数据共享模式应运而生，在平衡数据权益、保障数据安全、推动数据市场健康发展等方面表现出重要的工具价值。该模式利用其自身独特优势，促进数据的高效、安全、合规共享，同时为解决我国罕见病领域难题提供了新的思路。上海浦东新区作为我国改革开放的前沿和科技创新的高地，不仅在细胞与基因治疗领域取得显著进展，还拥有丰富的三甲医院资源，以上海儿童医学中心为引领推动罕见病数据共享，为罕见病诊疗研究提供了有效支持，具备罕见病数据信托先行先试的天然优势。《上海市促进浦东新区罕见病医药发展若干规定》（以下简称《规定》）已被上海市十六届人大常委会列入立法规划（2023—2027）。因此，浦东新区可以尝试通过“先行先试立法权”，在《规定》中对罕见病数据信托进行具体规制，解决罕见病领域目前存在的数据孤岛问题，从而提高罕见病数据的研究价值，降低其药物的研发成本，使患者在“用上药”的同时，真正“用得起”药。
确立数据信托的核心立场
在罕见病数据信托法规的框架下，构建罕见病数据信托的首要任务是将患者权益置于核心位置，这意味着数据共享必须建立在充分尊重和保护患者权益的基础之上。为此，罕见病数据信托法规需要完善一系列具体规定，确保患者在整个数据信托过程中的主体地位。
第一，罕见病数据信托法规必须确立明确的患者参与机制。若受托者是以政府为主导的权威平台，其决策机构中应为患者代表保留席位，重视患者需求。此外，患者代表还可以参与到法规制定、执行和监督的各个环节，使法规更加贴近患者的真实需求，突出问题导向。在具体的数据信托项目中，患者不应仅是被动的数据提供者，而应成为数据共享和管理的主动参与者。对此，罕见病数据信托法规应保障患者全过程参与的权利，包括参与决策、访问控制个人数据、了解数据使用情况以及与研究人员建立合作关系，确保患者的需求在数据共享中得到充分体现，患者的权益在数据信托中得到充分保障。
第二，罕见病数据信托法规还要确保罕见病患者能从数据信托中获得实质性利益。为此，罕见病数据信托法规应以问题为导向，紧密围绕国家战略和患者需求来制定，确保患者利益最大化。在此过程中，建立透明的数据使用和共享流程至关重要。根据国际经验和立法通例，“告知—同意”原则是个人信息处理的基石，确保患者在数据的收集、使用、交易、流通等环节拥有绝对控制权，患者的数据权益和隐私保护是数据信托制度的核心。数据处理者有义务向患者提供清晰且易懂的数据使用说明，使患者能够充分理解罕见病数据如何被收集、存储、处理和共享。同时，患者应有权访问自己的数据，并能够监控数据的使用情况，确保数据的使用符合其最初的授权目的。
近年来，数据信托作为一种新兴数据共享模式应运而生，在平衡数据权益、保障数据安全、推动数据市场健康发展等方面表现出重要的工具价值。
构建罕见病数据保护屏障
在浦东新区法规的引领下，罕见病数据信托的立法工作不仅是对现有政策的固化，更是对数据信托法律法规的创新与优化。其中，个人隐私与数据安全作为立法工作中的重中之重，要求法规在确保罕见病数据信托合法性的同时，对罕见病数据的特定属性进行细致考量，实现数据基础保护到深化优化的转变。
首先，确认罕见病数据信托的其他法律基础。罕见病数据信托法规的制定必须遵循《中华人民共和国网络安全法》《中华人民共和国数据安全法》和《中华人民共和国个人信息保护法》等现有法律法规，确立数据信托的基本运作规则，其中，包括明确数据主体与受托方（信托平台）之间的委托关系，确保患者在充分了解的基础上进行授权，禁止未经明确授权的二次共享。通过这些明确规定，罕见病数据信托法规能够为患者提供明确的数据控制权，同时限制“一揽子知情同意”的滥用，从而在先行先试的法规框架内实现患者隐私权益的重点保护。
其次，实施差异化的数据保护规则。针对不同类型的数据，罕见病数据信托法规还应实施差异化的同意规则：对于涉及个人隐私和数据安全的敏感信息，必须获得患者的明示同意；对于敏感信息以外的一般数据，可以采取适度放宽的策略；而对于儿童罕见病数据，则须提供更为严格的保护措施，通过统一的数据标准对儿童患者数据进行脱敏处理和权限管理，确保在数据共享前，其隐私得到充分保护。
再次，构建完善的监管和问责机制。为确保罕见病数据信托的安全性和合规性，罕见病数据信托法规需要建立一个全面的监管体系和有效的问责机制。例如，通过设立独立的第三方审核机制对数据共享的使用情况进行审查，通过信托结构内部的协商共识明确各方主体的责任和义务。此外，为了防止罕见病数据被滥用的行为，应通过相应的制裁条款的设置，确保数据共享的合法、合规。基于罕见病数据信托的跨地域特性，确保在法规实施时信托的安全标准符合监管最严格地区的标准，进而实现全国范围内安全标准的相对统一。
实现罕见病数据利益的公平分配
在罕见病数据信托法规的制定过程中，不仅要使其与地方数据立法保持同步，更要前瞻性地满足国家战略需求与社会实际需要。尤其是将罕见病领域实践中行之有效的激励措施上升为法规，构建一个既能鼓励研发又能优化数据分享的新型机制。
一要优化激励机制，确保患者利益。罕见病数据信托涉及患者个人数据和公共数据的共享，具备公益慈善属性。其中，患者作为罕见病数据的原始提供者，应享有数据信托带来的利益，故罕见病数据信托法规需明确规定患者享有包括获得合理回报在内的数据权益。而医疗机构作为数据的控制者和开发者，承担着确保患者利益实现的重要角色，法规应在信托框架下重新确立受益人的身份，确保患者与受托人之间的权益清晰，避免潜在冲突，同时允许受托人在保障公益的前提下进行市场化运作，以实现数据资产的增值。
二要明确收益分配，尊重市场合意。在保障数据主体权益的前提下，罕见病数据信托法规应明确数据二次利用后的收益分配规则，尊重市场参与者的意愿和与数据平台达成的协议。尤其在以免费数据交换服务的现有模式下，对于数据的后续利用和商业化运作产生的收益，法规应提供一个公平、透明的分配框架，由此，才能够激励更多主体参与罕见病数据共享，保障患者和其他利益相关者能够从数据商业化中获得应有回报。
三要建立增值共享，促进数据资产增长。合理的收益分配机制还有助于激励罕见病数据的创新利用和研究开发，在此基础上，建立数据成果的知识产权保护机制——开发数据共享和分析工具——促进数据资产的增值共享，将形成一个良性循环，从而鼓励更多患者参与数据共享，同时吸引更多机构投入罕见病的研究和治疗。通过这种良性循环，主体的多方协作得以强化，汇聚成多方参与的数据信托网络，共同推进罕见病数据的共享和利用。
（作者系上海社会科学院法学研究所助理研究员、浦东新区法规研究中心成员）
