CRISPR技术领域最新的代表性专利

CRISPR技术领域最新的代表性专利

对2017年新公开的专利进行分析，CRISPR技术领域的专利主要包括两个方面，一是优化CRISPR系统提升CRISPR技术的基因编辑性能，包括降低脱靶效应、提升对靶基因的识别能力、降低毒性等；二是扩大CRISPR在健康、农业、工业的应用范围，提升其应用价值。主要专利权人除了包括对CRISPR技术做出突出贡献的Broad研究所、麻省理工学院、哈佛大学外，还包括波士顿儿童医学院、杜邦先锋良种等以CRISPR应用研究为主的机构与企业。其中，上海交通大学、东北农业大学等中国的研究机构在专利申请上也有较好的表现。

专利号 描述 专利所有权人 发明人 优先权申请日期 公开日期US20170175144-A1用于操纵序列或靶序列活性的系统、工具和组合物的工程化以及优化方法，包括编码一个或多个CRISPR复合物的载体或载体系统，以及用于设计和使用这些载体的方法，同时提供了在原核和真核细胞中靶向引导CRISPR复合物的方法，从而确保靶标识别特异性，并避免脱靶带来的毒性Broad研究所，麻省理工学院，哈佛大学ZHANG F，RAN F 2017.02.17 2017.06.22 CN106967697-A一种Cas9核酸酶，适用于CRISPR/Cas9系统，该酶（Cas9-G915F）由野生型Cas9核酸酶第915位的甘氨酸突变成苯丙氨酸而获得上海交通大学 WU Q，LI J H，SHOU J 2017.05.16 2017.07.21 WO2017136520-A1一种改变真核细胞线粒体DNA的方法及其组合物，通过采用一种或多种线粒体特异性腺相关病毒将编码CRISPR系统的核酸（包括Cas9蛋白、核酸酶失活变体和引导RNA）导入线粒体并在线粒体中表达。Cas9系统可用于剪切或调节靶线粒体核酸哈佛大学CHURCH G M，YANG L H，MONROE M R 2017.02.02 2017.08.10 CN107099533-A一种特异靶向猪IGFBP3基因的sgRNA导向序列，可通过CRISPR/Cas9系统敲除或编辑IGFBP3基因，进而消除IGFBP3的表达，为制备IGFBP3转基因猪奠定基础东北农业大学MOU Y S，LIU Z H，YIN Z，et al WO2017147278-A1一种遗传修饰抗体形成细胞，包括与免疫球蛋白重链恒定区（IgH基因座）关联的已编辑的染色体序列。这些细胞的编辑采用CRISPR/Cas9介导的编辑系统。该发明还提供了针对Switch区域免疫球蛋白重链恒定区染色体序列的特异性引导RNA（gRNA）波士顿儿童医院CHIARLE R，CHEONG T C 2017.06.23 2017.08.29 2017.02.23 2017.08.31 WO2017147446-A1用于治疗感染相关癌症的组合物及其方法，包括使用切割肿瘤病毒核酸的核酸酶并结合治疗癌细胞的辅助化学方法，如一种Cas9核酸内切酶，以及与病毒基因匹配、与人基因组不匹配的引导RNA与抗凋亡抑制剂导入人体进行协同治疗AGENOVIR公司QUAKE S R，SLOAN D D，XIONG X C 2017.02.24 2017.08.31 CN107142282-A一种利用CRISPR/Cas9在哺乳动物细胞中实现大片段DNA定点整合的方法，包括靶向CCR5基因的CRISPR/Cas9打靶系统的构建，CRISPR/Cas9打靶系统共转染哺乳动物细胞，获得高效定点定向整合的哺乳动物细胞。该发明能实现1个6kb以上大片段DNA在哺乳动物细胞中的定点定向整合中山大学HUANG X，HE Z Y，LIU X F，et al 2017.04.06 2017.09.08 WO2017155714-A1一种新的Cas9系统，包括新的引导多核苷酸/Cas9核酸内切酶复合物，单链或双链引导RNA，以及Cas9核酸内切酶等。新的Cas9系统与Ⅱ型CRISPR/Cas不同，包括带有tracrRNA的CRISPR阵列、Cas9基因并不含有Cas1基因和Cas2基因杜邦先锋良种CIGAN A M，KING M G，LIN H，et al 2016.08.04 2017.09.14 WO2017161068-A1一种包含Cas9蛋白突变体或普通Cas9蛋白的CRISPR/Cas系统，其与野生型Cas9相比，可与带有功能性PAM或者缺乏功能性PAM的目标核酸序列更有效地结合哈佛大学 CHAVEZ A 2017.03.16 2017.09.21 WO2017160689-A1一种CRISPR/Cas9基因编辑平台，包括控制Cas9基因编辑活性的Ⅱ-C型Cas9抗CRISPR（Acr）抑制剂。Acr抑制剂共同给药可以通过空间或时间上控制Cas9活性来提供安全和实用的生物治疗。该发现将对基因编辑在生物、农业和医学领域的应用提供帮助麻省理工学院SONTHEIMER E J，DAVIDSON A，MAXWELL K 2017.03.13 2017.0 9.21

（由范月蕾，马征远汇编整理）