改变命运！被“灵魂砍价”的天价药诺西那生钠注射液

■乔 禹

近期，短视频平台上一则医保“灵魂砍价”的视频走红。视频中，福建省医保局药械采购监管处张劲妮经过多轮砍价后，将用于治疗脊椎性肌萎缩症的药物诺西那生钠注射液，从原先的53680 元“砍价”到了33000 元左右，降价幅度达到约40%。

而诺西那生钠注射液在尚未进入医保目录时，费用可高达70 万元1 针，是知名的“天价药”。

许多因费用高昂而放弃用药的患者家长，重新燃起了希望。

“喜极而泣！”

“睡着都能笑醒了！”

“这是我们重生的日子！”

好消息传来，许多患儿的家长群沸腾了，不少家长在群里表达激动的心情。

这对于一个家庭来说，无疑是令人振奋的消息。

其实，关于医保“灵魂砍价”的新闻还真不少。比如说达雷妥尤单抗注射液的年治疗费用超过100 万元，经谈判降至30 万元以下，也被纳入医保新目录。

那么，这个曾经70 万元1 针的“天价药”诺西那生钠注射液到底神奇在哪里？

脊椎性肌萎缩症

2019 年10 月10 日，诺西那生钠注射液正式上市销售，5 毫升：12 毫克，售价为人民币699700.00元/支，第1 年治疗费用为418 万元，为目前中国最贵新药。

而诺西那生钠注射液正是治疗脊椎性肌萎缩症的药物。

脊椎性肌萎缩症是罕见病中的常见病、是一种常染色体隐性遗传性疾病。其病因主要和遗传缺陷有关，患者的父母双方如果都是致病基因的携带者，孩子就有可能“先天”患病。

该病主要表现为肢体、躯干的无力和萎缩，严重者影响到呼吸及吞咽的相关肌肉，会出现呼吸困难、吞咽困难，但不影响患儿的认知和智力。如果不及时进行治疗，超八成以上的患病婴儿都将在未满周岁前死亡。

这种病的残酷性在于，随着时间的流逝，孩子的情况注定会越来越差，运动能力持续退化，家长要随时做好“白发人送黑发人”的准备。

这对一个家庭来说，是何等残酷！

诺西那生钠注射液

据介绍，此前几年，脊椎性肌萎缩症在国内没有药物治疗，直到2019 年2 月，诺西那生钠在中国上市，改变了中国脊椎性肌萎缩症患儿无针对性药物治疗的状况。

在脊椎性肌萎缩症没有治疗药物的时候，很多孩子仅仅只能得到疾病的诊断，发病早的孩子临床症状重，家长不得已选择放弃；临床症状相对稳定的，很多家长会选择康复治疗以及中医中药治疗来延缓病程的进展；一些有条件的家长，会带孩子到国外用药治疗。

诺西那生钠的给药方式很复杂，大致来说，第一年需要6 针，后续每年需要3 针，且需要终身用药。

此前，加上药企赠药、相关基金会项目扶持等措施，患者家庭每年自费至少也得上百万元。有业内人士表示，此次纳入医保后，患者家长每年的自费费用将大幅降低，大概率可控制在10 万元以内。

如今，“天价药”纳入医保，并且大幅度降价，因费用耽误治疗的痛心事也许不会再发生了。

国家医保局

12 月3 日国家医保局召开新闻发布会，公布了2021 年医保目录调整结果。

从结果看，无论是成功率还是降价力度，这次医保谈判都再次创下新高，预计2022 年为患者减负超过300 亿元。

2021 年国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486 种，中成药1374 种。中药饮片仍为892 种。本次调整经过启动、申报、评审、谈判等阶段，经过专家评审，其中74 种新药进入医保药品目录，11 种药品被调出目录。

在引导药品降价方面，通过引导药品适度竞争、以量换价等措施，经过谈判后新增的67 种目录外独家药品降价，降幅达61.71%；目录内也有27 种药品谈判成功，降低药价。

“有人认为谈判就是杀价，越低越好。这是一种曲解，基金测算追求的不是最低价，而是合理价。”郑杰表示，测算具体药品价格，需要综合考虑合理的用药需求、药品临床价值、创新程度、市场竞争等因素，基于循证证据，对药品进行全方位、多角度的科学评估。

据介绍，国家医保局成立以来，已经开展了4 次国家医保药品谈判工作，基金测算也建立起了一套标准化、规范化的模型。为了实现在基金可持续的基础上不断提高老百姓的医疗保障水平，国家医保局通过带量采购、目录准入谈判等措施减轻药品费用负担。

据介绍，开展国家医保药品目录调整工作4 年来，累计有507 个药品新增进入全国医保支付范围，同时一批“神药”“僵尸药”被调出目录。在今年的目录调整中，就有11 种临床价值不高、可替代性强及近几年在国家招采平台采购量较小的原目录内药品被调出目录。

不放弃每一个小群体

罕见病患者虽然是小众，但这不是国家和社会放弃他们的理由。

当然，要想让我国患者用得起更多天价药，除了医保谈判和集中采购外，还应该充分利用大病医疗保障、医疗救助、商业健康保险、社会互助、慈善捐赠和企业支持等多渠道多层次的保险保障机制，即重新设计天价药降价机制，发挥各种积极因素，让天价药不再昂贵。

热切希望能在2022 年1 月1 日医保政策正式实施后，以最快的速度给脊椎性肌萎缩症患儿用药。同时希望后续用药能够在全省各个地级市推广，就近用药，让全国各地的患儿能够就近快速治疗。