2017年12月FDA批准新药概况（上）

2017年12月，FDA批准6个新分子实体药物（表1），为治疗糖尿病药物Ozempic（Semaglutide）、抗感染药物Xepi（ozenoxacin）、治疗青光眼药物Rhopressa（netarsudil）、治疗糖尿病药物Steglatro（ertugliflozin）、生长激素缺乏症诊断药物Macrilen（macimorelin）和治疗低血压药物Giapreza（angiotensin II）。

1 Ozempic（Semaglutide）

Ozempic被批准用于加强对2型糖尿病患者的血糖控制，它是一款人类胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的类似物，能起到GLP-1受体激动剂的作用。在涉及8 000多名2型糖尿病成年患者的临床试验中，Ozempic治疗组的糖化血红蛋白（HbA1c）水平较多个对照组（包括安慰剂、西格列汀以及缓释艾塞那肽）均有显著下降。此外Ozempic的治疗减少了患者体重，抵达了次要临床终点，显示该药物配合适当的饮食和运动可以帮助减肥。临床上，该药在改善2型糖尿病患者血糖水平的同时，有维持较低的低血糖风险。

2 Xepi（ozenoxacin）

Xepi被批准用于治疗两个月以上的脓疱疮患儿。脓疱疮是一种高度传染性的细菌性皮肤感染，俗称“黄水疮”，是一种常见的、通过接触传染的浅表皮肤感染性疾病，以发生水疱、脓疱，易破溃结脓痂为特征，通常影响婴幼儿和那些参与密切接触的运动或生活在密闭环境中的人。

Xepi是DNA解旋酶和拓扑异构酶IV双重抑制剂，是一种新型的无氟喹诺酮抗菌药。Xepi的获批是基于两项多中心、随机和双盲对照3期临床试验的结果。该试验纳入877名年龄在两个月及以上的脓疱病患儿，治疗后Xepi预先设定的临床和细菌学终点上优于安慰剂，90.8%使用Xepi的患者获得了细菌学成功（细菌学成功被定义为细菌根除或推定根除），而安慰剂组为69.8%（P<0.000 1）。Xepi显示出优异的抗金黄色葡萄球菌和链球菌的活性，包括甲氧西林耐药金黄色葡萄球菌（MRSA）。在关键性试验中发现，Xepi在两个月龄大或以上的儿童和成人患者中的吸收性、安全性和耐受性良好。

3 Rhopressa（netarsudil）

Rhopressa被批准用于治疗罹患开角型青光眼或高眼压的患者。青光眼的主要病因是眼内产生的房水无法正常排出，导致眼壓升高。长期的眼压升高会压迫视神经使其受损，进而造成视力衰退，甚至失明。青光眼是导致人类失明的三大致盲眼病之一。通过现有的药物或手术疗法来降低眼压，能减缓疾病发展，降低致盲的风险。

Rhopressa属Rho激酶抑制剂，能抑制Rho激酶和去甲肾上腺素转运体。Rhopressa的确切作用机制仍未知，被认为可能有三重作用机制，一是通过作用于小梁网来增加房水流出从而降低眼压，二是降低巩膜浅层静脉压，三是通过减少眼内液体的产生来降低眼压。 （待续）

（上海医药战略发展研究院特约研究员 张建忠）