观察地西他滨在骨髓增生异常综合征（MDS）中的应用效果

杨丹

（吉林省人民医院，吉林 长春）

0 引言

骨髓增生异常综合征是临床医学中常见的血液科疾病，其是一组以克隆性造血异常为特征的疾病，疾病早期阶段会导致患者机体免疫力下降，随着免疫力大幅度降低，还会引发感染出血等症状，最终危及患者性命。骨髓增生异常综合征病发率逐年递增，且其病发率随年龄增加而提高，患者病发后通常会逐渐转化为急性白血病，此过程可能花费数十年时间，但也有极少数患者在病发骨髓增生异常综合征后短期就开始转化为急性白血病[1-2]。该疾病临床治疗难度极高，但多以药物控制治疗为主，因此本文研讨地西他滨对该病临床疗效影响，为疾病有效治疗提出方案。

1 资料与方法

1.1 一般资料

选择我院2014 年12 月至2019 年12 月收治的骨髓增生异常综合征患者38 例，随机分为研究组和对比组，两组19 例，研究组男性11 例，女性8 例，年龄40～70 岁，平均（58.2±3.7）岁。对比组男性10 例，女性9 例，年龄40～70 岁，平均（57.9±3.5）岁。患者一般资料无统计学意义（P＞0.05），有可比性。患者均接受骨髓干细胞培养等检测且符合WHO制定的诊断标准，患者均签署知情同意书，排除合并其他脏器、循环系统、血液动力学疾病患者。

1.2 方法

1.2.1 对比组

对比组接受常规治疗，即基础的补充、替代治疗。针对患者可能出现的感染症状，给予不同的抗生素或抗病毒、抗真菌药物治疗，针对贫血和血小板减少，需依据患者详细症状选择药物纠正贫血症状和血小板，可使用红细胞生成素和血小板生成素或白细胞介素-11 类药物。药物使用剂量和方法严格遵照医嘱，医护人员严格监督患者用药，并告知患者相应药物治疗期间可能出现的不良反应，在出现不良反应时需立即停止用药，并入院接受及时救治。

1.2.2 研究组

研究组患者在接受常规的补充、替代药物治疗同时，联合地西他滨（Pharmachemie B.V.，注册证号H20080548，规格：50 mg/瓶）药物治疗，药物使用剂量和方法严格遵照医嘱，1 次/d，25 mg/次，以静脉滴注的方式给药。两组患者均连续治疗4 周后对比疗效。

1.3 观察指标

1.3.1 临床疗效

临床疗效参考骨髓增生异常综合征IWG 制定的疗效评价标准展开统计，显效：机体免疫力恢复，临床症状完全消失且没有转化为白血病。有效：机体免疫力基本恢复，临床症状大幅度改善。无效：机体免疫力没有得以恢复，临床症状没有得到改善，骨髓依然呈衰竭趋势。最终统计两组临床治疗总有效率。

1.3.2 不良反应

观察两组患者经不同治疗后骨髓抑制、感染、出血、心功能异常、肝肾功能异常等不良反应发生率，不良反应发生率严格参考临床资料进行统计，确保数据统计准确性。

1.4 统计学方法

将实验所得数据采用统计学软件SPSS 19.0 进行分析处理，计数资料采用χ2检验，以（%）表示，计量资料采用t检验，以（±s）表示，P＜0.05 表示差异有统计学意义。

2 结果

2.1 临床疗效

具体对比数据见下表1，研究组临床治疗显效率、有效率以及总有效率均高于对比组，其临床治疗无效率低于对比组，以上差异均具有统计学意义（P＜0.05）。

表1 临床疗效[n(%)]

2.2 不良反应

具体对比数据见下表2，研究组骨髓抑制、感染、出血、心功能异常、肝肾功能异常等不良反应发生率均低于对比组，差异有统计学意义（P＜0.05）。

表2 不良反应[n(%)]

3 讨论

骨髓增生异常综合征以中老年为主要病发群体，该疾病作为后天性疾病，电力辐射、强电磁场、细胞毒类化疗药品以及长期接触杀虫剂、重金属或有机溶剂等均易导致骨髓增生异常综合征的病发，且相应诱病危险因素可加重患者病情，头晕、心悸以及气短均是患者主要临床症状。对患者进行异体造血干细胞移植以及常规治疗是其主要治疗方案，但有超过40% 的患者在移植治疗过程中死亡，因此需要考虑更安全、更有效的治疗方案[3-5]。

地西他滨主要成分为5-氮杂-2-脱氧胞苷酸，该药物使用于IPSS 评分为中危或高危的骨髓增生异常综合征患者，其在对患者应用过程中，不会造成CYP450 酶抑制，血浆蛋白结合率较低，且能够在1 h 内达到血药浓度峰值。在大量临床应用中发现，地西他滨在患者临床治疗中，能在快速发挥疗效的同时，其体清除率较高，因此不会对患者造成过多的影响。相比常规治疗，其疗效更高，且不良反应引发率较低，仅有少数患者出现感染、心功能异常以及肝肾功能异常等症状，且在停药后即可好转。地西他滨的应用，通过磷酸化后直接渗入DNA 中，以此抑制DNA 甲基化转移酶，达到DNA低甲基化和细胞分化的作用，进而使骨髓增生异常综合征患者临床症状得到快速抑制，在不影响患者免疫系统机能的情况下，改善患者造血功能，并有效防止其转化为急性白血病，具有极高的临床应用价值[6-8]。

本文研究结果显示，接受地西他滨药物治疗的研究组患者，其临床疗效高于对比组，不良反应发生率低于对比组，且差异有统计学意义（P＜0.05）。

综上所述，地西他滨的应用，使骨髓增生异常综合征的临床治疗效果得以提升，患者经静脉滴注治疗后，临床症状得以改善，病情快速得到控制且逐渐康复，有效地降低了急性白血病的转化率。此外，地西他滨的应用还不会诱发过多的不良反应或并发症，以此降低医疗事故的发生，进一步控制医患矛盾的发生概率，达到促进良好医患关系的目的，因此可以将地西他滨作为骨髓增生异常综合征的主要治疗药物。