基因疗法恢复老年动物模型听力

张佳欣

美国科学家在最新一期《分子疗法》杂志上撰文指出，他们最近开发出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因疗法，恢复了老年动物模型的听力，最新方法有望应用于人类。

到2050年，预计每10个人中就有1人罹患某种形式的听力损失。在全世界数亿听力损失病例中，遗传性听力损失往往最难治疗。助听器和人工耳蜗的缓解作用有限，但目前没有任何可用的治疗方法来逆转或预防这类遗传疾病，这促使科学家评估基因疗法以用作替代解决方案。

近年来，基因治疗中使用的最有前途的工具之一是腺相关病毒（AAV）载体，尽管这一方法已经恢复了患有遗传缺陷的新生动物的听力尚未在完全成熟或衰老的动物模型中证明其能力。由于人类天生耳朵发育完全，在利用这一方法对罹患遗传性听力损失的人类进行干预测试之前，证明该载体的能力很有必要。

在最新研究中，美國麻省眼耳科医院的科学家开发出了一款成熟的小鼠模型，首次在老年动物模型上成功证明了AAV的功效。该模型拥有一个类似于TMPRSS3人类基因出现问题的突变，TMPRSS3基因出现缺陷通常会导致人渐渐失去听力。

研究人员表示，病毒介导的基因疗法，无论是单独使用还是与人工耳蜗相结合，都有可能治疗遗传性听力损失。

◎ 来源|科技日报