基于临床实践指南决策树的设计与思考

申 泉，罗旭飞，石安娅，雷若冰，吕 萌，侯天春，张 姝，刘恩梅，7，李 秋，8，陈耀龙，，9，10，11，12，13

重庆医科大学附属儿童医院 1儿童卓越证据与指南协同创新实验室 7呼吸中心 8肾内科，重庆 400014 2国家儿童健康与疾病临床医学研究中心，重庆 400014 3儿童发育疾病研究教育部重点实验室，重庆 400014 4儿科学重庆市重点实验室，重庆 400014 兰州大学 5基础医学院循证医学中心 6第二临床医学院 9健康数据科学研究院，兰州 730000 10中国医学科学院循证评价与指南研究创新单元 兰州大学基础医学院，兰州 730000 11世界卫生组织指南实施与知识转化合作中心，兰州 730000 12Cochrane中国协作网兰州大学分中心， 兰州 730000 13兰州大学GRADE中心，兰州 730000

2011年，美国医学科学院(Institute of Medicine，IOM)更新了对临床实践指南(下文简称“指南”)的定义，即基于系统评价的证据和平衡了不同干预措施的利弊，在此基础上形成的能够为患者提供最佳保健服务的推荐意见[1]。指南可辅助临床诊疗决策，提高医疗保健质量。然而，当前指南存在诸多问题，如文本化或纸质版形式的指南全文冗长复杂，不利于临床医生快速阅读和查找；指南推荐意见的呈现形式不够明确，不利于临床医生在实践中快速定位并作出具体判断[2- 4]，这些问题均可能降低医生在临床实践中对指南的依从性，从而影响临床诊疗的规范性及患者结局的有效性。因此，如何实现文本化指南的转化、呈现清晰明确的推荐意见，是提高临床医生对指南依从性、促进指南在临床实践中推广和实施的难题[5]。本文通过介绍决策树模型，简述将文本化指南转化为结构化决策树的方法学步骤，旨在为临床医生呈现清晰明确的指南推荐意见，推动指南在临床实践中的实施和应用。

1 决策树概述

决策树是指通过建立可视化的结构图将每一个决策与对应的结果连接起来，提供在不确定性条件下的决策框架[6]。决策树是由根节点、决策节点、分支以及叶子节点构成。决策树的根节点表示决策树的名称，是整个决策树的开始；决策节点，表示一个决策过程中所要测试的属性；分支表示测试的结果，不同的属性值可形成不同的分支条件；分类结果即每个叶子节点所代表的类别[7]。在沿着决策树从上到下的过程中，每个决策节点都会遇到一个需要解决的问题，对每个决策节点问题的不同回答导致不同的分支条件，最后会达到一个叶子节点。这个过程就是利用决策树进行分类的过程，即利用一系列的决策节点及其分支条件判断最后所属的类别[8]。目前，决策树模型已被广泛应用于临床医学、计算机科学、社会心理学、教育学等多个领域[9]。

本文所介绍的决策树模型是由荷兰综合癌症组织(Netherlands Comprehensive Cancer Organisation，IKNL)提出的一种简单算法[10]，即如果 A 与B 或 C为真，则生成 X，基本模型如图1所示。IKNL表明，将决策树应用于指南领域，具有以下优势[10]：(1)是一种直观的知识表达方法，可以非常方便的显示整个诊疗过程，节约临床医生的工作时间；(2)具有较高的分类精度，可针对患者的不同情况给出相对应的治疗方案，提高诊疗质量；(3)结构简单，便于理解，临床医生和患者均可较为轻松地理解决策树所表达的意义，促进医患沟通。鉴于上述优势，可考虑将决策树引入指南，将其作为指南的一种结构化知识表达方法，促进推荐意见清晰明确地呈现[7]。

2 基于指南的决策树设计

2.1 设计目标和原则

基于指南的决策树设计，目标在于使指南以结构化的格式进行发布和使用，便于临床医生快速查阅和定位，从而提高临床医生对指南的依从性，促进指南推荐意见的可实施性[7]。为实现这一目标，制订者在基于指南设计决策树的过程中，需遵循如下原则[11]：(1)适应性。决策树是依据指南的推荐意见制订而成，故决策树在内容上的设计应与推荐意见相适应。(2)辅助性。决策树是为临床医生在进行诊断或治疗疾病等决策活动中提供辅助，因此决策树仅作为医疗决策的参考性文件，不能对临床医生的常规诊疗造成干扰。(3)实用性。决策树的最终用户是临床医生，因此在设计过程中应充分考虑临床医生的实际需求，并基于患者的临床诊治流程构建决策树，而非对文本化的指南进行简单转化。(4)模块化。决策树在设计过程中可依据疾病进程分为预防、筛查、诊断、治疗、随访、预后、护理7个模块。合理的模块区分将有助于临床医生快速阅读和定位[10]。

2.2 设计步骤

基于指南的决策树由4个部分构成[7]：根节点代表当前决策树的名称；决策节点代表决策过程中患者或疾病的基本特征(又称数据项或属性)；分支条件则代表数据项或属性值；叶子节点代表指南中有关疾病诊断或治疗的推荐意见(图1)。每一个决策节点、分支条件及其叶子节点组成指南的一项推荐意见。在明确决策树的设计目标与原则、决策树在指南中应用的具体构成后，本文将具体介绍基于指南的决策树的设计步骤[7，12]。

图1 决策树的基本模型[10]

首先，阅读指南，明确当前指南所涵盖的具体模块，即疾病的筛查、诊断、治疗、随访、护理等，然后将指南中的推荐意见与其相应的模块进行匹配，该步骤的目的在于将同一模块下的推荐意见进行归类。

其次，识别并提取推荐意见中的分支条件、决策节点和叶子节点，理清三者间的关系。具体操作如下：(1)阅读推荐意见，提取推荐意见中所包括的患者特征和具体诊治建议。其中，诊治建议对应的是叶子节点，患者特征对应的是决策节点及其分支条件；具体而言，决策节点是患者特征下的某个属性(如性别)，而分支条件代表属性值(如男/女)。(2)在明确上述三个节点后，根据决策树模型(图1)，将决策节点与对应的分支条件及其叶子节点相连接，绘制基于该推荐意见的决策树框架。为便于读者理解，此处以《中国儿童系统性红斑狼疮诊断与治疗指南》中的1项推荐意见为例进行说明[13]：“对于中度活动的系统性红斑狼疮患儿，建议使用激素[0.5～1.0 mg/(kg·d)泼尼松或等效剂量的其他激素]进行治疗”，该推荐意见的决策节点为“系统性红斑狼疮患儿的疾病活动度”，分支条件为“中度活动”，叶子节点为“激素治疗[0.5～1.0 mg/(kg·d)泼尼松或等效剂量的其他激素]”。该设计步骤的目的在于保证决策树框架的逻辑性。此外，这一设计步骤还需参考标准的医学术语系统以确保决策树语言的规范性和一致性。目前常用的医学术语系统包括系统医学命名法-临床术语 (systematized nomenclature of medicine-clinical terms，SNOMED CT)[14]和国际疾病分类 (international classification of diseases，ICD)-11[15]。

最后，使用软件(如Microsoft Visio)绘制决策树。基于指南的决策树绘制规则主要包括4个方面[7，10]：(1)一个完整的决策树可由多个子决策树构成，每个子决策树代表疾病的不同模块，如诊断、治疗分别为一个子决策树；同时，在绘制过程中应考虑每个子决策树之间的逻辑性。(2)一个完整的决策树或子决策树均由一个根节点、一系列决策节点和分支以及多个叶子节点构成；其中根节点和叶子节点的符号为矩形，决策节点的符号为菱形，分支为实箭头，箭头不能重合并避免交叉；分支条件一般置于决策节点和叶子节点的箭头中间[16]。(3)绘制决策树时，应遵循从上至下、从左至右的原则，避免循环流程；如出现循环，则应使用新的决策树[16]。(4)决策树的语言应简洁明确，避免出现语义含糊、矛盾和过于主观等问题。此外，决策树的整个设计过程需由指南方法学家团队和多学科临床医学专家团队共同参与，以确保对指南文本内容的正确理解和转化，便于其在临床实践中有效应用。

2.3 案例分析

为便于读者理解，本文选取IKNL于2019年发表的基于《荷兰乳腺癌指南》的决策树[12]，该指南共214页，涉及乳腺癌的筛选、诊断、病理、治疗等13个模块[17]，最终转化形成60项决策树。在此，笔者仅翻译其中一项决策树，完整版的决策树可参考Oncoguide网站(www.oncoguide.nl)。当前决策树的根节点即为“乳腺癌术后治疗”，代表符号为矩形；决策节点为“手术方式”“切缘状态”等，代表符号为菱形；分支条件为“保乳手术”“乳房切除术”等，置于节点之间；叶子节点即为“保乳术后的局部治疗及辅助全身治疗”等，代表符号为矩形，但因当前叶子节点需进一步与其他项的决策树相连接，因此将其标记为波浪矩形。此外，针对“若乳腺癌患者接受乳房切除术，下一步可给予相应局部治疗以及全身辅助治疗”这一推荐意见，在决策树中使用了一个决策节点(乳腺癌手术)、分支条件(乳房切除术)以及叶子节点(局部治疗和全身辅助治疗)进行呈现(图2)。

图2 基于《荷兰乳腺癌指南》术后治疗的决策树[12]

此外，本文还以《儿童COVID- 19管理快速建议指南》[18]为例，描述决策树的具体构建步骤。第一步，阅读指南，明确当前指南主要包括儿童COVID- 19的筛查、诊断、治疗和随访4个模块。第二步，阅读当前指南的推荐意见，明确每项推荐意见所包括的患者特征(即决策节点和分支条件)和具体诊疗建议(即叶子节点)。如在“早期筛查”模块中，针对“与COVID- 19患者有过接触的儿童，如未出现症状，应居家隔离 14 d”这一推荐意见，通过分析可知，叶子节点为“居家隔离 14 d”，决策节点为“是否与COVID- 19患者有过密切接触”“是否出现临床症状”，分支条件为“与COVID- 19患者有过密切接触”“未出现临床症状”，因此该推荐意见包括的患者特征为“与COVID- 19患者有过接触且未出现症状的儿童”，具体建议为“居家隔离14 d”。此外，由于COVID- 19这一疾病暂未编入医学术语系统，因此其用语应参照国家卫生健康委员会的正式命名，即“新型冠状病毒肺炎”[19]，以确保决策树语言的规范性。第三步，遵循上述绘制规则，使用Microsoft Visio绘制决策树，详见图3。

图3 基于《儿童COVID- 19管理快速建议指南》的决策树[18]

2.4 基于指南的决策树的优点

将文本化的指南转化为结构化的决策树，在内容方面二者并无实质区别，但在设计方面，决策树具有独特优势。(1)简单明确，语言规范。通过将指南转化为决策树，复杂的决策变得简单、清晰，同时决策树的设计注重语言的规范性和一致性，有助于规避决策树中出现不明确的内容或决策意见[20]。(2)模块清晰，重点突出。在文本化的指南中，有关患者疾病诊疗的相关信息可能分散在不同的章节中。但决策树遵循模块化的设计原则，清晰显示了不同诊疗节点所需的诊疗方案，有助于规范临床诊疗行为，减少临床医疗差错[21]。(3)呈现可视化，定位快速。决策树以可视化的形式展现了指南中有关临床决策的所有知识，因此可充当指南的导航，临床医生通过参阅决策树即可明晰当前指南的主体内容，并可快速定位相关内容，从而节约临床医生阅读和解读指南时的工作量。(4)流程明确，融合实践。决策树采用了一种易于被临床医生阅读和理解的结构化方式呈现指南推荐意见，是对文本化指南的流程化表达，为临床医生提供了明确的疾病诊疗建议，促进了指南与临床实践的融合[12]。

总体来说，决策树是基于文本化指南的简单化、模块化、可视化和流程化的知识表达方式，有助于提高临床医生对指南的依从性，推动指南在临床实践中的传播和应用[22]。同时，决策树通过清晰定位指南与临床实践之间的信息空白，不仅为后续临床研究的开展提供了思路，也为指南的更新提供了方向[7]。此外，指南制订者可根据决策树中的信息空白，优先对其所属的疾病模块进行更新[7]。

3 基于指南的决策树的难点及策略

3.1 设计有待进一步完善

虽然决策树本身的发展已逐渐趋于成熟，但基于指南这一背景下的设计和发展仍面临一些挑战。

首先，虽然决策树将疾病诊疗过程进行了简洁清晰的展示，但其对于推荐意见证据等级的呈现尚不清楚。针对这一问题，建议可在分支上采用不同的颜色对推荐意见等级进行呈现，以便于临床医生更为直观清晰地观察当前推荐意见的证据等级。

其次，构建系统化的决策树涉及疾病的各个方面，但目前我国大多数指南仅涉及单病种患者或疾病的某一方面，导致决策树存在较多的信息缺失。据此，建议将针对某一疾病的多部诊疗指南纳入同一决策树，以实现对多部指南内容的集中呈现、丰富决策树信息，从而有助于临床医生在较短时间内获取较为完整的疾病诊疗方案。如何将多部诊疗指南整合纳入同一决策树，建议采用如下步骤：(1)系统检索、筛选、整合某一疾病的诊疗指南。(2)提取纳入指南的推荐意见，并将推荐意见进行分类。(3)对于内容一致的推荐意见，制订者选择其中1条呈现即可；对于内容相矛盾的推荐意见，制订者应暂时保留全部推荐意见，在决策树的后续应用过程中由临床医生根据诊疗现状选择具体的决策意见。(4)遵照本文所述设计步骤和原则绘制决策树。需注意的是，制订者在执行上述步骤过程中应清晰标明每项推荐意见的证据等级、推荐强度及其证据来源，以方便临床医生参考。

最后，当前临床实践强调个性化的照护理念，因此基于指南的决策树的设计也应以患者为中心，但当前决策树的设计和发展尚无法实现这一要求。针对这一问题，未来可考虑将已有的电子病历系统作为基础，借助计算机技术将决策树与每位患者的临床诊疗流程相连接，构建一套以患者病例为基础、以决策树为呈现模式的临床辅助决策系统。该系统将对患者的个体信息进行自然抓取，并分解为决策树中的相关节点，从而输出个性化决策方案，为临床医生提供诊疗建议。但需注意的是，该系统输出的决策意见并不能完全代替临床医生在实际临床情景中所作出的决策，临床医生在应用时还应考虑患者的病理生理特点、价值观与偏好等因素，制订出具有科学证据、可行性强、适合患者情况的个性化决策。

3.2 应用有待本土化验证

设计基于指南的决策树的最终目的在于推动指南在我国临床实践中的应用。但是，由于我国大多数指南存在推荐意见不够清晰明确、推荐意见与当前实践兼容性较差等问题[23]，易导致文本化指南转化为结构化决策树的过程中出现问题，使得决策树的质量较低，与临床医生的诊疗一致性较差，影响决策树在临床实践中的应用。针对这一问题，主要提出如下两点建议：(1)将决策树的制订和报告纳入指南的制订流程中。一方面，有助于更为清晰地展现文本化的指南推荐意见，规范指南的制订；另一方面，有助于避免其他临床工作者在将指南转化为决策树时误解指南文本内容，从而出现信息偏倚。(2)可在我国临床实践中开展决策树的验证性研究。首先，可考虑采用调查性研究或质性研究方法探索决策树在临床实践中应用的促进和阻碍因素，发掘和分析适用于我国当前临床实践现状的决策树。其次，可采用随机对照试验研究方法进一步验证决策树对于改善临床医生指南依从性等的有效性问题。总之，基于指南构建决策树在我国的发展尚处于探索阶段，需多学科研究者共同合作，开拓和发展符合我国临床实践的决策树。

4 小结

决策树有助于结构化、集中呈现指南推荐意见，使得临床医生无需花费大量时间阅读文本形式的指南，对于提高临床医生的指南依从性、加快指南的临床应用具有积极意义。本文通过对基于指南设计决策树的方法学进行详细阐述，同时对其优点及其在设计和应用中的难点进行分析并提出相应建议，希望能够为我国指南背景下的决策树设计提供参考。

作者贡献：申泉负责系统查阅文献资源、撰写初稿；罗旭飞、石安娅、雷若冰、吕萌、侯天春负责查阅部分文献、修改初稿；张姝、刘恩梅、李秋负责设计文章结构、修改初稿；陈耀龙负责论文选题、结构设计及修订。

利益冲突：所有作者均声明不存在利益冲突

志谢：感谢荷兰综合癌症组织的Thijs van Vegchel教授提出宝贵意见。