转化医学发展存在的问题与对策

李 慧，侯宁宁，李闻涓，陈 颖，任晋生，罗兴洪

(江苏先声药业有限公司，转化医学与创新药物国家重点实验室，南京 210042)

1966年，McKinney等[1]在美国《生物科学》(Bioscience)杂志上用“Bench to Bedside”(从实验室到临床)来阐述药物开发需要基础研究和临床研究之间跨行业的沟通交流，这是转化医学最早的萌芽。2003年，美国国立卫生研究院(NIH)的Zerhouni[2]在《科学》(Science)杂志上首次阐述了转化医学的科学概念：“将基础研究的成果转化为有效的临床治疗手段，强调从实验室到病床旁的连接。”美国科学家 Marincola[3]则认为：“转化医学研究是快速有效地将生物医学基础研究的最新成果转化为临床医学技术和产品，并把临床医疗的实际情况反馈给实验室，开展进一步研究的一种双向过程，即‘从实验室到病房’和‘从病房到实验室’的双向通道(From Bench to Bedside and Back Again)新型研究。”这一论述，改变了原先认为转化研究只是“从实验室到病房”单向通道的看法，使转化医学概念更为成熟。转化医学的发展史[4]如表1所示。

表1 转化医学的发展史

我国从2006年开始进行转化医学工作的探索，2007年国家卫健委提出成立100家转化医学中心[5]，2015年国家科技部批准成立转化医学与创新药物国家重点实验室，通过10多年的发展，我国转化医学在理论研究、科技成果转化、生物标志物的应用等方面取得了一些成效，但也存在一些需要解决的问题。

1 转化医学发展中存在的主要问题

1.1 转化医学研究缺乏顶层设计

1.1.1转化医学研究的组织管理部门不明确

我国转化医学的组织部门最早为国家卫健委，后来国家科技部、国家教育部均批准成立与转化医学相关的机构，没有统一的规划和管理。

1.1.2对转化医学的认识不足

目前我国医药界对转化医学认识不足，主要表现为：一方面认为转化医学是多余的，浪费人力、物力又不产生效益；另一方面认为转化医学只是医院临床的事，而没有认识到，转化医学也包含了新药研发和药品生产等其他环节。因此，现在我国90%以上转化医学平台和中心都是医院成立的，而医药企业、研究院则很少成立转化医学平台。

1.1.3与转化医学相关的政策还不匹配

转化医学的发展，需要相关政策的配套支持，但目前我国仍存在医药相关政策法规不完善的情况。例如对于科技系统，出于鼓励创新的目的，出台了许多支持创新的政策。但医保系统则认为，医保是满足参保人员的基本医疗保障，是“保基本，广覆盖”，创新不是他们所关心的，因此在制订医保政策时，没有把创新药作为纳入医保报销的重点。国家工信部、国家统计局是希望药品的销售额不断增长，工业总产值不断增高，但对于负责招标的主管部门(2018年以前是各省卫健委，2018年后是医保局)则希望药品的价格越低越好。因此，出台了越来越严厉的降价招标政策，以期降低药品价格，降低临床药品费用。药品不能进入医保目录、药品价格过低，都影响新药研究和科技成果的转化。要化解这种对立矛盾，只有医药紧密结合，才能较好地实现医药之间的转化。但近些年国家的医改政策中却提出“医药分家”“医药分业”或“医药分离”，这些政策都不利于转化医学的发展。此外，到目前为止，国家还未出台直接与支持转化医学发展相关的配套政策。

1.1.4资源信息碎片化

转化医学研究的关键在于资源整合，但由于目前转化医学各相关部门互相沟通交流较少，我国转化医学研究存在较为严重的技术与资源碎片化现象。基础研究和临床研究都存在信息孤岛，研究数据不能共享、缺乏条理性和连贯性、利用效率低。有些企业生产出来的药品销售不出去，但医院需要的药品又找不到供货单位。有些产品具有较好的市场前景，导致很多单位一哄而上的研究，然而大多数研究成果无法成功运用于临床，造成资源浪费。如依达拉奉当时有183家单位研究，最后国家只批了10家。近期在抗击COVID-19疫情中，全国有近50家单位仿制瑞德西韦，由于信息的碎片化，导致社会资源的严重浪费。

1.2 转化医学人才培养需要提高

1.2.1转化医学教育知识体系不健全

由于转化医学是一门新兴的科学，目前存在教育知识体系不健全、高校尚未设置相关专业、人才缺乏等现象。人才、培训、教育与职业发展都没有及时跟进，转化医学研究人员后备力量薄弱，还没有真正形成一套健全的教育知识体系[6]。

1.2.2缺乏专业的转化医学人才

转化医学是一门多学科交叉的新兴学科，涵盖了基础医学、临床医学、预防医学、药物研发、药品生产、生物信息、医学伦理等多个领域[7-8]。这就要求从事转化医学研究的人才是复合型人才，既要熟悉医学、药学和管理学方面的知识和技能，也要了解新药研发、生产管理、市场准入、临床用药的程序和方法，并且具有较强的组织管理和协调能力。目前从事转化医学工作的人员，大多来自临床医学和基础医学专业，而综合性的高素质专业人才很少，急需加强培养。

1.3 转化医学发展较为缓慢

1.3.1转化医学中心有名无实

由于我国转化医学发展进程的地域性差异和机构实力的不同，部分转化医学研究机构虽然已经取得了优异的成绩，但是更多的转化医学中心还处于有名无实的阶段。自2007年我国提出建设100家转化医学中心的计划以来，各地也纷纷启动了转化医学中心建设工作[9-11]。但大部分转化中医学心都只是挂牌，没有开展实质性研究工作。

1.3.2尚无统一的转化医学模式和流程

目前我国已经建设100多家转化医学中心，其中大多依托医院建设，且多数仍处于初期发展阶段，尚未形成可复制、可推广的发展模式[12]。虽然有很多文献报道了不同的转化医学模式，但大部分转化模式的建设过程不清楚，仅是一些比较模糊的文字描述。因此，需要对转化医学模式和建设流程进行探索、研究、完善和推广。

1.3.3缺少客观的转化医学评价体系

我国虽然成立了100多家转化医学中心和实验室，但尚无对其进行系统评价的体系。到目前为止，研究转化医学评价体系的相关文献还较少，且评价内容单一，评价标准缺乏客观性，评价体系不系统、不全面，较难起到客观评价作用。

1.3.4科技成果转化医学体系不健全

医院科研成果转化主要来源于自制药研发、小型医疗器械和技术操作革新、疾病治疗指南或标准制订等，很少有大的转化成果产出[13]。很多医院都有院内制剂，这些在临床使用有效的方剂，应该系统整理，进一步研究开发成新药，在医院广泛应用。也有很多较为前期的科研成果，由于缺乏转化意识而一直停留在实验室阶段，走不到工厂，到不了临床。这些前期的科研成果进一步转化继而实现产业化的较少，主要原因是信息沟通不流畅，缺乏成熟健全的科技成果转化链条。

2 发展转化医学的建议

针对转化医学发展过程中存在的问题，我们经过广泛调研、深入研究，建议在转化医学发展过程中，要加强以下几方面的工作。

2.1 明确功能定位

无论是医院的转化医学中心还是高校或企业的转化医学实验室，都要有明确的功能定位，坚持创新和服务需求。高校的转化医学实验室要以优势学科建设为突破口，医院的转化医学中心要与特色科室的建设相结合，而企业的转化医学实验室，则应以创新药的研发为重点。积极参与制订符合国家、地方及本单位的发展规划。依托单位应在政策支持、人员配备、硬件投入、资金配备等方面给予保障，在运行管理上有相对独立、灵活的机制。转化医学中心(实验室)要积极探索建立创新型管理模式，健全人才培育机制、转化评价机制、考核激励机制、开放合作机制，充分激发转化医学研究的活力[14]。

2.2 加强专业人才培养

转化医学是一门多学科交叉融合的新兴学科，需要复合型的人才队伍。在目前专业教育体系尚未健全时，建议采取医院、高校、企业、科研院所、公共卫生服务机构联合培养方式，制订转化医学人才短期培训和长期培养计划；邀请临床医师、大学教授、企业管理人员、实验室研究人员、政策事务人员、卫生行政管理人员等不同专业的专家授课，着力打造兼具基础研究、产品开发、市场营销、生产企业、临床药师、健康管理等多专业知识的跨学科复合人才。同时在高校设立转化医学课程或专业，在研究生培养上实行双导师制联合培养；注重跨学科学习，在实践中学习。

2.3 搭建高效的转化医学服务平台

搭建更加有利于转化医学研究的平台，应由政府主导，为医院、高校、企业、科研院所搭建起技术和产品对接平台，理顺转化渠道，对技术转化给予适当的税收优惠和财政补贴。引导科技工作者加强知识产权保护，并提高科技成果转化意识[15]。建立跨学科协作机制，促进医院与企业、学术机构、管理机构等的合作[16-17]。

转化平台要考虑双向转化，可借鉴国内外的成功经验。如转化医学与创新药物国家重点实验室建有专业高效的转化平台，成立项目部，负责从国内外引进项目，即将一些前期的、基础研究引进到实验室来，作进一步研究，开发成产品用于临床。此外，转化医学与创新药物国家重点实验室还成立了市场推广部，负责研发产品的推广。同时，通过与国内一些三甲医院共建实验室的方式实现产品到临床快速应用、加强推广。转化服务平台上的工作人员，实行绩效考核，对引进技术和转化产品均建立了激励机制，使得转化服务平台能高效运转。2018年对外基因检测服务收入5000万元，2019年对外基因检测收入达19 000万元，并继续呈良好的增长势头。

2.4 建立健全转化医学相关的制度和评价体系

在转化医学前期研究的基础上，开展广泛调研，建立相关管理制度、健全评价体系、规定研究方向、信息收集、专家论证会、技术引进消化和吸引、新产品开发、转化程序、新产品推广、信息反馈与管理、新技术转化率、产生的经济效益和社会效益等各方面的内容。评价体系要全面、系统、客观、可量化，真实地反映转化医学平台的绩效，促进转化医学平台的良性发展。

2.5 普及转化医学理念

注重转化医学理念的宣贯，对相关人进行转化医学的宣传、培训，让转化医学的理念、思想、方法深入人心。培养临床医生、实验室科研工作者的转化医学思维和责任感，自发将转化医学的方法、技术运用到实际工作中去。

2.6 成立转化医学学术组织

目前我国转化医学无全国性统一组织，各转化医学中心(实验室)之间交流很少，基本处于各自为政的状态。建议行业先成立转化医学联盟，进而成立转化医学学会，定期召开学术会议，研究、探讨转化医学发展规划、存在的问题、应对策略等，为转化医学的发展出谋划策，促进转化医学的发展。

2.7 研究规范化

无论是临床研究，还是新药开发、实验设计、样本收集、效果评估等方面都要规范操作，记录真实，做到“一切行为有标准，一切标准可执行，一切行为有记录，一切行为可追溯”，只有规范开展转化医学研究，才会有更多原创性的成果产生。

3 小结

转化医学是一个多学科交叉的领域，其发展和成熟需要较长时间的积累过程，在此过程中，需要整合相关学科的知识，加强不同部门之间的合作和交流，并要有愿为之长期奋斗的科技工作者全身心的投入，才能促进转化医学的快速发展。

我国的转化医学具有基础研究实、临床资源足、转化途径多、合作空间广、市场需求大、创新活力强、从业人员多等优势，转化医学中心(实验室)从自身特点和实际需求出发，深入开展调研，充分借鉴国内外转化医学的经验，不断探索、深入研究、大胆实践，建设成为定位清晰、目标明确、富有特色、卓有成效、充满活力的转化医学中心。

总之，为了促进转化医学的发展，我们需要强化转化医学理念，培养跨学科的转化医学专业人才，健全转化医学评价体系，构建转化医学平台，成立转化医学学术组织，营造转化医学学术氛围，才能较好地促进转化医学的发展，在应对疫情方面发挥重要作用[18]，为人类的健康事业做出贡献。