“天价药”之变

施晶晶 黄思卓

过去5年，在深圳务工的货车司机钱冰桥一直把患有罕见病的儿子带在车上，一边工作一边照顾。孩子6岁了，但他四肢无力，腰椎难以直立，不能像同龄的普通孩子一样奔跑跳跃、上幼儿园。

钱冰桥一度以为，无药可医，终于盼来了药却用不起的状态，将伴随孩子一生。但1月1日，国家新版医保药品目录正式实施，用来治疗儿子的特效药“诺西那生钠”名列其中，开始以医保价格惠及SMA（脊髓性肌萎缩症）患者群体。

为他和孩子打通最后一公里的助攻手，是国家医保局的谈判代表。

“我们希望企业在第一轮报价就要拿出最大的诚意。”

“每一个小群体都不应该被放弃。”

“我们谈判组对底价的可以调整的空间是0。”

“你们再商量一下，好吗？”

谈判桌上，福建医保局的张劲妮刚柔并济，最终引导企业以3.3万元一针的价格，确认进入2021年医保药品目录，而它上市时的标价近70万元。

1月1日当天，全国11省市近20名患者注射了“诺西那生钠”，而纳入医保报销范围，患者单针自费金额也将低于3.3万元。药企渤健生物在公告中预计：在本月底，诺西那生钠注射液将实现医保报销落地，将大大改善SMA患者群体治疗与支付现状。

“灵魂砍价”的意义

从那场被称为“灵魂砍价”的医保谈判到新政落地，只过去了1个多月时间;“诺西那生钠”作为创新药在国内的审批周期不到半年，从它在中国获批到入保用了34个月，已是近年来药品审批、入保速度加快的一个实例。

美儿SMA关爱中心执行主任、有17年患者服务经验的邢焕萍表示：“真的是比较快的，这么贵的一个药在中国上市只有两年（多）的时间就进了国家医保了，这是一个让很多孩子的一生发生质的改变的里程碑事件。”

“随着国家医疗保障制度的逐步完善，绝大多数罕见病药品，都已经纳入医疗保障的范围，还有极少数药品因价格太贵，暂时未能纳入医保。”原國家医疗保障局医药服务管理司司长熊先军在2021年12月的中国罕见病大会上介绍。

熊先军指出，研发费用高是所有创新药品的共同特征，罕见病用药的研发和获得研发费用的收入均在欧美，因而研发费用的分摊也应当在欧美。同时，罕见病药品一般先在欧美上市，其后在发展中国家上市，并可能在欧美市场上市的前几年早已收回研发费用，因而要求发展中国家分摊研发费用并不合理。

以SMA为例，患者需要终身注射诺西那生钠，第一年需注射6针，第二年往后是每季度注射一针。有媒体梳理渤健公司2021年三季度财报发现，仅一款诺西那生钠，2020年就贡献了4.94亿美元的营收，2021年预计能继续带来4.44亿美元的营收，其中美国以外的全球市场占比超六成。

考虑到中国各类罕见病病人数量高于欧美发达国家，以市场大小衡量，熊先军认为罕见病药物的价格应当要远远低于欧美发达国家。

2021年国家医保谈判基金测算组组长郑杰曾表示，通过统计发现，目前医保目录内近3000种药之中，最贵的年治疗费用也不到30万元，大约在26万元。“这就代表着现在目录内药品的社会可接受费用的上限，所以30万元/年是一个重要参考值，不是专家们自己划一道线。”

熊先军也指出，30万元相当于4倍中国人均GDP的水平，国际上很多地区对罕见病药品年治疗费用也给予4倍人均GDP的定价。“我们是特别想把罕见病（用药）能够多拉进一些，尤其是那些疗效比较明确的，而且确切属于临床空白的那种。今年不错，价格降幅特别大，比全世界（其他区域价格）都低。”2021年12月3日，国家医疗保障局基金监管司司长黄华波接受媒体采访时如此表示。

“灵魂砍价”的意义，在2019年一份《药价生死战》的权威咨询报告中就有揭示：仅仅因为疾病罕见或复杂而要求支付高昂的创新费用的日子已经过去，药物定价开始受到支付方的严格审查，支付方能够对药品施加降价压力。

打通政策落地最后一公里

眼下，病友家庭最关心的话题更实际：地方政策怎么落地执行？自家孩子什么时候能用上药？报销和自付比例是多少？

钱冰桥家的情况复杂些，他在深圳务工多年，但孩子的医保买在了湖南，他想知道自己异地就医如何备案、异地医保报销比例是多少、城乡比例有无不同。

打通政策落地的最后一公里，有待进一步信息公开和咨询。1月8日，钱冰桥表示，医院很给力，搭建了新的用药群，医患绿色通道已开通。

用药之余，SMA患者对康复的需求更加迫切。邢焕萍表示，运动康复和药物治疗是同步的，早年间，患者和家长觉得既然没有希望，就处于无治疗状态，确诊以后就回家耗着了。现在药有了，更要结合康复和居家管理，对SMA的治疗进一步规范。

社会融入，则是伴随SMA患者和其他罕见病群体的现实困境。对成人患者来说，是就业、社交、情感婚育，对钱冰桥来说，严峻的是孩子的上学问题。

尽管政策规定，义务教育阶段学校不可以拒收智力正常的学龄儿童，但钱冰桥的孩子在异地就读仍有麻烦，除错过了2022年入学的申请期外，2023年入学又已经超龄，在深圳入公办校比较麻烦。

另一大障碍在于：孩子需要大人陪读，帮助翻书、如厕、上下楼，这些细节，眼下只能由个体家庭独自克服。

这么些年，钱冰桥夫妇在深圳一边务工一边带孩子，还没办法为孩子放弃工作，否则会失去一部分经济来源。他还在心里预备了一笔支出，因为SMA患儿年岁渐长，会出现脊椎侧弯，内脏器官会受到挤压，未来需要做大型脊椎融合手术，这也是一笔很高的费用。

药，只是支撑罕见病患者的一环，更多问题需要同步、逐步解决，没有一蹴而就。

钱冰桥现在还是把孩子带在身边，自己在家教孩子认字、讲故事，但他说：“过完年我们还是要想想办法，必须搞个家长陪护，要让小孩去读书。”