广东省精准医疗创新平台建设项目评价指标体系研究

张园 罗玲 邓国娜 李冰 李虹

1广东省医学学术交流中心/广东省医学会（广州510180）；2广州市中医院（广州510080）

精准医学是以个体化医疗为基础，应用基因测序、现代遗传技术、分子影像技术、生物信息和大数据分析，对疾病的分类和诊断实现精准化，为患者提供更具针对性和有效性的防疗措施，在保证诊疗效果的同时，有利于解决医疗资源浪费，减轻患者和社会负担[1]。《“健康中国2030”规划纲要》中，精准医学作为实现“健康中国”战略目标的支撑条件，被列为医学科技领域的重要工作之一。2016年3月，国家科技部发布精准医学研究项目申报指南，标志着我国精准医学时代的来临。广东省委、省政府在发布的《广东省人民政府关于印发广东省构建医疗卫生高地行动计划的通知》[2-3]（粤府办[2015]363号）中明确指出本省将“打造10个精准医疗创新平台”。2017年8月开始由原省卫生计生委（现广东省卫健委）组织我省精准医疗创新平台建设项目申报工作，我省的精准医学发展正阔步向前迅速发展。受上级委托承担全省精准医疗创新平台指标构建及评审工作，因精准医疗属于创新学科，目前尚无评价指标，本研究通过文献研究方法和改良Delphi 法，结合政府的建设目标和实际需求，构建了该评价指标体系，其目的是为了科学、严谨、客观、公正的开展省精准医疗创新平台建设项目的评价，为打造医疗高地提供有效的评价方案。

1 资料与方法

1.1 一般资料课题组通过解读政策和文献分析[4]，以“精准医疗 precision medicine”“创新平台innovation platform”“评估指标index assessment”检索中国知网、万方等文献数据库，根据卫生行政相关政策法规要求，结合本省特色和实际需求，设定基础条件、研究团队、研究基础、研究能力和研究内容等5 方面为一级指标，赋予二级指引25 条、三级内涵49个，完成了广东省精准医疗创新平台建设项目评价指标初稿（以下简称“指标初稿”）。

1.2 专家入选条件（1）函审专家32名：具有基础医学（免疫和分子等）、临床医学（肿瘤、慢性疾病和传染病等）、卫生管理（医院管理、卫生统计等）在业内具有较高影响力、具有正高级专业技术职称人员，涵盖了肿瘤、各主要脏器如心、脑、肺、肾等重大慢病、重大传染病等；（2）会审专家16名：以获得国家精准平台建设立项的项目负责人11名，加上省医学会精准医学分会副主委以上专家5名。

1.3 方法采用改良Delphi 法和专家咨询法修订完善“指标初稿”[5-6]。于2017年6月和8月间分别两次以邮件函审方式完成该评价指标体系的征询意见。第一轮函审主要对一级维度和二、三级指标内容征询专家意见，经汇总、归纳专家意见形成了一级指标为研究方案、组织管理、院队建设、设施设备、技术水平和行业影响等评价指标第二稿（以下简称“指标二稿”）；第二轮函审：将“指标二稿”再次发给专家征询意见，汇总归纳专家意见，针对性修改完善，确立广东省精准医疗创新平台建设项目评价指标的格式模板（表1）。

1.4 信度和效度分析于2017年10月组织专家进行对指标体系进行信效度检验。效度通过探索性因子分析来判断，内部一致性信度本次主要采用经典的Cronbach′s α系数法[7]。

1.5 数据的统计和分析采用Excel 2010 构建数据库，用SPSS 20.0软件进行统计分析。专家的基本情况采用率（%）来描述，可靠性采用专家积极系数、权威系数和专家协调系数来表示。专家积极系数以问卷回收率（%）来表示，专家的权威系数（Cr）和协调系数（W）用算数平均数表示，问卷信度用Cronbach α系数来检验，问卷的效度采用因子分析的KMO指标和Bartlett球型检验的显著性来检验[8]。

2 结果

2.1 参与咨询专家的基本情况参与指标征询意见的专家共32人，年龄最大62岁，最小42岁，其中博士占90%，高级职称95%，平均工作年限25年，主要的研究领域和专业分别是基础医学8人，临床研究12人，人工智能和大数据5人，组学4人，科研管理3人。

表1 广东省精准医疗创新平台建设项目评价指标格式模板Tab.1 Guangdong precision medical innovation platform construction project evaluation index

2.2 专家可靠性分析专家积极系数以问卷有效回收率表示。第一轮发放问卷32份，回收32份，有效回收率100%；第二轮发放问卷32份，回收32份，有效回收率100%；一般以问卷回收率＞70%认为专家积极性较高，表明专家积极性较高。权威系数≥0.7表明该研究是一项比较好的专家评分研究，本研究专家权威系数（Cr）为0.79～1，表明专家权威程度较高，对指标的理解和掌握程度较好，结果可信。本研究第一轮专家协调系数（W）为0.39，第二轮专家协调系数（W）为0.37，两轮专家咨询均P＜0.05，表明专家的评价意见协调性较好，意见趋于一致。

2.3 改良的Delphi法专家咨询结果专家在综合评价各条目的“重要性、可行性”的基础上，结合专业的实际情况和需求，增加5个二级指标，删除了三级指标，分析专家对于各级指标体系重要性与可行性意见的平均值、标准差和变异系数。平均值代表专家对于指标体系的普遍意见，平均值越大表明该指标的重要性越高，变异系数则表示专家对于各个指标打分的协调程度的大小，变异系数越小，表明专家对于该指标的协调程度越高。经过两轮的专家咨询，一级指标的均标准差和变异系数见表2。

表2 构建评估指标一级指标的重要性和可行性检验Tab.2 Results of the importance and feasibilty of the constucting first level

2.4 构建的指标信度和效度分析结果

2.4.1 内容效度每位专家需要评判这些条目是否符合评价需求，在获得了专家评分后，后续需要对内容效度指数进行计算。条目的内容效度指数根据计算结果可知范围是0.83～1.00，这说明条目的内容效度是非常好的。指标的平均内容效度为0.97，全体一致内容效度指数（S-CVI/UA）为0.80。条目水平的内容效度指数（I-CVI）在0.83～1.00 之间，表明每一条目具有较好的内容效度；量表水平的平均内容效度指数（S-CVI/ Ave）为0.97，全体一致内容效度指数（S-CVI/UA）为0.80。重测信度：总量表及6个维度的重测信度（r）分别为0.961、0.919、0.965、0.987和0.958（均P＜0.001）。

2.4.2 信度的检验本研究采用Cronbach′s α系数评价指标条目的内部一致性，本研究构建的指标总Cronbach′s α系数为0.886，6个维度的Cronbach′s α系数分别为0.789、0.829、0.732、0.896、0.889、0.821。

3 讨论

3.1 指标构建的意义精准医学属于新兴、前沿科学，甄选出一批符合我省实际的精准医学创新平台，对于促进我省医学卫生领域的发展具有较大的推动作用[9]。本研究指标既限定申报项目研究目的及内容的方向，又突出研究能力的基本条件，提高能力评估权重，有助于将精准医学领域体现发展重点及规模的项目纳入平台建设，又能推动新型创新领域的发展，使得前瞻研究不会因评估体系的不全面导致项目的缺失，失去良好的政府扶持及发展的机遇，失去开拓学科研究领域的契机，因此相对合理。半定量的评估指标体系因涉及项目建设可行性、创新性、必要性等综合评价，尤其是针对研究能力的评价将直接关系评估结果的高低，既综合系统又层次分明重点突出，可以为卫生行政部门进行项目遴选提供较好地决策咨询及参考。

3.2 指标构建的科学性从专家库中根据从事专业和研究防线，挑选出32名长期从事临床科研、基础医学、卫生管理和科技评价领域工作的专家，其中具有博士学历、工作在15年以上的专家占90%，表明专家代表性和权威性较好。两轮函审咨询专家意见回收率均为100%，积极系数均高于70%；专家权威系数均高于0.7，专家协调系数均在0～1 之间，表明专家咨询结果可信，指标体系科学性较好。

3.3 评估指标体系构建原则[4]科学性：评估指标应体现精准医疗平台内涵及建设要求，反映项目研究内容的科学、合理性，针对精准医疗的内涵进行阐释，反映精准的特定含义及意义，突出平台建设的真正要求与方向，把握精准医学发展规律。

综合性：坚持全局意识、整体观念，因精准医学常常涉及多个学科专业的领域交叉、跨学科综合，指标体系要综合反映各系统内容，必须对建设项目进行多因素综合评估。

层次性：由于精准医学平台建设标准是多层次、多因素综合影响和作用的结果，评价体系也应具有层次性，能从不同方面、不同层次反映平台建设的实际情况，保证评价的全面性和可信度。

可操作性：因指标获取的难易程度不同，例如关于队列人群的基数如果过高则很难实现，因此在构建时应结合实际将该部分指标权重降低或忽略，以降低操作成本提高可行性。

3.4 指标体系的内涵性分析

3.4.1 目标一致申请内容与平台建设实施方案及申报指南要求是否一致，体现精准医学创新平台的内涵；研究对象符合临床需求、适应诊疗需求的重大疾病、多发和地方特色病，以进行成果转化、利于推广应用为目的。

3.4.2 建设必要在提升健康水平、控制医疗风险、提高治疗有效性等方面具有建设意义：建立重大疾病的临床防治策略、技术，为降低医疗风险提供有效识别，有效改善生存期、提高生活质量，减少无效和过度医疗、降低医疗费用和药物副作用，提高临床诊治水平等。

3.4.3 领域先进研究内容和方向是否具有前沿性、前瞻性。按照精准医学的定义，在临床防治策略、检测技术和设备、预期治疗效果方面具有较为先进的研究成果。

3.4.4 合理科学申请项目的科学依据充分。研究的理论基础已被公认，阐述清晰，逻辑性强；研究方案科学、合理，具可重复性；技术路线合理，任务、方法、步骤明确；拟解决的关键性问题突出；技术及方法科学、采用的组织管理模式及进度安排恰当；研究的保障措施充分，尤其在开展队列研究等大型多中心研究时有相应国际合作保障。

3.4.5 创新能力创新技术、设备和方法等方面，达到国际、国内、省内领先水平，在专业领域提出符合临床需求且方便临床转化的新观点、方法、技术等。

3.4.6 可行分析项目申请研究团队实施方案的可行性。包含研究队伍结构、负责人及骨干能力、前期研究基础、综合研究及成果转化能力、行业影响力等，是评估指标体系的重要内容。

4 总结

精准医学如何发展是目前医学界比较关心和热门的话题，随着各领域的广泛开展，诸如核心仪器设备、关键前沿技术缺乏自主创新，医学科技资助碎片化、缺乏攻关合力，医学信息管理、标准化程序不规范等问题也逐渐显露。随着大数据科研环境的到来，打造精准医学创新平台，通过政府的统筹规划协调及支持，促进各类资源的整合，解决广东省重大疾病的防控问题，利于精准医学的发展、监管政策法规的制定和引导医院管理决策。构建评估指标体系是打造精准医学创新平台的重要环节，是各医疗机构抢占学科有利制高点的参考内容。本部门具有丰富的构建指标经验，在解读政策法规和文献的基础上[10-11]，遵循科学性、综合性、层次性和可操作性原则，对于指标体系和内涵进行反复整理、修改，最终设立目标一致、建设必要、领域先进、合理科学、创新能力、可行性分析6个维度的一级评价指标，并设立了具有指导性的23个二级指标，并组织专家进行会评，进行了信效度的检验，结果提示了本次构建指标信度和效度良好，均符合指标构建的需求。最终应用本次研究构建的广东省精准医疗创新平台建设项目评价体系，甄选出符合广东省建设高地的精准建设平台医院[11]，为确保广东省建设医疗高地的实施提供了有力的支撑。