罕见病政策利好来“袭”

张明敏

国际罕见病日来临之际，药品领域又一次迎来利好。国家决定从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

罕见病药价高昂患者倍增压力

药品创新能力低是导致我国重病患者无药可用或“被迫选择高价进口药”的关键性原因之一。我国大量所谓“新药”，其实多是改头换面式的假创新，缺乏实质性创新。

压低成本以留足返利和回扣空间是我国药品企业不愿意进行实质性创新投入的考虑之一，而这背后的原因则是我国公立医疗机构由行政垄断背景下的以药养医，以及由之引发的医院、医生对高价药的偏好。

据了解，在我国医院的收入来源中，药品收入占30%-40%，最高的时候占60%;而在药品的价格构成中，生产与流通成本（含利税）仅占30%-35%。我国在2015年6月前对药品实行“价格管制”，對进入医保目录的药品进行“最高限价”，此后进入市场定价阶段。

政策红利释放影响

2018年5月1日起，制造业行业的增值税税率从17%降至16%，这其中就包括药品制造。

罕见病种类多，而一些相关药品价格又很高，税收减免既能使企业享受到减税红利，同时也能够降低患者治疗成本，有助于患者改善病况。特别是在罕见病药品领域有竞争的企业，在享受到普遍性的减税红利后，也会产生调低药品售价的意愿。

政策同时释放了一种信号，让重视中国市场的外企药商通过税收激励优惠将罕见病药品尽快在中国上市，让患者受益。业内人士表示，降税、免临床、绿色通道、药品上市优惠政策，不一定所有的家庭都能理解，但最终家庭能否用的上药，是否有更多的罕见病有效药物进入到中国，让更多中国药企有能力研发罕见病用药，这些必须由政策来解决。

多重呼吁推动政策进步

2018年6月，包括白化病、先天性肌无力综合征、血友病、帕金森病等疾病在内的121种罕见病纳入《第一批罕见病目录》。

国家卫健委表示，各部门将按照分批制订、动态更新的工作方式，依据工作程序，逐步完善中国罕见病目录，为各部门开展相关工作提供依据，进一步维护人民群众健康权益。

2018年6月20日，国务院常务会议决议，确定加快已在境外上市新药审批、落实抗癌药降价措施、强化短缺药供应保障。会议指出，对治疗罕见病的药品简化上市要求，可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市，监管部门在3个月内审结。

这表明，在境外已上市而国内未上市的罕见病用药，可直接提供境外研究资料在国内申报上市，而无需再在国内进行临床试验，而且3个月之内就须有审批结果。

2月13日，国家卫生健康委员会表示，未来，将随着相关诊断和治疗手段的提高，对罕见病目录进行动态调整。