精准医学计划下的制药行业：机遇与挑战并存

刘姗姗

摘要：精准医学是以个体化医疗为基础的一种新兴的医疗模式，是对传统医疗模式的革命和创新。本文介绍了精准医疗的研究现状，并探讨了传统制药行业在精准医疗大时代下的机遇与挑战，并提出了应对策略。

关键词：精准医学：制药行业：新药研发

1什么是精准医学

根据美国国立卫生研究院（NIH）的定义，精准医学是指建立在了解个体基因、环境以及生活方式基础上，随着基因测序技术、现代遗传技术、分子影像技术、生物信息技术以及生物医学分析与生物大数据云计算技术的交叉应用，结合患者的生活环境和临床数据，从而实现精准的治疗与诊断，制定出个性化的疾病预防和治疗方案，从而发展起来的新型医学概念与医疗模式。主要应用于肿瘤、心脑血管疾病和糖尿病等罕见病。

2国内外发展现状

2015年是美国精准医学启动元年。精准医学计划的颁布是为了加速精准医学前进的步伐，这将引起一场医学领域的革命，并产生新的科学证据，从而将精准医学的概念融入到临床实践中。精准医学将会从现在“对症医疗”的模式逐步转变为“对个体医疗”的模式，即针对个体不同的生物医学特征设定不同的医疗方案，这也是对传统医疗模式的一种革命和创新。

随着我国各种医疗政策的推动，国内的精准医学方兴未艾。2015年3月，科技部召开了国家首次精准医学战略专家会议，我国的精准医疗计划预计在2030年前投入600亿元，同时被国家纳入“十三五”重大科技专项。国内的精准医疗计划在巨额资金的带动下，将会为我国的医疗方式带来翻天覆地的变革。基因测序产业会飞速发展，生物组学对个性化用药、个性化治疗将成为逐步替代传统医疗手段的临床实践，对国内的制药行业新药研发的指导也将带来全新指引，新的机遇与挑战并存。

3制药行业面临的多重挑战

尽管国内外精准医学的发展如日中天，但传统的制药行业却依然面临着诸多挑战。从新产品的研发创新到临床前评价、再到临床研究及上市销售的模式，精准医疗带给制药行业的是全方位的挑战。一个不容忽视的事实就是研发成本增加，受众人数却在减少，新药研发的市场利润将会显著降低，me-too药和仿制药的开发模式将受到挑战。由于针对不同基因靶点的疾病，药物变得越来越精准，常见的疾病变得小众化了，治疗费用愈发高昂。开发出来的药物越来越有效，但所面对的市场空间却越来越小。而对于已经研发成功的新药所面临的首要困难，是没有适当的临床前评价体系。近年来，国内外创新药研发难度均有所加大，研发成本显著提高。许多药物虽然通过了临床Ⅱ期，但在Ⅲ期却遭遇滑铁卢，基本上都是由于受众人群数量增加后，达不到Ⅱ期的疗效，或药物的毒副作用太大，导致这种结果大多是个体差异所致。

因此，新药产品的研发对基础医学、临床医学和分子诊断技术的依赖性显著增加，同时也增加了产品研发体系的复杂性和整合难度。滞后的疾病分类体系、新的诊断技术的不确定性和对疾病内在生物学特征了解的局限性，这些都给新药研发带来了前所未有的挑战。

4制药行业仍充满机遇

虽然精准医学时代下的传统制药行业目前面临着重重挑战，但其未来的发展趋势仍充满无限机遇，给制药行业同时也带来了巨大的转型机会。

首先，精準医疗时代用药的特点，就是充分考虑基因组个体差异来指导用药。精准医疗的发展将使疾病的分型越来越细，越来越准。创新药物市场占有率虽然减少，但由于药物治疗对象更具有针对性，有效率显著增加。因此，研发具有对特定基因组患者发挥选择性作用的创新药物将是今后制药行业的发展趋势。

其次，随着对基因、环境、疾病三者之间关联性的了解增加，市场对药物种类的需求可能从疾病发作期的治疗为主，逐步演变成预防、治疗、预后三者并重的局面，这也预示着药物创新的机会。这会使得很多针对小而多的疾病亚群的创新药物研发很难被制药巨头垄断，研发空间将显著增加。

另外，对已上市药物的新适应症进行重新评价，以及对临床阶段失败的药物进行重新评估，也是精准医疗时代新药研发的新策略。老药和在临床后期阶段失败的药物可以通过更准确的亚群定位而获得重生。老药新用是一个低风险、高回报的策略，能够节约时间和资金成本，更有效地利用资源。除了个体上的差异的因素，30%的临床试验药物的失败原因是药物安全性问题。由于这些重新定位的药物已经通过了大量的毒性测试，大多数不存在安全性问题，因此会大大缩短重新定位的时间和降低风险。

最后，精准医学时代为分子靶向新药研究带来新思路，使得分子靶向新药研究更加快速、准确、节能，很有可能研发出带有诊断性质，又能发挥治疗作用的诊断治疗一体化分子，即所谓的“诊疗药物”。

5展望

传统的医疗是“一刀切”模式的，已不能独立支撑精准医学时代的精准药物研发。在精准医学时代，个性化药物成为新的研发热点，新药研发模式已逐渐从传统的重磅炸弹式向精确制导式发展。精准医学的高速发展给制药行业的新药研发带来了新的挑战和机遇。新的药物研发模式在网络、移动、大数据、检测、成像等新技术和医学加速融合发展的时代背景下，需要基因组学、蛋白质组学、代谢组学等各个学科的紧密支持和配合，同时也需要寻求多方合作、发挥各自优势形成优势互补，研发的方向和思路才会更加开阔，从而增强精准医学时代的精准药物研发实力。

新的医疗时代正在到来，新药研发存在无限可能性，制药企业既面临机遇，也面临挑战。这个历史性的时刻是我国制药行业迎头赶上的极好机会。抓住精准医学发展的历史机遇，转变观念，把握新的新药研发方式和方向，才能实现我国制药行业新药研发的跨越式发展。