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FDA授予治疗年龄相关性黄斑变性补体C3长效抑制剂快速通道资格

2022-12-06北京市药品监督管理局政务服务中心

首都食品与医药 2022年17期
关键词:快速通道单克隆补体

2022年2月7日,FDA授予NGM621快速通道资格。NGM621是一种单克隆抗体候选药物,经工程化改造可强效抑制补体蛋白C3,用于治疗因为年龄相关性黄斑变性(AMD)而出现地图样萎缩(GA)的患者。该药是NGM Bio在与默沙东(MSD)的战略合作中发现的,目前正在一项2期临床试验中接受评估,公司预计将于2022年第四季度获得顶线数据。

GA是AMD的一种晚期形式,其特征是进行性视网膜细胞丢失,导致不可逆的视力丧失。该病在全球影响约500万患者,目前尚无获批疗法。C3是补体系统的关键组成部分,它有助于协调机体对感染的反应,维持组织稳态。补体级联反应可通过其三种不同的途径(经典途径、凝集素途径和替代途径)激活。当这种级联失调时,免疫反应可能导致GA的发展。抑制C3是一项有前景的治疗方法,其原理是广泛抑制补体途径过度激活引发的下游效应子功能,包括炎症、适应性免疫系统激活等。

NGM621是一款人源化免疫球蛋白1单克隆抗体候选产品,经基因工程改造可与C3强力结合。该治疗通过玻璃体内(IVT)注射给药,正在评估的给药方案分别间隔4周和8周给药一次。

该药1期临床试验表明,单次和多次IVT注射具有良好安全性。在临床前模型中,NGM621与C3的高亲和力结合显示了它能强效抑制C3的潜力。并且,药代动力学模型证明了该药能够支持每8周给药一次的方案。此外,临床前数据还显示了NGM621与聚乙二醇(PEG)(将PEG共价结合在药物上,以增强其治疗效果)修饰的小分子不同,可能不会加剧脉络膜新生血管(CNV)的产生。

正在进行的多中心、随机双盲、假手术对照的2期临床试验入组了320例单眼或双眼诊断为GA的患者,主要目的是评估与对照组相比,NGM621间隔4周或8周通过IVT注射给药的疗效和安全性。主要疗效终点是在52周治疗期间,通过眼底自发荧光(FAF)成像测量的患者GA病变面积变化率。主要安全性终点将评估与对照组相比,NGM621治疗引起的眼部和全身不良事件的发生率以及严重程度。

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