基因编辑技术可治疗疾病

英国《自然》杂志网站近日在报道中指出，未来，病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病，而是选择“基因手术”——使用CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。目前，已经有人看到了商机，创办了公司来研发和推广这种基因编辑技术。

在过去的一年内，一种能快速、方便有效地靶向人类基因组任何基因的新方法——CRISPR技术引起了科学界的广泛关注，成为全球科学家的新宠。遗传工程师、神经科学家甚至植物生物学家都将其看成是高效且精确的研究工具。现在，这套基因编辑系统已经催生了一家生物技术公司，引得众多投资人士纷纷抛出橄榄枝。

科学家们在研究中发现，细菌具备一种有高度适应性的免疫系统，使它们能发现并击退来自某种噬菌体的多次进攻，很多科学家据此意识到，细菌的免疫系统拥有一个非常有价值的特性：以某个特定的基因序列为目标。

2013年1月，4个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统。细菌用这一策略来探测并剪除外来DNA。剪除DNA的酶Cas9会在一个RNA引导序列的帮助下发现目标。现在，研究人员可以借用基因工程方法，追踪任何基因。

随后，许多科研团队利用这一系统来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因，从而证明了这个技术的广泛适用性。美国哈佛大学的乔治·彻奇说，生物学家最近研发了一些新方法来精确操纵基因，“但CRISPR的功效和易用性在各方面都更胜一筹”。

基于CRISPR，科学家构建人类疾病小鼠模型的速度要比之前快得多，研究单个基因则更为快速，能立刻方便地改变细胞中的多个基因，以便研究它们的相互作用。

Editas公司并没有透露其主要研究哪些疾病，不过，该公司的联合创办人之一、麻省理工学院（MIT）麦戈文脑研究所的神经科学家张峰（音译）表示，他们可能首先会对由单个错误的基因副本所导致的疾病进行研究。而要治疗与两个错误的基因副本有关的疾病更加麻烦，因此，可能需要更进一步的研究。

（刘 霞）endprint