尝试权法案

翻译/《中国食品药品监督管理》杂志编辑部 审校/郑记

2018年，美国正式出台《尝试权法案》，明确患者有权利使用未经FDA批准的药物用于治疗终末期疾病。本期，编辑部将其全文翻译，期望能为相关部门提供有益的参考，当然这部法案的出台过程不失为探讨监管部门与患者互动的典型案例。

美利坚合众国第一百一十五届国会

第二次会议

2018年1月3日星期三于华盛顿举行。

该法案

依照国家法律规定，授权诊断为终末期疾病的患者使用未经批准的医疗产品，或用于其他目的。

该法案由美利坚合众国国会参众两院表决通过并生效。

第一部分 简短标题

这一法案可以被引称为“2017特克特·温德勒、弗兰克·蒙吉洛、乔丹·麦克林和马修·贝利纳尝试权法案”。

第二部分 终末期疾病患者对未经批准试验药物的使用

（a）一般条款（总则）—对《联邦食品药品和化妆品法案》第五章进行修正，在第561A节（美国联邦法规集第21章第360bbb-0）之后插入：

“SEC.561B. 试验药物使用于符合条件的患者。

“（a）定义—适用于本节—

（1）术语“符合条件的患者”指一名患者—

“（A）被诊断患有危及生命的疾病或情况（如《美国联邦法规集》第21章312.81节（或后续条例所界定的））；

“（B）已经用尽已获批准的治疗方法且无法参与到相关适合的试验药临床试验中，并被一名符合以下条件的医生证明：

（i）在医师执业组织或委员会中享有良好声誉；和

（ii）不会因出具这种证明得到直接补偿；和

“（C）已经向治疗医师提供关于待尝试验药物的书面知情同意，或在适用情况下，由患者的合法授权代表提出上述同意；

“（2）（以下序列参照此排序）“符合条件的试试验药”（等同于561条中使用的术语）指该试验药物

“（A）已完成第一阶段临床试验；

“（B）尚未根据本法第505条或《公共卫生服务法案》（Public Health Service Act）第351条获得批准或许可使用，但符合以下要求的；

“（C）（i）根据本法第505（b）条或《公共卫生服务法案》第351（a）条提出的申请；或

“（ii）正在开展临床试验的试验药物—

“（Ⅰ）根据本法第505条或《公共卫生服务法案》第351条，意图形成用于批准或许可主张的该试验药有效性的初级证据；且

“（Ⅱ）根据本法第505（i）条或《公共卫生服务法案》第351（a）（3）条（视情况而定）主动申请的新试验药物；和

“（D）根据第505（i）条的规定，制造商未停止或暂时生产或临床机构储存的活性成分或产品；和

“（3）“Ⅰ期试验阶段”系指《美国联邦法规集》（或任何后续法规）第21章第312.21节所述的药物临床试验第一阶段

“（b）豁免符合本节规定，将适合的试验药物提供给适合的患者的相关做法得以免除本法502（f），503（b）（4），505（a）和505（i）条款内容，以及《公共卫生服务法案》351（a）条内容，以及联邦法规（或后续相关条文）第21章50，56和312节规定的责任（义务），提供上述合适试验药的研发者，或任何负责生产、销售、处方、调剂、介绍或传递产品介绍信息进入州际贸易的个人，或依据本节规定向适合病人申请适合试验药物提供支持的做法，均符合《美国联邦法规集》 第 21章312.6、312.7 和 312.8（d）（1）节（或后续条款）中已阐明的适用于试验药物的规定。

“（c）临床结果的应用

“（1）一般（通用）—尽管本法其他法条、《公共卫生服务法案》或其他联邦法律条款规定，FDA局长（the Secretary）不可用临床试验结果而延迟或负面影响依照本节要求使用的合适试验药的审评，具体依据本法505条，以及《公共卫生服务法案》第351条之规定，除非

“（A）局长根据第（2）段内容做出决定，使用本临床试验结果对决定适合试验药物的安全性至关重要；或

“（B）研发者要求使用这些临床试验结果

“（2）限制—如果局长根据第（1）（A）款做出决定，局长应向研发者发送书面通知，包括做出该决定的公共卫生理由，该通知应作为行政记录的一部分，同时该决定不应委托职务低于负责研究药物上市前审查机构中心主任级别的人员。

“（d）报告

“（1）一般原则—合格试验药物的生产者或研发者应向局长根据本法条要求，报送药物年度使用总结。年度总结应包括提供药剂的数量、治疗患者人数、药物的用途以及任何已知的严重不良事件。局长应通过规则明确提交年度总结的截止期限，同时修订第21章312.33节，联邦法案（或任何后续法规）相关内容，以衔接对类似研究药物提供年度报告的规定。

“（2）信息发布—局长须在FDA官网发布试验药物的年度使用报告，包括试验药物的使用数量，合适试验药物临床试验结果，依据本部分规定的使用包括

“（A）根据第（c）款第（1）（A）条使用；

“（B）根据第（c）款第（1）（B）条使用；和

“（C）并非在本法第505条或《公共卫生服务法案》第351条要求下的使用。

（b）免责

（1）所谓的作为或不作为—依据《联邦食品药品和化妆品法案》第561B节及相关章节中规定，指控将合适试验药物提供给合适患者过程中，存在作为或不作为时，诉讼中的任何责任不得针对

（A）研发者或制造企业；或

（B）处方人、调剂人、或其他个人实体（研发者或制造企业除外），除非相关行为构成任何适用州法律下的轻率或故意不当行为、重大过失或故意侵权。

（2）不提供药物的决定—根据《联邦食品药品和化妆品法案》第561B节规定，研发者、生产者、处方者、调剂者或其他个体的决定，诉讼理由中的任何责任不得针对不向合适患者提供符合条件的试验药物。

（3）限制—除第（1）条和第（2）条规定外，本条任何内容均不得解释为修改或以其他方式影响任何人根据任何州或联邦产品责任、侵权、消费者保护或质量保证法律提起私人诉讼的权利。

第三部分 参议院评述

这是参议院对《联邦食品药品和化妆品法案》第561B节的评述，作为对第2部分的补充。

（1）未产生新的权利或修改已有权利，或以其他方式产生对任何一方或个人的正向权利；

（2）未制定任何新的任务、指示或附加规定；

（3）仅在有限情况下扩大患者的自由权利和患者代理的权利范围；

（4）符合并将作为替代途径与FDA现有的扩大获取治疗方式政策相一致；

（5）不会，也不能创设一种其他地方也不存在的治愈或有效治疗的方法；

（6）认识到符合条件的终末期患者群体往往包括死亡率最高的患者，而根据第561A节所述的标准和程序采用试验性治疗涉及对风险的知情假设；和

（7）制定国家标准和规则，为终末期疾病患者提供试验药物。

众议院议长发言人

美国副总统及参议院议长

背景资料

2013年电影《达拉斯买家俱乐部》讲述了美国艾滋病患者（群体）与当时药品相关法规博弈的故事。电影的上映使“患者是否有权使用未获监管当局批准药物”这一话题浮出水面，公众热议，FDA也被置于风口浪尖。

随后不久，2014年5月美国科罗拉多州法院裁定，患者有使用未获批准药物的权利（即尝试权）；此后多个州也出现了类似案例，截至2018年8月，已有41个州认可该项权利。

2017年1月，威斯康星州共和党人罗恩·约翰逊提出动议称，患者应享有尝试用药的权利。但美国众议院最初以259票反对、140票赞成否决了该项提议。在重启对FDA再授权法案投票的威胁下，在多方的协调下，在美国总统特朗普的呼吁站台下，该法案最终获得众议院认可，于2018年5月获得参议院通过，5月30日由美国总统特朗普正式签署。

该法案引发巨大争议：在已有同情给药政策背景下法案是否必要？患者是否有能力做决策？如何控制增加该项权利后给企业带来的风险？此外，由于尝试权法案允许企业向患者有偿提供未获得监管部门批准的药物，患者权利如何得到保障、监管部门的权威是否会被削弱也成为了关注焦点。

开放且热烈的讨论在一定程度上推动了最终法案的成形。从法案内容看，各相关方的利益都在妥协后得到保障：企业无需承担额外风险且可以盈利，患者在医生的指导下用药也一定程度上确保了健康的权利。正如参议院评述，该法案“未建立新的权利或修改现有权利，或以其他方式确立对任何一方或个人的正向权利”。

尽管目前尚难得知该法案会对终末期患者群体带来何种影响，但向普通公众讲述患者获救的故事，已使其成为美国国情咨文中的靓丽一笔。