美国FDA资助2个罕见病疾病机理研究项目

美国FDA于2019年10月8日宣布拨款总额超过410万美元用于在未来4年资助2个罕见病机理研究(疾病自然史)项目。罕见病机理研究主要是研究罕见病在发病阶段、症状出现前阶段、临床阶段、不予治疗的最后结果等各个时期的病程进展情况，可为未来治疗此类疾病及进行药物临床试验设计打下坚实的基础。

219财政年度FDA总共收到31项罕见病机理研究资助申请，但最后通过评审获得资助的只有以下2项：

(1)甲状腺髓样癌前瞻性研究(Prospective study in medullary thyroid carcinoma)，研究机构：德克萨斯大学MD安德森癌症中心，项目负责人：Elizabeth Grubbs，资助金额：约170万美元，资助时间：4年；

(2)Duchenne型肌营养不良症相关心脏病前瞻性研究(Prospective study in cardiac disease in Duchenne muscular dystrophy)，研究机构：范德比尔特大学医学中心，项目负责人：Jonathan Soslow，资助金额：240万美元，资助时间：4年。