FDA批准罕见血管炎首个新药

FDA宣布批准葛兰素史克（GSK）的Nucala（mepolizumab）扩大应用范围，用以治疗患嗜酸性肉芽肿性血管炎（EGPA）的成年患者。EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病，可导致血管炎。Nucala是第一个FDA批准的专门治疗EGPA的药物。此外，FDA授予Nucala孤儿药资格。

根据美国国立卫生研究院（NIA）的统计，EGPA这种罕见病的病征包括哮喘、高水平嗜酸性粒细胞和中、小血管炎症。发炎的血管可以影响各种器官系统，包括：肺、胃肠道、皮肤、心脏和神经系统。据估计，每100万成年人总体患病率为10.7～14。

Nucala是由重组DNA技术生产的抗白细胞介素-5的单克隆抗体。Nucala之前在2015年被批准用于治疗12岁以上的有特殊情况的哮喘患者，这些患者尽管已经接受了哮喘药物治疗，但依然表现严重哮喘并伴嗜酸性表型。

Nucala的安全性和有效性基于52周MIRRA临床试验的数据，该试验检验Nucala和安慰剂相比的疗效。患者每四周接受一次300mgNucala或安慰剂皮下注射，同时进行常规每日口服皮质类固醇治疗。从第四周开始，逐渐减少皮质类固醇剂量。在其剂量减小至小于或等于4mg泼尼松时，评估测量Nucala的治疗对疾病缓解的影响。结果显示，与安慰剂相比，接受Nucala的患者获得缓解的积累时间显著延长。在治疗的第36周和48周，接受Nucala的患者缓解比例显著高于安慰剂组相比，接受Nucala的患者在治疗的第24周内达到缓解的比例显著提高，并且在52周治疗研究期间持续获得缓解。

美国FDA药物评估和研究中心的肺过敏和风湿病产品部主任Badrul Chowdhury博士说：“在今天之前，患有这种具有挑战性的罕见疾病的患者没有FDA批准的治疗方案。扩大Nucala的适应症满足了EGPA患者的一个关键且未获满足的需求，值得注意的是，在临床试验中服用Nucala的患者的症状有明显的改善。”

（本刊讯）