基于供给侧改革的我国儿童用药安全性与可及性优化路径研究

2018-01-29汤少梁朱亚冯莉钧

中国医药导报 2017年35期

汤少梁+朱亚+冯莉钧

[摘要] 推进供给侧改革，是当前国家改革的着力点，了解供给侧改革政策，以此指导我国儿童用药的管理，对于提高儿童用药的安全性与可及性意义重大。本文研究了我国儿童用药的现状和存在的问题，并对儿童用药可及性与安全性差的原因进行分析。从供给侧改革角度来研究儿童用药安全性与可及性的优化路径，具体包括投入研发路径、政策保障路径、预警机制路径、模式创新路径，确保儿童用药安全可及，为保障儿童用药的有效供给提供参考。

[关键词] 供给侧改革；儿童用药；安全性；可及性；优化路径

[中图分类号] R985 [文献标识码] A [文章编号] 1673-7210（2017）12（b）-0125-05

[Abstract] It is of great significance to promote the supply side reform， the focus of the current state reform， in order to guide the management of pediatric drugs and improve the safety and accessibility of children's medication. This paper studies the current situation and existing problems of children's medication in China， and analyzes the reasons for the poor accessibility and safety of children. From the perspective of supply side reform to study the safety and accessibility of children's treatment path， including the development of research and development path， policy support path， early warning mechanism path， model innovation path to ensure the safe and accessible medication for children to protect children′s effective supply for reference.

[Key words] Supply side reform； Pediatric drugs； Safety； Accessibility； Path

近年來，儿童专用药缺乏及儿童用药的安全性问题已经成为世界范围内的共性问题，儿童用药日益受到世界各国的重视。据统计公报数据显示，截至2015年底我国约有2.4亿0～15周岁（不包括满16周岁）儿童，占全国总人口的17.6%[1]。随着国家“单独二孩”政策的出台，我国新生婴儿数量开启了高速增长模式，中国新生婴儿数量从2010年的1574万人增长到2015年的1655万人，新生人口增长率达到了5.14%。儿童的身体健康情况与其所在国家和家庭的未来发展高度相关，因此儿童的安全用药是促进他们的身体健康成长不可忽视的影响因素之一[2]。

儿童在他们的成长发育过程中具有特殊性，因此对儿童用药的时候，需要特别关注药品的安全性和有效性[3]。2016年9月，在南方医药经济所发布的《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》中指出：我国儿童的患病人数占患病总人数的19.3%，并且在现有的3500多种药品中，针对儿童的用药仅有60多种，只占总数的1.7%[4]。鉴于目前我国儿童用药存在的可及性和安全性差的问题，可以通过供给侧的改革来解决药品生产和使用等过程中出现的结构性问题，进而规范管理我国儿童用药的市场，最终对保障儿童用药的安全性和可及性发挥重要的作用。

1 供给侧改革的内涵

2015年11月10日，习近平总书记第一次提出了“着力加强供给侧结构性改革”的概念[5]，这是以提高供给质量为目标，用改革的方法促进结构调整，防止产生要素配置的扭曲，促使供给结构更加灵活应对需求变化，不断提高供给体系的质量和效率，使得供给和需求平衡对接[6]。

供给侧结构性改革的突破点主要集中在创新供给方面，围绕制度、机制和技术这三个层面积极推进供给侧结构性改革[7]，这其中蕴含着“调结构”“补短板”“提质量”三个发力点。“调结构”就是要解决错误的分配供需结构配置要素资源的问题，从而合理均衡地进行生产要素的有机组合和资源的配置态势；“补短板”就是要补足供给短板，扩大有效供给，让“木桶”盛够水量[8]。经济学中的“木桶效应”理论指出木桶中能够盛的水量是由其最短的木板决定的，所以只有补齐短板才能够扩大总的容量。“提质量”的关键在于扩大有效供给，实现供给的质量和效益的不断提高，大幅度的提升全要素生产率。供给侧结构性改革的三个发力点相互配合、齐头并进才能促进供给侧结构性改革的目标的早日实现。

2 儿童用药的内涵与特点

2.1 儿童用药的内涵

对于儿童年龄的界定尚未有统一的说法，国外对儿童年龄的定义为0～17岁，而国内医学界认为0～14岁才处于儿童阶段。儿童用药说明书中仅针对14岁以下儿童使用的专用药品是狭义的概念，成人和儿童都能使用的药品是广义的儿童用药[9]。

2.2 儿童用药的特点

儿童与成人在用药方面具有较大差别。WHO认为，由于儿童的身体发育尚不成熟，对疾病的抵抗能力相对较弱，所以疾病更容易侵袭儿童，因而儿童受到疾病的影响也更为严重[10]。儿童作为用药的特殊群体，对药物的反应性和敏感性远远高于成人，在用法用量上具有特殊要求，且儿童病情变化快，所以用药更需要及时、准确。此外，儿童用药更为复杂，一般成人的临床试验数据不能直接用于儿童，因此医生必须更加细致地考虑儿童的用药品种、剂型和规格和用法用量[11]。endprint

3 我国儿童用药的现状、问题及原因分析

3.1 我国儿童用药的现状

最近几年来，我国一直在儿童用药的研发和生产、供应和保障等方面给予了高度重视和支持，为促进我国儿童用药的发展，先后出台了一系列相关政策。见表1。

随着环境污染的加剧和儿童疾病谱的不断变化，儿童用药的结构也会随之改变。当前，我国儿童用药正处在初级阶段，仍以儿童常见病用药为主，因此儿童用药零售市场仍以常见病药为主。见图1。

3.2 我国儿童用药存在的问题

虽然我国在儿童用药方面取得了很大的进步，儿童用药得到了一定的规范，但是长期以来儿童用药存在供需不平衡、安全性和可及性差的现象，主要问题突出表现在以下几个方面。

3.2.1 生产儿童用药的厂家比较少，药品的种类、剂型和规格很少，对临床用药的需求难以满足据全国工商联药业商会的调查数据显示，全国共有6000多家药企，但是只有10余家专门生产儿童用药，仅30多家企业设有儿童药品生产部门。目前，我国儿童数量在全国人口中占到1/4，但国内不适用于儿童的用药剂型达到90%，甚至有些特殊儿童药品的供应存在短缺。SFDA官网对儿童用药情况进行了统计，从表2可以看到，名称明确标注为“儿童”或“小儿”的用药信息占全部药品信息的比重极低，仅为1.55%。另据国家食药监局相关数据表明，儿童专用药在我国3500多种化药中占比不足2%，并且90%以上的药品没有适宜儿童的专用剂型[12]。目前用于儿童结核病治疗的必备药物乙胺丁醇、丙嗪酰胺，均没有儿童规格和剂量，增加了儿童用药安全的风险[13]。

3.2.2 儿童不合理用药现象普遍存在，药品说明书不规范等严重影响儿童的生命健康最近几年来，显现出了很多儿童用药的安全问题，在我国每年大约有3万名儿童受到因用药不当而带来的健康问题。由于儿童专用药品规格和剂型少导致很多患儿“无药可用”，部分药品的说明书儿童用药的用法用量、不良反应和注意事项等信息缺失，儿童用药的风险率大大提高[14]。跟据调查显示，国内儿科门诊超说明书比例达41%，住院儿科超说明书比例高达78%[15]。《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示，儿童服药之后产生的不良反应率高于成人的两倍，新生儿更是达到成人的4倍[16]。

3.2.3 儿童用药方面的法律法规不完善，针对儿童用药的管理办法尚未制订我国现行的《药品管理法》、《药品注册管理办法》等法律法规缺乏专门针对儿童药品的研发、专利保护以及规范临床研究等方面的法律保障儿童用药的健康发展。

3.3 我国儿童用药的安全性和可及性差的原因

3.3.1 定价机制不合理我国儿童用药的定价机制不合理，供给与需求方面存在很多不平衡。假设短期药品需求不变，与理想供给量相比，成人药供给过剩（Q成人），因此在招标竞价中价格也较低（P成人）；而儿童用药本身供给不足（Q儿童），相应的价格本应较高。但儿童用药定价机制仍然与成人的标准相一致（P儿童），采用药物有效成分的含量来招标和定价，因为儿童药的用量少导致有效成分也少，所以药品的定价偏低，企业由于利润减少而生产积极性下降，市场供给因此而减少（Q儿童实际）。儿童用药市场的成人化现象严重，需求与供给很不平衡。见图2。

3.3.2 研发动力不足儿童用药临床试验开展困难，企业研发成本高，缺乏研发动力，造成儿童用药可及性差。一方面，我国儿童的药代动力学起步晚，研究基础不足，研发成本高，临床试验开展较为困难；另一方面，儿童用药批量小，批次多，工艺相对复杂，生产要求相对精准，研发生产成本相比成人用药过高。

3.3.3 生产积极性低我国加快了药品价格改革的速度，但是发展滞后的保障措施促使儿童药品生产商的积极性降低。一方面，医保部门强化控费，按药物有效成分定价，儿童药品报销比例较低。另一方面，国家未出台儿童用药目录，各地的药品招标采购部门在挂网采购儿童药品时仍无据可依。

3.3.4 监管机制匮乏不合理儿童用药现象严重，上市后监测与评价不足，不良反应高发，导致儿童用安全性问题突出。儿童药物滥用常见于抗生素、激素和维生素补充剂，儿童用药更易发生不良反应。目前，由于国家尚未单独建立儿童用药的监测与评价机构，据国家药品不良反应监测数据统计，我国1～14岁儿童药品不良反应高达10.6%。

4 供给侧改革视角下我国儿童用药安全性与可及性优化路径

儿童用药问题涉及临床试验、生产、供应、使用、不良反应监测等多个环节，需要政府部门、医疗机构、生产企业以及社会等多方的通力协作[13]。本文立足于儿童用药供给侧改革中的“调结构、补短板、提质量”三大重点进行精准发力，以保障儿童健康合理用药为核心，针对实际问题提出儿童用药安全性和可及性的优化路径。通过儿童用药的供给侧改革，调整结构、补足短板、扩大有效供给，逐渐满足儿童的基本用药需求，这对于促进安全合理地进行儿童用药、提升儿童健康水平具有重要意义。供给侧改革视角下儿童用药安全性与可及性的路径设计框架，见图3。

4.1 投入研发路径——加大研发资金的投入力度，鼓励儿童药物研发

近年来，虽然每年我国儿童的用药需求在不断增加，但是儿童药品存在较高的研发成本、漫长的研发周期和不稳定的需求等缺点，导致制药企业的研发积极性不高。尽管对儿童用药的研发投入在不断增加，但与实际需求还存在很大的差距。对于供给量不能满足市场需求的药品，应该采取投入力度，补足短板，增加儿童用药供给量。给予高等院校、科研机构、研发企业成立专门的儿童用药研发中心和实验室更大的支持力度，在儿童用药的研究经费和人员投入方面加大力度，加快高质量的儿童用药研发人员的培养速度；鼓励和支持以政府财政支持为主的研发机构拨出经费进行儿童罕见病的藥物研发工作；对一些优秀的儿童药品生产企业给予财政补贴或技术帮助等产业扶持。endprint

4.2 政策保障路径——积极推动儿童用药政策和立法的完善，生产安全的儿童用药

为了确保我国儿童用药的安全可及，必须深化供给侧结构性改革，移除在优化配置生产要素方面的制度障碍，提高供给侧儿童用药生产方的质量和效率。一方面，要补齐政策短板，建立鼓励儿童用药研究开发、生产的配套政策措施，为儿童用药研发、审评审批提供技术指导；加快审评儿童药物的注册申请速度，建立专门的申报审评通道；结合药品定价和招标采购等部门的意见制订相关政策，增加医保目录中儿童用药的比例。另一方面，借鉴西方发达国家的有益措施，逐步建立和完善相应的法律法规，在儿童用药的研发生产上加大力度[17]。

4.3 预警机制路径——建立儿童用药短缺预警机制，确保药品的安全与及时供应

儿童用药短缺是我国面临的棘手问题，也是急需补齐的短板。多年来，在没有专用的儿童用药情况下，利用经验给儿童用药具有很大的安全隐患。因此建立儿童用药短缺预警机制就显得尤为重要。利用现代信息技术，建立信息化、透明度极高的供应链监控系统[18]，始终高度警惕儿童用药供应情况的变化，及时预测廉价药供需情况；对儿童用药供给异常变动情况建立相关的识别机制，提前对儿童用药短缺做出预警，并适时制订出应急方案。

4.4模式创新路径——建立健全儿童用药监管机制，保障和满足儿童用药需求

缓解儿童用药短缺的矛盾，需要从供给侧对儿童用药进行改革，加大政府、企业、医院和社会齐力配合。首先，政府必须切实履行投入、引导和保障等职能，对药企开展针对儿童的药物临床试验给予大力支持，研发出适合于儿童服用的药物剂型、剂量，确保儿童用药的安全性[19]。此外，要进一步完善儿童用药监管机制，尽快制订符合我国儿童疾病需求的儿童用药基本药物目录。企业要创新儿童用药供给的方向，依据儿童的身体和生理特征为儿童量身定制药品，通过有针对性地提供优质产品，补足儿童用药的短板，实现有效供给[20-21]。总之，破解儿童用药困境，需要发挥“政、学、产、研”联动机制，使政府、药企、医疗机构与科研机构形成良性的研发互动，从而保障我国儿童用药的供给充足和安全，提供更多的儿童专属药品。

[参考文献]

[1] 国家统计局.2015年国民经济和社会发展统计公报[EB/OL].（2016-02-29）[2017-10-10].http：//www.stats.aov.cn/tjsj/zxfb/201602/t201602291323991.html.

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[3] 夏东胜.我国药品说明书儿童用药标示问题分析及风险控制建议[J].中国医院药学杂志，2014，34（22）：1946-1951.

[4] 米内网.中国儿童用药之困：每年10万孩子死于“缺药”[EB/OL].（2016-09）[2017-10-10].http：//www.menet.com.cn/info/201609/201609260935513551_132384.shtml.

[5] 车海刚.“供给侧结构性改革”的逻辑[J].中国发展观察，2015（11）：1.

[6] 詹洪春，刘志学.医药领域供给侧改革如何“对症下药”？！[J].中国当代医药，2016，23（9）：1-3.

[7] 马海涛，王晨.基于供给侧的精准扶贫财政政策研究[J].当代农村财经，2016（6）：10-16.

[8] 中央政府门户网站.补短板：让“木桶”盛足水[EB/OL].（2016-06-11）[2017-10-10].http：//www.gov.cn/zhengce/2016-06/11/content_5080963.html.

[9] 百度文库.儿童用药市场深度报告2015版[EB/OL].（2015-10-30）[2017-10-10].http：//wenku.baidu.com/view/b4750568 f61fb7360a4c654a.html.

[10] 李景，褚淑贞.对我国儿童基本药物可及性的思考[J].上海医药，2012，33（11）：35-38.

[11] 韩和芹.中国儿童用药安全现状亟待解决[J].世界最新医学信息文摘，2015，15（65）：142.