FDA批准Votrient用于治疗软组织肉瘤

美国FDA今天批准Votrient(帕唑帕尼)用于治疗曾接受化疗的晚期软组织肉瘤患者。软组织肉瘤主要在肌肉，脂肪，纤维组织等部位发病。

软组织肉瘤是一种罕见的有许多亚型的癌症，美国每年有约10 000病例。有超过20种肉瘤亚型包含在Votrient 的临床试验中。该药物没有获批用于治疗脂肪细胞的软组织肉瘤和胃肠道间质瘤患者。

Votrient是一个丸剂，它通过干扰固态肿瘤生长和存活所需的新血管的生长起效。Votrient的安全性和有效性的评估是通过一个单一的临床试验进行的，试验样本是369位患晚期软组织肉瘤并接受过化疗的患者。患者被随机分为治疗组和安慰剂组。研究的设计是检测患者的无进展生存期。在接受Votrient的患者中，无进展生存期的中位数是4.6月，而安慰剂组是1.6月。

已知Votrient的常见副作用包括乏力，恶心，呕吐，食欲下降，味觉改变，腹泻，体重减轻，气短，血压升高，肿瘤和肌肉疼痛，头痛，头发及皮肤颜色变化。

Votrient有黑框警告，提醒其可能会造成肝损伤，甚至致命。患者用药期间应该进行肝功能检测，一旦肝功能出现异常，治疗应该停止。

Votrient被授予孤儿药地位，美国孤儿药的定义是用于治疗少于二十万患者的药物。Votrient最初于2009年10月批准用于治疗晚期肾癌。

Votrient 由北卡罗来纳州研究三角园的葛兰素史克公司推向市场。 (王孟通 译)