美国 FD A批准戈谢病治疗药 Taliglucerase Alfa上市

2012年5月1日，美国FDA批准Protalix Ltd公司产品Taliglucerase Alfa（商品名：ELELYSO）冻干粉针剂上市，用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。规格为200 U。

戈谢病是由于第一对染色体上的葡萄糖脑苷脂酶溶酶体基因缺陷引起的疾病。葡萄糖脑苷脂是红细胞和白细胞细胞膜的组成成分。正常情况下，葡萄糖脑苷脂酶催化葡萄糖脑苷脂水解。但戈谢病患者由于缺乏这种酶，不能使葡萄糖脑苷脂水解，脂质积聚在肝脏、脾、肺、骨髓和大脑中，影响各器官和组织的正常功能。

戈谢病的症状包括肝脾肿大、肝功能障碍、骨损伤、严重的神经系统并发症、淋巴结肿大、皮肤出现褐色斑、贫血、血小板减少和巩膜出现黄色脂质沉积。症状严重者易出现感染。

本药可催化葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和神经酰胺。在临床试验中，本药可减少脾和肝脏的体积，并改善贫血和血小板减少。

临床试验中常见的不良反应包括：注射部位反应、上呼吸道感染/鼻炎、咽炎/喉部感染、头痛、关节痛、流感、泌尿道感染/肾盂肾炎、背痛和四肢痛。