2017年1月FDA批准新药概况

2017年1月，FDA批出1个新分子实体药品，为Synergy Pharma的治疗成年人慢性特发性便秘（chronic idiopathic constipation， CIC）新药Trulance （plecanatide）。

CIC是一种复杂的功能性胃肠道紊乱疾病，其症状包括每周少于3次的肠运动、肠梗阻等，是无特定诱因的长期便秘。病因及病理生理过程尚不明确。据NIH的统计数据，美国有4.2万人受便秘折磨，估计有约3.3万美国人患CIC。

Trulance是一种口服鸟苷酸环化酶C（GC-C）受体激动剂，可以在上消化道发挥作用以刺激分泌肠液，从而维持肠道功能正常。

Trulance的有效性和安全性评价是在2 600例患者参与的CIC临床试验中进行的，包括涉及1 775成年患者的两项12周、随机双盲、安慰剂对照研究。试验中参加者被要求在研究开始前曾被诊断有便秘至少6个月和在前3个月每周少于3次排便，以及其他伴随便秘症状。参加者被随机赋予接受一个安慰剂或Trulance，1次/d。12周内，在两个研究中接受Trulance的患者與安慰剂组相比，更可能经历完全自发性肠道运动的频数，其在大便频率、粪便稠度和变型性等方面有显著改善。

Trulance的剂型为口服片剂（3 mg/片），其推荐剂量为3 mg，1次/d，有无食物均可。

Trulance附带一个黑框警告，在儿童患者中有严重性脱水的风险，小于6岁儿童中禁用Trulance，6岁至18岁患者应避免使用Trulance，尚未在小于18岁患者中确定Trulance的安全性和有效性。有已知或怀疑机械性胃肠道阻塞患者中不应使用Trulance。Trulance的最常见和严重副作用是腹泻。患者可能经受严重腹泻，如发生严重腹泻，患者应停止服用Trulance和联系他们的卫生保健提供者。

（张建忠）