45种罕见病用药纳入国家医保药品目录

罕见病，顾名思义就是比较罕见的病。中国罕见病联盟数据显示，我国人口基数大，各类罕见病患者占比虽小但合计绝对数已达2000多万，每年新增患者超过20万人。“月亮孩子”“瓷娃娃”“蝴蝶宝贝”这些看起来美丽的别称，其实是白化病、成骨不全症、大疱性表皮松解症等罕见病，也是超2000万患者背后的家庭难以承受的负担。

近年来，罕见病患者越来越受到社会各界关注，有关部门大力支持罕见病防治与保障工作，加强罕见病研究、诊疗和药品研发供应，完善罕见病医疗保障体系。国家药监局副局长黄果表示，国家药监局持续深化药品审评审批制度改革，支持罕见病用药研发创新，已累计批准60余种罕见病用药上市，数量和速度都在快速增加。

针对罕见病药少药贵的问题，国家医保药品目录调整多年来持续发力，目前已将26种罕见病的45种用药纳入医保。比如在2021年国家医保药品目录调整中，曾经每针70万元的“天价”救命药——诺西那生钠注射液经医保谈判后，以3万余元被纳入医保。

据介绍，下一步，我国将不断探索完善罕见病用药保障机制，持续推进国家医保药品目录调整，完善谈判药品配备机制，同時加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能，努力为罕见病患者提供更好保障。