FDA批准抗肿瘤药Ivosidenib上市

美国FDA于2018年7月20日批准Agios制药公司的Ivosidenib（商品名：Tibsovo）片剂上市，用于治疗伴一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发性或难治性急性髓细胞白血病（AML）。

Ivosidenib为靶向作用于IDH1突变的小分子抑制药，白血病细胞中2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高易发生IDH1突变。Ivosidenib预测可发挥以下功效：在推荐剂量下可达临床有意义缓解，在推荐剂量可耐受浓度时抑制IDH1酶活性。在小鼠AML IDH1突变异种移植物模型体外和体内试验中，Ivosidenib抑制IDH1可致2-HG水平降低并引导髓样分化。在AML IDH1突变患者血样离体模型中，Ivosidenib降低2-HG水平、急性病变数量并增加成熟骨髓细胞比例。

Ivosidenib最常见的不良反应为疲劳、白细胞增多、关节痛、腹泻、呼吸困难、水肿、恶心、黏膜炎、心电图QT间期延长、皮疹、发热、咳嗽和便秘。