广东省中重型地中海贫血患者疾病经济负担分析

林华照，彭伟彬，马远珠，缪华章，李 兵，尹爱华，赵庆国

0 引 言

地中海贫血是一种常染色体单基因遗传性溶血性疾病，在我国主要分布于长江流域以南地区，尤以广东、广西最为多见。广东省在2012 年对全省21个地市的14 332 对户籍住院分娩孕产妇夫妇进行地中海贫血基因检测，发现地中海贫血基因携带率约为16.8%［1］。地中海贫血也是导致广东省出生缺陷高发、以及围产儿和婴儿死亡的主要原因之一，其中中间型地中海贫血患者的临床表现差异很大，重度的中间型地中海贫血患者会出现肝脾肿大等明显的地中海贫血特征。重型地中海贫血包括重型α-地中海贫血和重型β-地中海贫血。重型α 地中海贫血又称巴氏胎儿水肿综合征，多数在胎儿期出现死胎或在出生后即死亡，而重型β 地中海贫血患者多在患儿3 ～6 个月后开始出现贫血并逐渐加重，且终生需要靠输血治疗来维持生命。中重型地中海贫血给患者、家庭和社会带来巨大的健康损失和沉重的疾病经济负担。本研究通过对中重型地中海贫血疾病经济负担进行系统评估，探讨降低疾病经济负担的途径，可为卫生决策者更好地引导公共卫生资金流向提供参考，为推动地中海贫血干预重大公共卫生项目的深入开展提供科学依据。

1 资料与方法

1.1 对象选取及调查方式 选取广州、惠州、中山、韶关、云浮、梅州、阳江、汕头等8 个地区作为取样点，共计调查40 户地中海贫血家庭。其中广州和梅州均为入户调查，韶关为当地举办活动时集中患者家庭进行调查，其他均为通过召集患者家庭到当地的妇幼保健院进行调查。共调查45 名中重型地中海贫血患者。

1.2 疾病经济负担的测算方法 疾病经济负担是由于发病、伤残(失能)以及过早死亡带来的经济损失和资源消耗，即从经济学的角度，关注疾病给人群和社会带来的经济损失和消耗［2］。疾病总经济负担=直接经济负担+间接经济负担+无形经济负担。以不同测量方法得出的结果向同一指标转换，用统一货币单位表示疾病经济负担［3-4］。

1.2.1 直接经济负担的测算方法 海贫血年直接经济负担是指直接用于预防和治疗地中海贫血的1 年的总费用，包括患者用于地中海贫血的诊断、治疗、康复以及预防过程中直接消耗的各种费用。分为直接医疗费用(门诊费和住院费)和直接非医疗费用(患者和陪护所支付的交通费、营养费)。本研究通过在专题小组讨论和深度个人访谈以及预调查的基础上设计调查问卷，并结合半结构访谈法的方式来获取该部分的支出费用信息，在填写费用中要求调查者提供治疗费用清单来核实填写数据的真实性。

1.2.2 间接经济负担的测算方法 间接经济负担是指患者由于疾病带来的误工损失，包括疾病及其并发症引起的暂时性功能障碍、永久性残疾和过早死亡所造成的社会劳动减少和工作能力降低而引起的未来收入减少的现值。本研究以伤残调整寿命年(disability adjusted life years，DALY)作为指标［5］，测量中重型地中海贫血患者因疾病而对社会生产所造成有效工作时间损失，并结合人力资本法来计算中重型地中海贫血所造成间接经济负担。DALY 包括由于寿命减少所导致的寿命损失年(years of life lost，YLL)和疾病所致伤残引起的健康寿命年损失年(years lived with disability，YLD)［6-7］。计算公式为:

DALY=YLL+YLD

DALY 的测算以广东省期望寿命数据［8］作为标准，其中YLL 和YLD 用如下公式来计算:

此公式中，D 表示伤残权重，其取值范围是0 ～1，0 表示完全健康，1 表示死亡，由于中重型地中海贫血患者均属于严重贫血，因此其取值为0.02［9］;r表示贴现率，常取值0.03;C 表示年龄权重调节因子，常取值0.165 8;β 表示年龄权重函数的参数，取值0.04;α 表示伤残或死亡发生年龄(即患者被确诊为地中海贫血的年龄)，L 表示伤残持续时间(即确诊后至其期望寿命的时间)或者过死亡损失的时间(死亡年龄与广东省期望寿命的时间差)。间接经济负担计算方法参照文献［10］的计算方法:

年间接经济负担=DALY×当年人均GDP×生产力权重

2012 年广东省的人均生产总值(GDP)为54095元［11］。各年龄组的生产力权重参照文献［9］方法:0 ～14 岁组尚未参加社会财富的创造，其权重为0.15;15 ～44 岁组是社会财富的主要创造者，其权重分别是0.75。

1.2.3 无形经济负担的测算方法 地中海贫血无形经济负担是指患者及其亲属因疾病所遭受的痛苦、焦虑、悲伤、抑郁、社会隔离等造成对生活质量影响，用货币来衡量这种无形的损失，也称为社会费用［12］。本研究采用支付意愿法来确定。

1.3 统计学分析 采用SPSS 17.0 软件进行统计学分析。计量资料采用均数±标准差)表示，计数资料采用例数(n)表示。采用等级秩和检验分析不同年龄段的直接经济负担构成是否存在差异。以P≤0.05 为差异具有统计学意义。

2 结 果

2.1 一般情况 本研究共选取地中海贫血家庭40户，患者45 例，男22 例，女23 例;患者年龄1 ～40岁，平均年龄(10.33±9.97)岁。

2.2 年龄别直接经济负担的费用 2012 年调查的地中海贫血患者中，年直接经济费用为4 494.00 ～121 500.00 元，中位数为21 305.00 元。人均年直接经济负担为43058.66 元，不同年龄段的直接经济负担(包括门诊费、住院费、交通费、营养费)均无统计学差异(P=0.056)。见表1。

表1 2012 年广东地区各年龄段地中海贫血患者的直接经济费用(元)Table 1 Direct economic costs of all ages of patients with thalassemia in Guangdong Province in 2012(yuan)

2.3 年龄别间接及无形经济负担的费用 2012 年调查的地中海贫血患者中，年人均年间接经济负担为20 474.51 元。不同年龄段的年间接经济负担差异有统计学意义(P ＜0.001)，0 ～14 岁各年龄组和15 以上各年龄组存在显著差异，说明15 岁以上患者因患病导致劳动生产力下降，造成了社会财富的严重损失。无形经济负担5 ～100 万元，中位数是20 万元，人均无形经济负担为302 466.67 元，不同年龄段的无形经济负担差异无统计学意义(P=0.253)。见表2。

表2 2012 年广东地区各年龄段地中海贫血患者的年间接和无形经济费用Table 2 Indirect and intangible direct economic costs of all ages of patients with thalassemia in Guangdong Province in 2012

3 讨 论

中重型地中海贫血患者如不予及时诊断和治疗，大多数在出生后的几年内会死于贫血或感染。造血干细胞移植是根治本病的临床方法，但受益者人数少。对大部分中重型地贫患者来说，规范的输血与排铁治疗是常用的治疗方法。定期输血和去铁治疗可以避免或减少患者过早或过重地发生多种疾病［13］，提高地中海贫血儿童的预期寿命及生活质量，甚至让许多患者很好地活到30 多岁或40 多岁。中重型地贫的治疗是一个终生的过程，每2 ～4 周1次的输血以及每周4 ～5 次的去铁治疗需持续终生［14］。从临床规范治疗角度看，地中海贫血的直接经济负担会随着年龄的增大而增大，但调查结果反映出不同年龄段的直接经济负担差异无统计学意义，这也反映了患者的治疗是不规范的。本研究结果显示，45 例地中海贫血患者2012 年人均年直接经济负担为43058.66 元，即人均月直接经济负担为3 588.22 元，人均年间接经济负担为20 474.51 元，即人均月间接经济负担为1706.21 元。其中直接经济支出尚不足维持规范治疗［15］。

另一方面，国外相关研究表明地中海贫血给患者及其家庭带来的无形经济负担是沉重的［16］，而调查结果显示调查对象对地中海贫血无形经济负担的评估差异较大，无形经济负担最少是5 万元，最大是100 万元，多数集中在25 ～30 万元之间，这反映了调查对象对地中海贫血疾病了解认识存在较大差异，可见地中海贫血疾病的知识有待普及。

如何降低地中海贫血患者家庭负担，有待社会进一步关注。参考国内一些减轻疾病负担的做法［17-18］，建议呼吁政府将重型地中海贫血患者输血和排铁治疗费用纳入新农合和医保报销范围，同时放宽中重型地贫患者的日常输血条件，提高此专项报销的比例，从而减轻中重型地中海贫血患者家庭经济负担，提高规范治疗率，患者生活质量及预期寿命。

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