我国生物创新药发展战略与政策思考

沈家文

党的二十大报告提出，“以国家战略需求为导向，集聚力量进行原创性引领性科技攻关，坚决打赢关键核心技术攻坚战。”新冠疫情愈发凸显生物医药创新的重要性，要抓住全球产业结构和布局调整新机遇，开辟新领域新赛道。我国出台了一系列促进医药创新发展的政策法规，近年新药研发能力快速提升。当前，促进生物创新药尤其是原创性新药的发展，增强我国生物医药产业新动能，加快推动我国生物经济创新发展，具有重大战略意义。

一、全球生物创新药发展态势和政策推进

（一）全球生物创新药产业快速成长

生物经济与信息经济呈现融合发展态势，互联网医疗、生物大数据、医药电商等新业态新产业纷纷涌现，成为新一轮科技革命和产业变革新动能。21世纪以来，生物创新药在全球医药市场中的比重持续提升，世界前10大重磅药物中生物药占8个。2021年全球创新药市场增长至9800亿美元，其中，美国占比53%，中国占比3%。2021年美国获批上市创新药共50款，其中生物创新药占比28%，创新药在美国药品市场的销售收入中占8成。2021年美国辉瑞公司营业收入高达812.9亿美元，同比增长94%，仅COVID-19疫苗一项就占其总收入的45%。2021年中国生物制药产业的营业收入达5918亿元，同比增长113.8%。

（二）生物创新药成为主要发达国家研发强度最大的领域

美国、欧盟、日本等发达经济体高度重视生物技术创新的国家规划与路线图，为生物技术创新提供法律法规保障，加强生物科技战略布局。多年来，美国政府实施一系列生物产业激励政策，持续加大创新药的基础研究和开发投入，将生物经济确定为联邦科技预算的重点，生物科技研发在美国联邦政府科研经费预算中一直是除国防科技之外投入最大的领域，提高企业对于创新药研发投入积极性，生物医药产业研发投入强度高达15%，是所有产业中研发强度始终超过10%的唯一产业。从2002年发布《公共卫生安全和生物恐怖防范应对法》，到2012年发布《国家生物经济蓝图》，再到2022年《国家生物技术和生物制造计划》，美国生物战略呈现从应对生物恐怖、加强生物国防安全到发展生物经济，再到扩大美国生物制造业的政策发展趋势。英国1981年成立了“生物技术协调指导委员会”，英国《生物科学2019年交付计划》阐述要采取的行动和支持目标实现，英国《发展生物经济——改善民生及强化经济：至2030年国家生物经济战略》，旨在建立世界一流的生物经济体系。欧盟制定了《生物技术发明的法律保护指令》《欧洲生命科学与生物技术战略》《持续增长的创新：欧洲生物经济》《面向生物经济的欧洲化学工业路线图》等一系列政策，将生物经济作为实施“欧洲2020战略”、实现智慧发展和绿色发展的关键要素，要求2030年生物基产品或可再生原料的份额增加到化学工业的有机化学品原材料和原料总量的25%，提出了下一代生物经济的战略部署和规划要点。日本2002年起相继发布了《生物技术战略大纲》《促进生物技术创新的根本性强化措施》（2008年）、《生物质战略》（2009年）、《生物質产业化战略》（2012年）、《2030日本生物经济愿景：加强应对变化世界的生物产业的社会贡献（2016）》《生物战略2019》等战略规划，提出2030年建成世界最先进的生物经济社会。

二、我国生物创新药发展成效、机遇与挑战

（一）我国生物医药创新发展水平持续提升

我国已逐渐发展成为全球创新药研发的重要源头之一，生物创新药研发投入和融资规模不断扩大，国内创新药市场持续增长。近年来，我国深化改革医药创新体制机制，以解决审评积压为突破口，开展药品审评审批制度改革、核查药品临床试验数据、提高审批标准、简化审批程序、上市许可人制度、仿制药一致性评价、以临床为核心的审批能力建设、药品审评体系、健全药品专利体系、建立药品专利补偿和链接制度、医保带量采购创新药谈判等一系列政策举措，强化创新药研发指引，提高生物医药创新积极性。我国新药临床登记数量快速提升，2016—2021年年均复合增长率达到34.54%，2021年我国新启动的核心临床试验数量超过了欧盟。我国获批上市的新药数量整体呈增长态势，创新药代替进口药，总体上降低了部分药品价格，为医保支出控制、降低患者负担作出了积极贡献。同时，我国创新药研发能力有了较大提升，2008—2017年间批准上市的I类新药共有31个，2018年新增10个，2019年新增12个，2020年新增15个，2021年新增21个，国内创新药数量呈现快速增长态势。

（二）我国生物创新药发展的机遇与挑战

国家《“十四五”生物经济发展规划》提出，“坚持发挥创新在生物经济发展中的基础作用，强化市场导向、需求牵引，推动生命科学研究、生物技术创新与发展生物经济新动能紧密结合，加快推动生物经济创新发展。”随着我国生物医药创新发展水平的提升，国产药品和疫苗获得国际市场准入，中国制造的成品药、制剂、疫苗开始进入发达国家市场，国际成果转让与合作更加广泛，国产药品国际临床试验数量持续增加，医药技术平台获得国际认证与国际接轨，医药企业的境外投资并购活动不断扩大，生物医药创新国际化程度不断提高，我国生物创新药数量占全球比重呈现增长态势，我国生物创新药发展面临重要机遇。

我国生物创新药发展仍然存在一些困难与挑战：一是提高医药企业对于生物创新药研发投入积极性。目前美国平均研发12款药物中仅1款成功，从I期临床到获批上市的成功率为7.9%，一些创新药的单项研发投入达18亿美元。美国罗氏是全球研发投入最大的制药企业，2021年研发投入161亿美元，研发强度23%；比较看，我国医药产业研发投入最大的恒瑞医药，2021年研发投入62.03亿元人民币，研发强度23.95%，与罗氏相当，但是两者的研发投入总额相差悬殊。生物创新药研发成本高、周期长、回报不确定，我国生物创新药的研发投入有待提高。二是构建生物医药创新生态体系。创新药研制需要开放扁平化合作创新机制，生物医药创新需构建药物基础研究的研发链、新药临床测试的创新链、新药投放市场的产品链、激励创新的政策链，保持运作效率高效协同的创新网络，企业为主体、投入产出率高和竞争力强大的创新链上下游和谐共生，形成制药企业、生物科技公司、研究院所、大学、金融机构等供需对接、协同作用、共生共荣的创新生态体系。三是生物医药法律法规有待进一步完善。政府在生物医药创新生态系统中扮演着重要的角色，协调资源配置，引导创新发展，为创新生态系统营造良好的社会环境。严格的药物法规有利于提高医药创新能力，而薄弱的药物法规将导致医药质量较差并缺乏国际竞争力。四是医保控制和患者依从性问题。企业新药研发投入与患者用药可及性仍是一个发展难题，医疗保障制度和商业医疗保险对于创新药发展有重大影响，要探索促进国内创新药发展的医保商保协同创新机制，推进我国生物医药创新高质量发展。

三、促进我国生物创新药发展的政策建议

党的二十大报告提出，“深化医药卫生体制改革，促进医保、医疗、医药协同发展和治理。”“促进多层次医疗保障有序衔接，完善大病保险和医疗救助制度，落实异地就医结算，建立长期护理保险制度，积极发展商业医疗保险。”当前，亟需构建促进创新药发展的多层次医保体系与政策协同机制，提升生物医药创新体系整体效能，加快形成具有全球竞争力的生物医药开放创新生态。

（一）深化医药科研管理体制改革，加大生物创新药研发投入

一是深化改革医药科研管理体制，增加医药研发投入，尊重科学家首创精神，激发科研人员创新积极性。二是提高生物创新药研发的国际竞争力，在临床试验、伦理审查、遗传物质审查、审评审批各环节对照国际标准，提高服务效率，降低制度成本，完善企业创新环境。三是加强生物医药领域国际合作交流，统一临床试验标准，优化监管流程，提高监管效率，让更多的生物创新药走向国际市场。四是加快融入高水平的国际标准和全球创新圈，推动创新药研发、临床运营及项目管理、市场合作、销售网络等多环节联动的全球资源配置。

（二）深化医药体制改革，健全促进创新药发展的多层次医疗保障体系

一是构建创新药多方共付的医疗保障机制，建立多种方式的多方共同承担的创新药报销流程，保证医保基金支付的公平、平等、效率、可持续性。二是完善创新药技术评估机制。卫健、药监、医保、研发企业、行业协会共同参与，合作评估创新药经济价值和医保目录准入、报销比例、多方支付等流程。三是探索多元复合式医保支付方式。对纳入医保报销目录的创新药物设立创新激励机制，高价值创新药通过医保创新药专项基金给予区分比例报销，不纳入按疾病诊断相关分组支付方式。四是在基本医疗保障的基础上，探索设立创新药专项基金，保障创新药专项参保人员诊疗费用支付，发挥医保基金支付工具的功能， 激励高临床价值国产创新药研发快速发展。五是建立创新药研究项目特殊补助机制，保障进入创新药研究项目的患者可以享受高额医疗补助以缓解患者看病贵问题；完善医药医疗创新配套政策，鼓励临床医生加入医药创新链。六是设立医保孤儿药专项基金，纳入医保孤儿药目录的创新药，基金按一定比例补助。

（三）推动“科技—产业—金融”良性循环，完善多方支付模式的商业医疗保险体系

一是大力发展促进高价值创新药发展的商业医疗保险体系。加快健全支撑创新药发展的商业医疗保险支付体系，有效减轻广大患者的个人自费负担。二是健全多元化医疗保险体系。在各类惠民保险的基础上，广泛建立商业医疗保险机制，鼓励保险公司建立市场化的商业医疗保险平台，提供差异化的健康保险产品。三是鼓励商业保险公司联合设立高临床价值创新药专项基金，通过多元筹资、风险共担等方式促进社会资本参与，鼓励商业医疗保险介入个体生命健康全周期、介入客户的医疗诊断过程以减少不必要的医疗支出和提升控费水平。四是探索在基本医疗保障药品目录的基础上构建商业医疗保险药品目录。高临床价值的创新药纳入商业医疗保险药品目录，给予商业保险公司适当的政策优惠，促进更多的商业医疗保险覆盖创新药。五是制定出台商业医疗保险法，明确商業医疗保险原则和税收政策，将商业医疗保险纳入政府监管。

（四）深化医药卫生价格机制改革，丰富创新药定价策略体系

一是深入推进我国药品价格机制改革。加快建立科学合理的国产创新药价格形成机制，兼顾患者效用与企业创新积极性，推动医保价格谈判策略与药企研发投入策略的动态均衡。二是探索创新药定价和医保报销比例的新方法新机制。促进医保谈判机制创新，医保根据资金能力确定创新药支付基数或支付比例，创新药定价机制要兼顾患者效用和药企利润，实现医保价格谈判策略和企业研发投入动力的有效均衡。三是逐步提高纳入医保目录的国产创新药比例。我国创新药起步较晚，基础研究相对薄弱，新靶点、新化合物、新作用机理的原创新药少，要在保障医保资金安全的基础上扶持国产创新药发展。四是加快完善促进创新药研发的定价机制、医保目录更新机制和医保报销比例，有效降低患者诊疗成本，激发企业创新积极性，促进上市更多满足患者需求的国产创新药。

（五）加强创新药政策协同机制，促进我国生物创新药高质量发展

一是加强生物战略规划与部署。打造国家生物安全战略科技力量，构建国家生物战略体制机制，发挥新型举国体制优势，打赢生物医药领域的关键核心技术攻坚战。二是加大生物创新药研发的政策引导，完善法律法规、财政预算、税收政策、研发支持政策、新药审评政策、创新药专利保护政策、创新药定价政策的有效衔接、有效配合，从科研投入、新药申请、创新回报等多方面鼓励医药企业开展创新。三是完善生物医药创新发展政策体系，从政府研发资金支持政策、专利保护政策、新药许可政策、药品定价政策、药品费用补偿政策、药品监管政策等多个维度促进生物创新药发展，提升创新药研发监管水平，细化生物创新药标准规范，加强生物医药创新的临床价值导向，提升原创供给能力。四是促进数字经济和医药研发产业融合创新，提高新药研发效率、节省研发成本，促进创新药发展取得重大突破，推动生物医药产业从仿制向创制转型升级。

（作者为中国国际经济交流中心研究员）