炎症性肠病病人自我报告结局评估工具的研究进展

翟云霄，黄 婵

炎症性肠病(inflammatory bowel disease,IBD)是一种慢性非特异性肠道炎症性疾病，主要包括溃疡性结肠炎(ulcerative colitis,UC) 和克罗恩病(Crohn′s disease,CD)。主要症状包括腹痛、腹泻、黏液脓血便、体重减轻等。在IBD诊疗过程中，病人症状是评估疾病严重程度及活动状况、治疗效果和生存能力的重要指标。而IBD病人在长期治疗过程中，尤其在疾病缓解期，需要自我监测症状并适时与医护团队反馈疾病状态。病人自我报告结局(patient-reported outcomes,PROs)是一种直接反映病人健康状况的报告。美国食品和药品监督管理局(Food and Drug Administration,FDA)[1]将其定义为：直接来自病人健康状况，而没有临床医生或其他人，或实验室检查等对病人反应的解释。FDA推荐将病人报告的结局作为临床试验的终点。国际炎症性肠病研究组织[2](The selecting therapeutic targets in inflammatory bowel disease,STRIDE))也推荐将病人自我报告结局作为测量病人症状和体征的标准。国内外已开展了对于炎症性肠病自我报告结局评估工具的相关研究，因此，本研究通过对国内外开发的炎症性肠病病人自我报告结局评估工具进行综述，并对每项工具的使用范围、评估内容、优势与不足进行概括，以期为临床护理人员选择合适的病人自我报告结局评估工具提供相应的依据和参考。

1 生存质量评估工具

炎症性肠病生存质量问卷(Inflammatory Bowel Disease Questionnaire,IBD-Q)是由加拿大学者Guyatt等[3]在1989年开发而成，主要测量IBD病人相关的生存质量，共计32个条目，包括IBD病人肠道症状、全身症状、情感功能、社会功能4个方面。采用7级评分法，总分范围为32～224 分，得分越高表明生存质量越好。得分≥192分为生存质量良好，128～191分为生存质量一般。IBD-Q通过病人主观报告自身的排便次数、排便情况以及由于肠道症状而导致的自身健康状况的程度，特异性地评估IBD病人生存质量。由于问卷条目数量较多，不便于病人的填写，Irvine等[4-5]将其简化为S-IBD-Q和IBD-Q9，更进一步扩大了它的使用。IBD-Q也是目前应用最广泛的特异性评价IBD病人生存质量的量表，已被多个国家翻译成多种语言，信效度较好。Leong等[6]在1997年将其汉化为中文版，周云仙[7]也将该量表修订为简体中文版，信效度较好。

2 炎症性肠病残疾情况评估工具

炎症性肠病残疾指数(Inflammatory Bowel Disease Disability Index，IBD-DI)是由Peyrin-Biroulet等[8]开发而成，用于评估IBD病人残疾指数。问卷共包含3部分，28个问题，第一部分包含1个条目，是询问病人整体的健康状况；第二部分包含17个条目，涉及身体功能、身体结构、活动和社会参与4个方面；第三部分包含9个条目，主要涉及环境因素。但由于该量表部分内容需要临床医生的评价，从而限制了其使用。Shafer等[9]将其修订为病人自我报告版本，并形成了炎症性肠病残疾指数-病人自我报告问卷(Inflammatory Bowel Disease Disability Index for Self-Report，IBD-DI-SR)，共计14个条目，并在北美进行了验证，其Cronbach ′s α系数为0.86，信效度较好。Paulides等[10]对该量表进行了简化和修改，并形成了炎症性肠病残疾指数-病人自我报告问卷简版，问卷共包含8个条目，采用Likert 5级评分法，总得分范围为6～26分，分数越高表明残疾程度越高。该量表与IBD-DI的相关系数为0.92，存在较强的相关性，其Cronbach′s α系数为0.86，信效度较好。许涵等[11]对IBD-DI进行了翻译和跨文化调试，形成了中文版IBD-DI，共包含17个条目，采用Likert 5级评分法，无残疾为0分，总得分范围0～100分，分数越高，残疾程度越重。其折半信度系数值为 0.786，Cronbach′s α系数为 0.866，信度较好。同时其与炎症性肠病生存质量(IBD-Q)之间呈现高度的负相关。

3 症状评估

国外已经开展了对于IBD病人症状评估工具的探索，并开发了多种病人自我报告结局的评估工具。炎症性肠病控制问卷可用于评估病人过去2周内的疾病控制情况；家庭IBD监测问卷主要用于居家IBD病人，可作为远程医疗中监测IBD病人疾病活动情况的工具；炎症性肠病病人症状量表对病人的症状评估较为全面，并可反复进行评价。IBD病人自我报告结局症状和体征日记可用于评估病人胃肠道症状的严重程度及治疗效果。

3.1 炎症性肠病控制问卷(Inflammatory Bowel Disease Control，IBD-control) IBD-control是由Bodger等[12]在2014年开发而成，通过病人自我报告过去2周内的情况来评估疾病控制情况，主要涉及身体、社会、情感、治疗等方面。第一部分包含13个条目，其中前8个条目(IBD-Control-8)选项为“是、否、不确定”，分别计0分、1分、2分，总分为0～16分；后5个条目不参与计分。第二部分采用视觉模拟评分表(IBD-Control-VAS)(0～100分)。得分越高，代表疾病控制得越好。IBD-Control-8的Cronbach′s α系数为0.86，重测信度为0.97，IBD-Control-VAS重测信度为0.96，结构效度良好。该量表与疾病活动指数、IBD生活质量量表(IBD-QoL)具有中等强度的相关性。同时，该量表已被德国[13]、西班牙[14]、新西兰[15]等多个国家进行翻译和跨文化调试，并具有良好的信效度。

3.2 家庭IBD监测问卷(the Monitor IBD At Home Questionnaire,MIAH) 家庭IBD监测问卷是由De Jong等[16]在2018年依据FDA发布的制定病人自我报告结局工具指南开发而成，可在临床中或远程医疗中监测IBD病人的疾病活动。MICH-CD问卷包含直肠出血、黏液丢失、排便频率、紧急程度、疲乏、病人报告的疾病活动度，共计6个问题。MICH-UC问卷包括直肠出血、黏液丢失、排便频率、紧急程度、腹痛、病人报告的疾病活动度，共计5个问题。采用数字评分表进行计分，0～10分计分，0分代表非常差，10分代表非常好。而该研究也发现病人报告的MIAH问卷与家庭粪便钙卫蛋白检测相结合，可以预测内镜下疾病的活动度，CD病人的敏感性为96.7%，特异性为66.7%，UC病人的敏感性为88.2%，特异性为81.4%，该工具可以筛查出需要内镜检查进一步评估疾病活动的病人，同时可以作为在临床实践或远程医疗中监测疾病活动的工具。

3.3 炎症性肠病病人症状量表(Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory,IBDSI) 该量表是由Sexton等[17]在2019年开发而成，是由病人报告的结局评估IBD病人的疾病活动状态，主要是评价病人过去一周的状态。主要包含肠道症状(10个条目)、腹部不适情况(11个条目)、疲乏(6个条目)、肠道并发症(3个条目，5个问题)、全身并发症(5个条目)5个维度。该量表分为2种版本，一种是包含所有条目的版本，为完整版本(Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory Long Form,IBDSI-LF)，包含38个条目，其中包含了临床中少见的症状。另一版本是为26个条目的简短版本(Inflammatory Bowel Disease Symptom Inventory Short Form,IBDSI-SF)，其中删减了IBD不常见的相关并发症。两个版本的Cronbach′s α系数分别为0.93和0.92，其评价疾病活动的灵敏度和特异度均较好。每个条目的评分方式为0～3分或0～4分。该量表可识别疾病活动，并与Harvey Bradshaw 指数 (HBI)和Powell-Tuck I指数 (PTI)具有显著的相关性。该量表的优势在于可通过IBDSI-LF对病人进行全面的症状评估，并可通过IBDSI-SF在后续进行反复的评估，可以评价病人症状随着时间的动态变化，并以此评价干预措施的效果。

3.4 IBD病人自我报告结局症状和体征日记(Patient-Reported Outcomes Signs and Symptoms,PRO/SS) IBD病人自我报告结局症状和体征日记包括UC病人自我报告结局症状和体征日记[18](Ulcerative Colitis patient-reported outcomes signs and symptoms diary,UC-pro/SS )以及CD病人自我报告结局症状和体征日记(Crohn′s disease patient-reported outcomes signs and symptoms diary,CD-pro/SS)[19]。PRO/SS是由Higgins等[19]在2018年依据FDA发布的制定病人自我报告结局工具指南开发而成。UC-pro/SS和CD-pro/SS各通过6个部分全面评估IBD病人的体征、症状和影响，包括肠道症状、腹部症状、全身症状、应对策略、对日常生活的影响，情绪影响。UC-pro/SS主要包含腹部症状和肠道症状两个量表，共计9个条目，其可用于评估UC病人胃肠道症状的严重程度。该工具的Cronbach′s α系数分别为0.80和0.66。其与Mayo评分、IBDQ具有中度至高度的相关性。CD-pro/SS也包含腹部症状和肠道症状量表，共计6个条目。该工具的Cronbach′s α系数分别为0.74和0.69。其通过病人的角度评价治疗的效果，并可评价门诊成年IBD病人相关的胃肠道症状。但该工具在信效度评价时，纳入的均为中度至重度的CD病人，尚未在轻度CD病人中进行验证，其在轻度CD病人中的应用仍有待进一步验证。两种工具均可通过电子日记的形式进行记录，Pinto等[20]证实了PRO/SS在COVID-19流行期间远程收集IBD病人相关症状数据的可行性，其可作为评估门诊IBD病人症状及治疗效果的一种工具。

4 病人自我报告结局测量系统(Patient-Reported Outcomes Measurement Information System,PROMIS)

病人报告结局测量信息系统是由美国国立卫生研究院(National Institutes of Health，NIH)资助研发的新型测量工具[21]，旨在测量慢性病病人的身体、心理和社会健康情况，是目前最为精确的信息化测量系统。PROMIS包括简表(short forms)、核心简表集(profiles)和基于条目池的计算机自适应测验(computer adaptive tests,CATs)3种测评方式。目前成人PROMIS共涵盖102个领域，1 903个条目[22]。有研究在2014年开发了胃肠道领域中特异性的PROMIS测量工具(Gastrointestinal Patient Reported Outcomes Measurement Information System,GI-PROMIS)，包括胃食管反流、腹泻、腹痛、腹胀、便秘等8个量表，并验证了其有效性[23]。Kochar等[24]也发现GI-PROMIS评估量表与疾病活动度、生活质量均有着一定的相关性。Nguyen等[25]通过PROMIS评估了7 902例IBD病人的再入院风险，并预测出疼痛或睡眠障碍程度高的病人住院风险更高。Forrest等[26]验证了PROMIS在8～17岁的克罗恩病患儿的有效性，Miller等[27]也证实患儿自我报告结局测量系统中的疲乏和疼痛测量可以作为克罗恩病患儿临床研究的实验终点。目前国内仅有对于儿童PROMIS的信效度检验的探索[28]，尚未有对于成人胃肠道领域的信效度检验的研究，未来也可对其进行翻译和汉化，使其更适用于国内IBD病人。

5 展望

目前，国内外学者对炎症性肠病病人自我报告工具已开展了较多的探索研究。部分国外量表已经过汉化和信效度评价，但尚有部分量表尚未进行跨文化调试，未来国内也可进一步对IBD病人自我报告工具进行汉化和跨文化调试，从而更好地评估IBD病人的临床结局。随着新型冠状病毒肺炎的流行，远程医疗和居家监测在IBD病人中逐步发挥着重要的作用，而IBD病人自我报告结局症状和体征日记、家庭IBD监测问卷均可以作为远程监测疾病情况的工具，未来也可进一步进行大范围的临床实践研究。同时，国内对于IBD病人自我报告结局测量工具的认识尚不足，在未来的临床实践中也可采用针对性的病人自我报告结局工具，从而更好地评价病人的疾病控制情况、生活质量、症状程度等，从而更加针对性地为其实施治疗和护理，更好地改善其生活质量。