治疗骨髓纤维化药物Pacritinib的Ⅲ期临床试验最新患者报告结果显示获益

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治疗骨髓纤维化药物Pacritinib的Ⅲ期临床试验最新患者报告结果显示获益

美国CTI生物制药公司和百特（Baxter）国际生物科技商业公司于2015年6月12日宣布其药物PacritinibⅢ期临床试验的最新患者报告结果（PRO），并于第20届欧洲血液学大会（EHA）上公布。

Pacritinib为酪氨酸激酶抑制药，对 JAK2和Fms样酪氨酸激酶 3（FLT3）有双重拮抗活性。JAK家族激酶是信号传导通路的重要组成部分，对于正常血细胞的生长和发育、炎性细胞因子的表达以及免疫应答具有重要作用。此类激酶的突变与各类血液相关癌症的形成直接相关，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。

本项试验（PERSIST-1）为PERSISTⅢ期临床试验项目的一项，为随机、非盲、多国试验，试验旨在评估Pacritinib与最佳疗法（BAT）相比，用于骨髓纤维化的安全性和有效性。2015美国临床肿瘤大会（ASCO）报告了试验结果，Pacritinib达首要终末指标——脾脏体积缩小。试验同时评估了PRO——第24周时，治疗症状总体评分（TSS）减少≥50%的患者比例。接受Pacritinib治疗者疾病相关症状改善程度更高。

本次最新PRO显示：

①骨髓增生性肿瘤症状评估量表（MPN-SAF TSS、MPN-SAF TSS 2.0）结果显示，接受Pacritinib治疗者与接受BAT治疗者相比，腹部不适、骨痛、早饱、瘙痒、盗汗、疲劳症状改善。

②患者总体印象变化量表（PGIC）结果显示，约80%接受Pacritinib治疗者认为症状改善。

③欧洲癌症研究和治疗组织生活质量问卷调查表（EORTC QLQ-C30）结果显示，接受Pacritinib治疗者与接受BAT治疗者相比，所有项目皆有显著改善。

试验中最常见的不良事件为轻至中度腹泻、恶心、贫血、血小板减少、呕吐。

（来源：http://www.drugs.com）