我国儿童用药药政法规的规范化探讨

冯娟娟，张竞超（天津医科大学公共卫生学院，天津 300070）

我国儿童用药药政法规的规范化探讨

冯娟娟＊，张竞超#（天津医科大学公共卫生学院，天津 300070）

目的：以《中国国家处方集（化学药品与生物制品卷·儿童版）》[简称《中国国家处方集（儿童版）》]为出发点，从政策和法律体系建设方面就完善我国儿童用药药政法规、规范儿童用药提出建议。方法：介绍美国、欧盟、英国、世界卫生组织（WHO）儿童用药药政法规的发展与建立以及我国儿童用药的现状，描述《中国国家处方集（儿童版）》的出台情况与特点，分析我国目前儿童用药现存药政法规存在的问题，探讨如何规范化我国儿童用药药政法规。结果与结论：为了规范儿童用药，美国建立了一套系统的儿童用药安全保障体系，欧盟确立了儿童用药的立法框架，英国出版了《英国国家处方集（儿童卷）》，WHO组织编制了《WHO儿科示范处方集》。我国于2013年出台了《中国国家处方集（儿童版）》，但在政策和法规方面没有制订独立儿童用药管理法规，存在儿童用药品种少，规格、剂型少，不合理用药，药品不良反应发生率高等现象。因此，要从完善政策体系和相关立法方面着手，促进药物研发，严把生产、销售关，推动合理用药，建立儿童用药评价体系以及做好不良反应监测等，以规范儿童用药行为。

中国国家处方集；国家药物政策；药政法规；儿童用药

＊硕士研究生。研究方向：卫生事业管理。E-mail：fj870411@sina.com

#通信作者：教授，硕士。研究方向：卫生事业管理。电话：022-83336639。E-mail：zhangjingchao@tijmu.edu.cn

儿童的健康关系到国家的未来，儿童用药则是关系儿童健康维护的重要因素。据第六次全国人口普查结果显示，目前我国0～14岁的人口占总人口的16.6%[1]，而每年的患病儿童数约占总患病人数的20%左右[2]。儿童用药在我国乃至全球均存在药品缺乏以及用药混乱等不合理现象，在我国医疗领域缺医、少药、药品不良反应等现象屡有发生，直接影响了临床的治疗质量，对儿童生命安全造成了极大威胁，已引起政府、卫生领域专业人士以及全社会的高度重视。2013年初，《中国国家处方集（化学药品与生物制品卷·儿童版）》[以下简称《中国国家处方集（儿童版）》]出版发行，为儿科临床药物治疗提供了指导与依据[3]。本文拟以《中国国家处方集（儿童版）》为出发点，探讨如何从政策和法律体系建设方面进一步规范儿童用药的药政法规。

1 研究背景

1.1 国外儿童用药药政法规的发展与建立

在世界范围内，针对儿童规范化用药，很多国家做了大量的研究工作，从发布针对制药企业的指南到制订管理规定，最终上升到立法层面，建立了一系列系统的法规体系。

美国是开展儿童用药研究比较早的国家，其于1977年正式发布了《婴儿和儿童用药临床评价的一般参考指南》；1979发布了《关于儿童使用药品的说明书中注意事项部分内容的管理规定》[4]；1994年美国FDA对此管理规定进行了修订，推出了《儿科药品标签使用和剂量推定最终规则》；1997年美国国会通过了《食品药品监督管理局现代化法》，从立法的角度鼓励制药企业进行儿科新药的临床试验；2002年通过了《最佳儿童医药品法案》；2003年通过的《儿科研究公平法》授权美国FDA，批准由制药企业赞助的儿科药品临床试验作为激励机制和公共基金机制后的补充手段；2007年美国FDA通过了《食品药品管理修正案》[5]，对《最佳儿童医药品法案》和《儿科研究公平法》进行修订，修正案规定政府机构应发布药品和生物制品进行儿童临床研究的信息。美国从1977年发布针对制药企业的指南到制订管理规定，最终上升到立法的层面，经过近30年的发展，建立了一套系统的儿童用药安全的保障体系[6]。

欧盟关于儿童用药的研究晚于美国。1998年欧盟将儿科临床试验加入“人用药品注册技术要求国际协调会”（ICH）的指导原则中；2006年12月欧盟发布了《小儿药品使用和修改法案》；2007年1月26日欧盟实施了新的《儿童用药监督管理条例》，其将药品“儿科研究计划”（PIP）引入法律框架内，还专门成立了一个“儿科委员会”，负责评估批准PIP，该委员会公布了一系列儿童临床试验的伦理标准建议，使所有参加临床研究的儿童在受益于研究的同时得到保护并规避风险。

英国对于这方面的规定则更加具体，不仅有规范的儿童用药标签和处方，还为医师、药师、护师（士）和患者提供用药信息，以推动英国儿科用药临床试验的开展。2005年英国医学会和英国皇家药学会编写出版了专门的《英国国家处方集（儿童卷）》（BNFC），为儿童用药提供指导，部分国家的国家处方集编写也以此为参考。

世界卫生组织（WHO）根据BNFC组织编制的《WHO儿科示范处方集》，于2010年正式发布。我国在进行《中国国家处方集（儿童版）》的编写过程中，也借鉴了《WHO儿科示范处方集》和BNFC。

1.2 我国儿童用药的现状

我国儿童用药中，有50%左右是以成人用药减量或减半给儿童使用，在我国3 500多种药物制剂中，专供儿童使用的仅有60多种，不足2%[7]。同时，在我国儿童用药的不良反应现象也不容忽视。据国家药品不良反应监测中心报告的数据显示，2010年我国儿童药品不良反应发生率达1.29%，其中新生儿占24%，越是年幼的儿童不良反应越严重、发生率越高[8]。

鉴于药物在儿童体内代谢的特殊性和复杂性，加之儿童的机体发育尚未成熟，其生理（肝、肾功能等）、病理情况与成人不同，有独特的药动学和药效学特点。在临床研究中，儿童通常不被选作观察对象，儿童药物的临床科学研究较少，所以药品说明书及相关文献中往往缺乏儿童用药的安全性及有效性方面的资料。各国对于儿童药物的研究起步都比较晚，而且开始时间、进展和成果参差不齐。我国儿童药物临床研究起步也较晚，直到1993年才建立了首个儿童药物研究所，逐渐开展儿童药物临床研究。

目前，我国在儿童用药药政法规方面缺乏专项政策。在药品生产方面，儿童用药生产规格上存在很大缺口；在使用环节上，儿童用药以成人剂量为参照递减用量的方法，增加了药物使用的不安全因素。规范儿童用药已迫在眉睫，规范化的用药法规体系亟需建立。

2 《中国国家处方集（儿童版）》介绍

2.1《中国国家处方集（儿童版）》的出台

原卫生部医政司于2011年委托《中国国家处方集》编委会办公室组织编写了《中国国家处方集（儿童版）》。其以贯彻落实《中华人民共和国药品管理法》和《处方管理办法》，完善我国药物政策体系，深化医药卫生体制改革，加强儿童临床用药管理，指导儿童临床合理用药，保障儿童用药安全、有效、经济、适宜为目的。

《中国国家处方集》编委会通过多次深入研究、分析、探讨，并根据儿童疾病与用药特点，结合我国地域分布、经济文化、疾病谱、临床治疗习惯等因素，制订了《中国国家处方集（儿童版）》编写方案与原则、框架与内容、大纲与体例，并组织全国150余名具有精湛临床技术与经验的儿科学科带头人和资深权威的专家，成立了《中国国家处方集（儿童版）》编写委员会。经过60余次讨论会、论证会、审稿会等会议的召开，对稿件进行数次修改与审核。

2012年4月11日，原卫生部医政司召开了来自全国30个省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团的300余名临床医药学专家参加的全国征求意见会。参会专家涉及原卫生部医疗机构临床各诊疗科目，儿童疾病系统20余个专业。专家对全书的内容进行了认真的审读与修改，编委会根据专家提出的宝贵意见和建议作了调整和完善。

经过编写人员1年多的共同努力，2013年初《中国国家处方集（儿童版）》正式出版发行，是我国第一部专为儿童编制的、全面覆盖儿科各系统疾病的权威性临床用药指导文件，致力于提高儿童医疗安全与质量，规范临床用药行为，保障儿童用药安全，指导和促进儿科临床合理用药。

2.2《中国国家处方集（儿童版）》的特点

2.2.1 该书是落实国家药物政策的重要指导性文件。《中国国家处方集（儿童版）》作为我国国家药物政策的一部分，是深化医药卫生体制改革的产物，是继《中国国家处方集》和《国家基本药物目录》之后又一部规范合理用药的专业指导性文件。其为规范临床用药与处方行为、指导和促进临床合理用药提供了技术规范，是落实《处方管理办法》的重要举措，是各医疗机构编写《处方集》及《儿童处方集》的重要依据。其适用于具有处方权的儿科医师、全科医师和相关专业医师、药师、护理人员。

2.2.2 该书具有临床治疗的循证性和前瞻性。该书制订了从新生儿至18岁不同年龄、月龄段的疾病治疗方案及药物的用法、用量，为儿科临床药物治疗提供了指导与依据，主要借鉴了《中华人民共和国药典·临床用药须知》（2010年版）、《中国国家处方集》、中华医学会儿科学会制订的有关《疾病诊治指南》、BNFC、《WHO儿童示范处方集》推荐的适应证与用法用量。所以，既吸纳了当前世界先进的儿科临床经验，又充分考虑了我国儿科专业发展和常用药物的实际情况，反映了儿科临床治疗的循证性和前瞻性。

在编写模式上，除了沿袭了《中国国家处方集》的“以病带药、以症带药”模式，还增加了“以药带病”的编写模式，即不仅编写了什么病用什么药治疗，而且还将每种儿科常见疾病的诊疗原则和简单症状写进了书里，结合用药指导、重要提示等合理用药原则，体现了各疾病药物治疗的精髓。

2.2.3 该书强调优先使用基本药物。结合各专业临床经验，制订了首选、次选、备选的逐级用药的治疗方案，有助于基本药物政策的实施。该书描述的疾病涉及临床常见病、多发病及重大、疑难、复杂疾病等，共有269种儿科疾病及相关治疗方案；收录药物790余种，涵盖了《国家基本药物目录》《国家基本医疗保险药品目录》及临床治疗需要的药物，弥补了2012年版《国家基本药物目录》儿童药物种类少、缺乏儿童专用药物及对儿童用药的年龄限制的缺陷[9]；并对新生儿疾病的药物治疗、常见遗传性疾病与免疫缺陷性疾病的用药、临床常见的心肺复苏等急救用药，进行了详细的阐述。

3 我国儿童用药药政法规规范化建议

就我国目前的现状来看，儿童用药的规范化是一项复杂、长远的工程，不是一蹴而就的。

3.1 我国儿童用药药政法规现存的问题

在我国，儿童用药管理法规缺失，尚未制订单独的儿童用药管理法规，现有的药品管理规定也没有针对儿童药物研发、生产、销售、使用等环节制订有效的强制性条款和激励措施。

虽然我国在相关的药品管理规定中对于儿童用药信息有明确的要求，如要求处方药尽可能列出儿童用药信息及注意事项，对于非处方药要求尽可能减少模糊的说明。但是，这些规范和条例并未强制性要求制药企业提供药品在儿童中使用的安全性、有效性信息，尚未起到从根本上解决儿童用药安全问题的作用，由此看出还有很多薄弱环节影响着儿童用药的规范化。

政策推动和法律强制是保障儿童用药规范化的根本。《中国国家处方集（儿童版）》迈出了我国规范儿童用药的第一步。我们需要借鉴国外的经验，根据我国儿童用药药政法规的现状，在实践中不断总结经验，从政策和法律层面规范儿童用药。

3.2 完善我国儿童用药药政法规的政策体系

政府要以《中国国家处方集（儿童版）》为出发点，尽快出台相应配套政策，形成规范儿童用药的政策保障体系。政策体系应涉及到儿童用药的方方面面，应本着以事实为依据、以严谨的结果为目的、以质量安全的监管为准绳，从药物研发、生产、销售、合理用药到药品不良反应监测，做到无处不规范、处处有指导。

3.2.1 促进儿童药物的研发。在儿童药物研发方面，遵照《中国儿童发展纲要（2011－2020年）》，明确提出鼓励儿童专用药品研发和生产的规定和已有的《深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》，完善现有的政策法规，要以鼓励创新为重点，严格规范儿童药品研发市场[10]。

国家食品药品监督管理总局应根据儿童药物研发的特点，制订儿童药物研发指南，包括儿童药物的药学研究指南、药理学研究指南、毒理学研究指南、临床研究指南，帮助和指导儿童药物研发企业应用科学规范的方法开展新药研究工作，同时为药政管理机构提供充分的审批依据。

规范儿童药物的研发企业，提出制订研发技术要求，包括制备工艺技术、质量标准、质量稳定性研究、质量标准对照、药理毒理研究技术、临床研究、制剂研究等方面。该技术要求应依据儿童用药的特点对儿童药物研究的内容进行规范化和标准化管理。

政府部门制订优惠政策，扶持儿童药品研发，建立单独的儿童药物研发基地，鼓励大的药物研究中心、高等院校、医院、制药企业等开展儿童药物研发，积极参与国际儿童药物研发项目的合作。

规范儿童药物的临床试验和审批工作。在符合伦理的前提下，积极慎重地鼓励开展儿童的药物临床试验，以积累适合我国儿童的用药剂量、方法，减少安全隐患。加强儿童药物审批过程的审查力度，同时加快儿童用药的注册审评审批工作，对于儿童药物评审开通绿色通道优先评审。

3.2.2 严把生产、销售关。政策法规应在秉承保障药品质量这一生命线的大前提下，根据儿童药物特点制订儿童药品生产管理规范、药品质量标准规范，规范儿童用药的生产规格、剂型和包装。如制订儿童药物制药企业指南，结合《中国国家处方集（儿童版）》中0～18岁不同年龄、月龄段的疾病治疗方案及药物的用法、用量和儿童对于药物气味的敏感度等要素制订生产规格和剂型，弥补我国儿童药物规格、剂型少的现状。规范药品说明书中的儿童用药信息，要求制药企业积极完善说明书中儿童用药信息。同时，规范儿童药物包装和价格，结合市场经济调节机制和我国对于基本药物的统一定价，制订相关政策规范儿童药物的价格，促进儿童药物的可及性。3.2.3 推动合理用药。首先从规范医疗机构的儿童用药处方行为入手。一方面，做好《中国国家处方集（儿童版）》的宣传推广，发挥《中国国家处方集（儿童版）》指导用药的作用，做好监督反馈、评价体系建设。另一方面，加大投入培养儿科专科医师，加强对医师使用儿童药物的培训，在逐步改革药品加成政策的进程中，阻断医师在用药上的趋利行为。提高儿科医师对于超说明书用药现象的认识，为合理、规范用药打好基础。尽快出台《儿科基本药物目录》提高儿童用药的可及性。3.2.4 建立儿童用药评价体系。政策法规要注重可持续发展，在原有不良反应监测法规的基础上，改革创新，加大监测的广度和深度，信息共享，及时发现问题和反馈问题。在做好药品上市后评价中，应有突发事件的紧急应对策略。同时，在实践中不断总结经验，分析出现的问题，构筑科学、严谨的儿童用药评价体系。

3.3 完善我国儿童用药药政法规的立法

政策是针对社会活动起到指导和规范作用的谋略和规定，不具备强制性，只有将政策上升到立法层面，才能形成一套系统的保障体系。《中国国家处方集（儿童版）》是我国药物政策的一部分，指导儿童用药，规范临床用药行为，但是要形成系统保障，还要从立法层面下功夫。如借鉴《药品管理法》制订符合儿童用药的儿童药品管理法，针对儿童药品的研发、生产、销售以及使用环节颁布一系列法律法规，形成儿童药品管理的法律体系。

在药品研发方面，制订儿童新药审批办法，对儿童药物研发机构和研发人员的资格和资历要有明确的规定，严禁非正规机构或非儿科专科医务工作者进行药品研发，对非正规研发机构及人员要有明确的处罚规定。从源头杜绝儿童用药的不规范行为，使我国儿童用药的研发步入正规的法制轨道。

在药品生产方面，将规范药品说明书中儿童用药信息纳入儿童药品管理法，杜绝药品说明书中儿童用药信息不规范或缺失现象。对于不按要求规范药品说明书的药品生产企业，责令其停止生产，视情况处以处罚，由国家食品药品管理总局命其将药品全部召回，并将该企业记入黑名单作为重点监督对象。

在销售方面，要规范医疗机构儿童用药的配备，明确规定各级医疗机构配备《中国国家处方集（儿童版）》涉及药品的配备情况要求，提高儿童用药的可及性，促进合理用药。

在药品使用方面，规范儿童用药，取缔不规范用药行为，严格按照《中国国家处方集（儿童版）》标准处方儿童药，制订儿童处方管理办法。对于选药不合理、随意改变药物用量、不依照临床诊断用药等行为，都要有相应的法律规定，如吊销执业医师执照。对于儿科医药工作的资格资历审核也要纳入法律规定，禁止非儿科专科资历的医务工作者从事儿科临床工作。

同时，也要加强儿童用药的销售、不良反应监测方面的立法建设，使药品研发、生产企业、医疗机构都能照章办事、依法办事。从每个要素做起，共同营造儿童用药的规范化管理系统。

4 结语

儿童用药的规范化，已成为世界医学领域的共性问题，各国都在为规范儿童用药作出努力。《中国国家处方集（儿童版）》的出台，填补了我国儿科用药规范指导的空白，是完善儿童用药药政法规的先行者。要以其为出发点，建立、健全政策、法律体系，循序渐进地规范我国儿童用药的药政法规，以保障儿童的身心健康。

[1] 中华人民共和国国家统计局.2010年第六次全国人口普查主要数据公报[EB/OL].（2011-04-28）[2013-12-15]. http：//new s.ifeng.com/mainland/detail_2011_04/28/ 6037911_0.shtm l.

[2] 梦琳懿，胡斯.儿童用药安全性探讨[J].世界临床药物，2008，29（6）：350.

[3] 胡仪吉，金有豫.中国国家处方集：化学药品与生物制品卷：儿童版[M].北京：人民军医出版社，2013：2.

[4] 杨志敏，赵德恒.建立新药儿科临床试验管理体系的探讨[J].中国临床药理学杂志，2009，25（6）：547.

[5] 张霞.浅析儿童用药的发展现状[J].中国医药指南，2011，9（26）：40.

[6] 康传哲，马满玲，杨丽杰，等.从国外儿童用药法规的发展谈我国儿童用药法规体系的建设[J].儿科药学杂志，2013，9（2）：46.

[7] 郭文娇，欧阳昭连，王艳斌，等.我国儿童用药安全问题分析及政策建议[J].中国药房，2013，24（21）：1 926.

[8] 邓婷婷.浅析儿科合理用药的因素[J].求医问药：下半月，2013，11（8）：25.

[9] 王晓玲，郭春彦.2012年版《国家基本药物目录》中适宜儿童药物分析[J].中国执业药师，2013，10（5/6）：15.

[10] 王春婷，李玉基，夏东胜，等.儿童用药现状及对策[J].中国药物警戒，2013，10（8）：492.

Exploration of the Standardization of Drug Adm inistration Legislation for Pediatric M edication in China

FENG Juan-juan，ZHANG Jing-chao（School of Public Health，Tianjin Medical University，Tianjin 300070，China）

OBJECTIVE：To provide suggestions for the improvement of drug adm inistration legislation and the standardization of pediatric medication，usingChinese National Formulary of Chemical Drugs and Biologicals for Children（calledChinese Nationd Formulary for Childrenfor short）as a starting point.METHODS：The development and establishment of drug adm inistration legislation for pediatric drugs in USA，European Union，United Kingdom and WHO were introduced as well as pediatric medication in China；the issue and feature ofChinese National Formulary for Childrenwere described；the problems of drug adm inistration legislation for pediatric medication were analyzed in China to explore the way to standardize it.RESULTS&CONCLUSIONS：To regulate pediatric medication，USA has established a seccurity system for pediatric medication，EU has established legislative framework for pediatric medication，UK has publishedBritish National Formulary for Children，and WHO has organizedWHO Pediatric Demonstration Formulary.Our country has promulgatedChinese National Formulary for Childrenin 2013，but there is no an independent legislation for pediatric medication，and there are also many phenomena of fewer species，less specification and dosage forms for pediatric medication，irrational drug use and the high incidence of ADR.So we need standardize pediatric medication through improving policy system and related legislation，promoting drug R&D，supervising production and sale strictly，improving rational use of drugs，establishing pediatricmedication evaluation system and ADR monitoring，etc.

Chinese National Formulary；National drug policy；Drug administration legislation；Pediatricmedication

R95

A

1001-0408（2014）17-1550-04

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2014.17.05

2013-12-27

2014-02-21）