美国FDA批准Nucala(mepolizumab/美泊利单抗)用于治疗嗜酸性粒细胞增多综合征

美国FDA于2020年9月25日批准葛兰素史克公司的药物Nucala (mepolizumab，美泊利单抗)用于成人及12岁以上(含12岁)患者治疗嗜酸性粒细胞增多综合征(hypereosinophilic syndrome,HES)，适用于患病半年或以上且无其他非血液方面病因的患者。

Nucala是FDA在最近14年以来批准的首个治疗嗜酸性粒细胞增多综合征的药物，是一种源自中国仓鼠卵巢细胞、使用重组DNA技术生产的单克隆抗体，为白介素5拮抗剂。Nucala并非全新药物。此前，美国FDA于2015年11月4日批准Nucala用于年龄在6岁及以上的患者治疗嗜酸细胞表型的重度哮喘病(severe asthma with an eosinophilic phenotype)；2017年12月12日批准增加新的适用症，即用于成人治疗嗜酸细胞肉芽肿性多血管炎(eosinophilic granulomatosis with polyangiitis，EGPA)。

此次，FDA批准Nucala用于治疗嗜酸性粒细胞增多综合征(HES)只是再次批准其增加新的适用症。

嗜酸性粒细胞增多综合征(HES)是一类外源性罕见病，与血液中嗜酸性粒细胞持续性增多相关，并会造成器官损伤，症状表现为皮疹、瘙痒、哮喘、呼吸困难、腹痛、呕吐、腹泻、关节炎、肌肉炎症、充血性心力衰竭、深静脉血栓和贫血等。

Nucala用于治疗嗜酸性粒细胞增多综合征常见的毒副作用包括上呼吸道感染、四肢疼痛。有患者使用Nucala时曾发生带状疱疹感染，如果条件适当医生可考虑为患者接种相关疫苗。

Nucala用于治疗嗜酸性粒细胞增多综合征被FDA授予孤儿药地位，并在审批时采用了快速审批通道(fast track designation)和优先评审审批程序(priority review)。