美国FDA批准Rethymic用于治疗小儿先天性无胸腺症

美国FDA于2021年10月8日批准Enzyvant治疗公司（Enzyvant Therapeutics，Inc.）研发的一种新的生物制品类药物Rethymic 用于儿童治疗先天性无胸腺症（Congenital Athymia），这是一种罕见的免疫疾病。Rethymic也是美国FDA批准的首款胸腺组织产品。

先天性无胸腺症又名DiGeorge 综合征，患儿一出生就没有胸腺。胸腺是人体的重要器官和组织，可以生产T细胞，在人体抗感染中起着关键作用。该病患儿通常在2岁以内就会因为不断出现严重感染而死亡。

Rethymic为同种异体（来自捐赠者）胸腺组织，经过处理和培养后植入患者体内，以重建免疫功能，植入胸腺组织的数量因患者的情况而异。Rethymic 不可用于治疗重症联合免疫缺陷病（severe combined immunodeficiency，SCID）。

Rethymic 的安全性和有效性在临床研究中得到证实，在1993 年到2020 年间，共有105 名先天性无胸腺症患儿（年龄为1 个月到16 岁）接受单次Rethymic 植入。结果表明参试的先天性无胸腺症患儿的生存期得到了改善，大部分接受治疗的患儿生存了至少2年，在接受Rethymic移植后存活过第一年的患儿通常能够长期生存。Rethymic同时也降低了患者感染的频率和严重程度。

Rethymic 最常见的不良反应有高血压、细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome）、低镁血症、皮疹、血小板减少症和移植物抗宿主病。

由于Rethymic来源于人体组织，所以移植存在传播传染病的风险。不过通过有效的捐赠者筛查及严格的产品制作工序，传播传染病的风险极低，但也不可能完全消除。

患者植入Rethymic重塑免疫功能的过程需耗时6 个月及以上，所以在患者免疫功能再造成功之前必须采取严格的措施预防感染，一旦发生感染医护人员应及时进行治疗处理。