11个孤儿药临床试验研究项目获美国FDA资助

美国FDA 于2021 年10 月14 日宣布拨款总额超过2 500 万美元用于在未来4 年内资助11 个在研孤儿药（用于治疗或诊断罕见病的药物）开展临床试验研究。

FDA的“孤儿产品临床试验资助计划”（Orphan Products Clinical Trials Grants Program）创始于1983年，由美国国会拨款设立。2021 财政年度FDA“孤儿产品临床试验资助计划”共有11 个项目获得资助，数量较2020 年（6 项）增加近一倍。这11个项目具体名单如下（以受资助单位名称的英文字母为序）：

（1）S48168（ARM210）用于治疗1 型儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速（CPVT1）的2 期临床试验研究（Phase 2 study of S48168（ARM210）for the treatment of catecholaminergic polymorphic ventricular tachycardia type 1（CPVT1））；研究机构：纽约州阿兹利（Ardsley）市Armgo制药公司；资助金额：100万美元；资助时间：2年。

（2）RELiZORB 用于治疗短肠综合征的3 期临床试验研究（Phase 3 study of RELiZORB for the treatment of short bowel syndrome）；研究机构：马萨诸塞州波士顿儿童医院；资助金额：270万美元；资助时间：4年。

（3）FCⅩ-007（转基因人自体真皮成纤维细胞）用于治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症3 期临床试验研究（Phase 3 study of FCⅩ-007（genetically modified autologous human dermal fibroblasts）for the treatment of recessive dystrophic epidermolysis bullosa）；研究机构：宾夕法尼亚州Castle Creek生物科学公司；资助金额：180万美元；资助时间：4年。

（4）西罗莫司用于结节性硬化症患者预防癫痫发作2b 期临床试验研究（Phase 2b study of sirolimus for the prevention of epilepsy in patients with tuberous sclerosis complex）；研究机构：俄亥俄州辛辛那提儿童医院医学中心；资助金额：500万美元；资助时间：4年。

（5）阿巴西普用于治疗普通变异性免疫缺陷病合并间质性肺病（ABCVILD）2 期临床试验研究（Phase 2 study of abatacept for the treatment of common variable immunodeficiency with interstitial lung disease（ABCVILD））；研究机构：俄亥俄州辛辛那提儿童医院医学中心；资助金额：310万美元；资助时间：4年。

（6）靶向CMV抗原多肽疫苗用于治疗儿童新发高级别胶质瘤、弥漫性内生性脑桥胶质瘤及复发性髓母细胞瘤2期临床试验研究（Phase 2 study of peptide vaccine targeting CMV antigen for the treatment of newly diagnosed pediatric highgrade glioma and diffuse intrinsic pontine glioma and recurrent medulloblastoma）；研究机构：北卡罗来那州杜克大学；资助金额：180万美元；资助时间：4年。

（7）口服西米替丁用于治疗原卟啉病2期临床试验研究（Phase 2 study of oral cimetidine for the treatment of protoporphyrias）；研究机构：马萨诸塞总医院；资助金额：160万美元；资助时间：4年。

（8）WSD0922-FU 用于治疗高级别星形细胞瘤1 期临床试验研究（Phase 1 study of WSD0922-FU for the treatment of high-grade astrocytoma）；研究机构：明尼苏达州罗彻期特梅奥诊所；资助金额：100万美元；资助时间：3年。

（9）自体间充质干细胞鞘内注射用于治疗多系统萎缩2 期临床试验研究（Phase 2 study of intrathecally administered autologous mesenchymal stem cells for the treatment of multiple system atrophy）；研究机构：明尼苏达州罗彻期特梅奥诊所；资助金额：320万美元；资助时间：4年。

（10）伐莫洛酮用于治疗贝氏肌营养不良2a 期临床试验研究（Phase 2a study of vamorolone for the treatment of becker muscular dystrophy）；研究机构：Reveragen生物制药公司；资助金额：120万美元；资助时间：2年。

（11）二氯乙酸盐用于治疗多形性胶质母细胞瘤2A 期临床试验研究（Phase 2A trial of dichloroacetate for the treatment of glioblastoma multiforme）；研究机构：佛罗里达大学；资助金额：250万美元；资助时间：4年。