生物医药研发现状与技术分析

余艳，杨丹

（南京英瀚斯生物科技有限公司，江苏南京210028）

我国“十二五”规划把生物医药产业作为目前重点发展的战略性新兴产业，并指出生物医药将是21世纪国家经济和社会建设的战略部分。生物医药作为高尖创新型科技产业，为我国国民健康水平的提升和社会经济的发展提供了高利润值。2017年，中国生物医药企业总资产已经超过2700亿元。本文通过对生物医药研发现状和技术手段进行分析研究，为我国生物医药的研发提供参考，旨在指出生物医药研发的发展方向与研究流程。生物医药的研发符合我国建立创新型科技发展产业的要求，在未来各行业与各领域的升级结合中具有重大战略意义。

1 我国生物医药研发现状

1.1 生物医药研发的热点聚焦

目前，生物医药产业主要是对遗传性疾病、免疫性疾病和肿瘤方向药物的研发。21世纪以来，生物技术在基因和人体上的研究取得了巨大的飞跃，单克隆抗体在肿瘤方面的应用、组织与干细胞技术在人工器官方面的应用和基因治疗方法为人类带来了福音。中国生物医药对比国外起步较晚，在研发上面主要着手研制白介素2（IL-2）、生长激素（GH）、促红细胞生成素（EPO）、埃克替尼（肺癌药物）等[1]。近年来，我国生物医药产业迅猛发展，国家出台了一系列政策鼓励生物医药产业集群创新发展，各大区域加大对生物医药研发的扶持力度。科技创新大力聚焦发展6个生物医药前沿项目：细胞免疫治疗、药物研发、免疫细胞疗法、干细胞技术、合成生物和精准医疗[2]。

为响应国家科技发展的号召和促进生物医药的研发，各大研究机构和区域在科学研究、学术交流、资源共享、人才培养等方面开展全面合作，共同推动前沿生命科学和医学领域的交流。如2015—2018年，生物医药合作试点项目总计达15个，包括7个中药类、5个化药制剂和3个医疗器械项目。特别是广州生物院与中科院合肥肿瘤医院共建肿瘤干细胞研究与治疗中心，重在研发生物医药对肿瘤的治疗方案，主要研究项目为第三代TCR-T细胞免疫治疗药物开发、靶向循环肿瘤干细胞的免疫细胞疗法、治疗斑秃核酸类护肤品的研究开发、用于克服EMT相关的肿瘤复发及耐药性的小分子铁死亡诱导剂研发、干细胞技术开发和精准医疗[3]，这些项目对现阶段人类癌症方面的攻克有着深远的意义。

1.2 当代生物医药研发中存在的问题

虽然在21世纪生物医药的布局方面我国已经追赶上欧美、日本和俄罗斯等国家，在人类基因研究和生物技术方面发展较好，但是生物医药研发方面仍然存在技术障碍和发展困难。目前，我国在全球生物医药研发上的科技创新实力和技术水平仍有所欠缺，研究成果的质量不足，缺少代表性品牌药物。例如，对于欧美已经研发成功的40余种生物工程药品中，我国能够生产50%左右，但是我国自主研发的药物大部分正处于临床试验和投入生产阶段[4]。

除了以上技术层面上的问题，我国生物医药产品形成产业链的能力还比较薄弱，这就导致了生物医药的研发、临床试验，投入生产和市场发展稍落后于发达国家。生物医药的研发具有高资源开发、高风险、回报周期长等特点，前期的投入资金不足，很难研发出较好的产品。生物医药的研发投入需要市场资源的回馈和知识产权的保护，这样才能保证人才储备、研发设备以及基础设施继续支持创新研究。表1对我国生物医药研发现状与前景进行了总结。

表1 我国生物医药研发现状与前景分析

2 生物医药研发的常用技术

生物医药作为新兴产业，目前在国际上没有一个统一的技术层面上的定义。各国学者将其大致总结为2个方向：（1）以基因工程、细胞工程、发酵工程、酶工程、生物芯片技术和生物信息技术为主的研发方向；（2）结合现代生命科学和制药科学研究生产新药物的研究方向，但其核心技术仍是通过生物技术的延伸制造和生产应对各类热点人体疾病的。

2.1 生物标志物和靶向药物

生物标志物和靶向药物可以判断患病人群具有哪些不同的特点和类型，找出对该药物最为敏感适配的患者。最为常见的应用领域是心血管疾病、白血病以及肿瘤，其在药物的研发、临床试验中发挥重要的作用。表皮生长因子受体（EGFR）靶向药物在治疗非小细胞和乳腺癌方面有着出色的效果，常见药品包括吉非替尼、尼洛替尼和西妥昔单抗（Cetuximab）。

2.2 基因编辑技术

基因编辑技术主要是指对基因片段进行定点突变、插入、多位点同时突变和小片段的敲除。通过对基因片段的修改，改变引起疾病的基因可以预防和诊治疾病。目前热点应用的基因编辑技术是CEISPRCas9。运用基因编辑技术可以更快地发现药物靶标，对靶向药物的研究具有重要意义。

2.3 单克隆抗体技术

通过细胞融合和筛选杂交瘤细胞可以制备抗体，用于治疗免疫性疾病、发现肿瘤、检测激素和制作活性疫苗。单克隆抗体具有高特异性、高灵敏性、高产量等特点。单克隆抗体的出现，带动了生物医药研发生产的一次重大革命，促进了药物的规模制备和技术量产。图1为单克隆抗体的制备流程。

3 生物医药产业链的技术流程

中国拥有近14亿人口，在未来生物医药的研发中，我国必将成为世界上最大的生物医药产业发展市场。生物医药产业的兴起，给我国国民市场经济体系和社会发展带来重大机遇。生物医药研究者不仅要重视生物医药的研发、技术革新，也要着眼于将产品投入市场，从产品开发、走入市场再到实惠人民形成一套完整的产业链，甚至在未来形成经济体系，提升行业的整体实力。图2为生物医药产业链技术路线流程图。

图1 单克隆抗体的制备流程

4 结语

生命科学是未来发展的主流方向，现代生物技术将会被运用到各个领域。随着我国全面建设成为小康社会，人民的生活水平提高，未来人类对健康的需求越来越高，更加关注健康对于提升自身幸福感的重要性。生物医药对于人类热点疾病的预防、诊断和治疗将是大势所趋，其产业会成井喷式发展，市场空前巨大，所存在的利润值得深挖。国家在生物医药的大力扶持和各区域的深度交流合作为生物医药的研发提供了便利，我国生物医药产业将会保持健康良好而可持续的发展状态。

图2 生物医药产业链技术路线流程图