整合药物研发的优势资源建设一流的创新药物研发基地

付文华 （中国医学科学院科技管理处 北京100730）

目前，恶性肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病、病毒感染性疾病等重大疾病严重危害着我国人民的健康。针对严重影响我国人民健康的重大疾病进行创新药物的研发，对实现我国人口与健康领域的国家目标具有重要意义，是提高人口健康水平，保持社会稳定和谐、经济持续发展和国家安全的重要保证。

1 形势严峻，迫切需求

现代医药产业是维系世界各国民生的大计，集中了多学科领域尖端科技的高新技术产业，对国家的经济发展和社会进步具有重要影响，因此成为发达国家竞相发展的战略性高科技产业。由于我国人口与健康水平的需求，已成为世界上最大的医药产品潜在消费市场之一。近年来发达国家大型制药企业和跨国集团纷纷进驻中国，建立药厂、研发机构、新药销售代理机构等，一方面高价销售西方药物，另一方面收集中国新药研发的信息，截流我国培养的大量高级专业人员成为外企员工，致使人才流失严重。对国内药物研究机构及制药企业形成了强有力的竞争态势和巨大挑战。而且，由于长期总体投入不足，我国药物研发的力量分散，技术落后，低水平重复现象严重，机构设置不合理，整合力度不够，单一研究所的研发模式难以形成整体优势，尤其缺乏具有国际竞争力的综合性药物研发平台。因此，当前我国创新药物研制与医药产业面临的形势与挑战十分严峻。

另外创新药物的研究与开发，集中体现了生命科学、化学和生物技术领域前沿的新成就和新突破，是新世纪科技和经济国际竞争的战略制高点之一。[1]创新药物的研发属于系统工程，涉及到生物学、化学、药学、药用植物学、临床医学、实验动物学、信息学、工程学等多学科的融合与交叉，研究探索性强、周期长，对专业设置及人才的水平、素质、数量及整合性上要求高。在创新药物研发过程中，基础与应用基础研究的实力和水平是决定创新能力的关键因素。[2]因此，充分利用生命科学的最新发展，开展创新药物研发技术平台的整合性研究，建立自主创新、技术先进、与国际接轨的创新药物研发体系，才能加快新药研发速度，提高我国创新药物研发的技术水平。

2 历史悠久，基础雄厚

中国医学科学院（以下简称医科院）是我国唯一的国家级医学科学学术中心和综合性医学科学研究机构。在新药创制方面具有悠久的历史及雄厚的基础，特色与优势亦十分明显。

1958年医科院创建了药物研究所和医药生物技术研究所（原名抗菌素研究所），后来适应发展需要又设立药物研究所、医药生物技术研究所和药用植物研究所。这3个与药物研究直接相关的研究所，作为新药研制及药用资源可持续利用研究的国家重要研究机构，长期以来承担着我国新药研发、抗感染和生物技术药物研究以及药用植物资源保护与可持续利用开发的重任。40多年来，始终以寻找和研究防治严重危害人民健康的主要疾病药物为方向，坚持以创制具有自主知识产权的新药为重点，以药用资源、天然产物及化学合成和生物技术研究为基础，采用现代医药学理论和高新技术开展多学科综合性研究。

3 协调发展，迎接挑战

在“十一五”期间，医科院在管理机制、人才培养、条件建设、争取投入等方面做了有益的尝试，具体举措如下：

3.1 打破所（院）界限，整合资源，协同攻关

根据医科院的发展规划以及建立重大新药创新研究体系的目标，筹建了药物研究院。依托3个药物研发机构，充分利用它们在天然产物研究、计算机辅助药物分子设计、组合化学、分子药理学、高通量筛选和药物分析、药用微生物资源、药物靶点发现与鉴定、分子模型、药用生物技术、化学生物学、发酵工程、细胞工程、药用植物资源、活性化合物样品库、天然药物研发的评价技术体系等基础条件与优势，形成互为依托、互为补充、有机整合的技术与力量，建立开放共享的新机制，构建高效运行、现代化、国际化的新药研究开发技术平台。同时结合实验动物研究所、基础医学研究所以及北京协和医院、阜外心血管病医院、肿瘤医院等单位所属的临床药理研究中心等技术平台，通过功能整合、研究方向凝炼，形成“相互依托、优势互补”的研究模式，构成集药用资源、基础研究、新药研发、实验动物、临床试验为一体的、完整的重大新药创制体系。

3.2 吸引和稳定高层次药物研发人才，形成可持续发展的良性循环

近几年来，医科院把吸引和稳定高层次科技人才作为可持续性发展的重大举措，加大了引进人才力度，先后从国内外引进80多位学术带头人或科研骨干，推动了人才培养与科技队伍建设，进一步优化了学科结构，加强了新兴及交叉学科的建设。尤其在药物研发领域，已形成一支以中青年专家为骨干的研究队伍，该队伍专业结构和年龄结构合理，拥有一批国内外知名、在本专业领域杰出的科学家。3个药物研究所拥有两院院士7名，300余名高级研发人员，其中包括博士生导师60余人，硕士生导师70余人；国家及部委级“有突出贡献中青年专家”20人，政府特殊津贴专家86人，长江学者特聘教授5名，国家杰出青年基金获得者8名，“新世纪百千万人才工程”国家级人选8人。由此可见，院（校）已具备可持续发展的创新药物研究人才梯队（见图1）。

图1 医科院创新药物研究人才比例

3.3 加强基础条件建设，为新药研发提供技术支撑

在国家的大力支持下，医科院陆续建成了一批药物研发的研究中心和基地，并加强了关键技术及平台建设。例如：“国家药物及代谢产物分析研究中心”、“国家新药开发工程技术研究中心”、“世界卫生组织传统医学研究合作中心”、“国家中药资源利用和保护研究中心”、“国家药用微生物菌种保藏中心”、“国家新药筛选中心”、“国家新药（微生物）筛选实验室”、卫生部“天然药物生物合成重点实验室”、卫生部“抗生素基因工程实验室”卫生部“心血管药物临床研究重点实验室”、教育部“中草药物质基础与资源利用重点实验室”、“国家新药（综合）临床试验研究中心”、卫生部“心血管药物临床研究重点实验室”、“国家级抗肿瘤药物临床试验研究中心”和院校内的“新药安全评价研究中心”、“干细胞新药研制基础技术及临床研究平台”、“人类重大疾病治疗与预防的药物和疫苗研发共享服务技术平台”等。

这批具有明显特色的基础条件与关键技术平台，使医科院的创新药物研制及其成果转化的基础条件在原有基础上进一步得到了提高，形成了可持续发展的重要技术支撑。

3.4 注重顶层设计，统筹协调，争取新药研发的资金投入

“十一五”期间，设立了“重大新药创制”科技重大专项。科技部部长万钢表示：“设立新药专项是保障中国人民健康、维护国家经济安全和社会稳定的迫切需求，是促进中国医药产业实现跨越发展、建设医药强国的重大战略举措”。[2]医科院在专项招标过程中,在领导及科研人员的共同努力下，进行了顶层设计，统一规划，并在管理部门全方位的组织协调下，发挥在化学药物、微生物及生物技术药物、中药及药用植物学相关技术学科齐全、药物研发与临床试验紧密结合的优势，构成了学科结构合理、功能整合、协作攻关的新药研发体系。明确具体任务分工及侧重点，既要统筹协调、整合优化，又要明确研究方向、科学分布，力求提高项目实施的可操作性；同时注重共用、共享科研技术平台建设及运行机制的完善。

“十一五”期间，在“重大新药创制”科技重大专项中由医科院及其所属单位牵头承担的课题数占总项目数的5%，获得财政资助占专项总经费的7%，在研究院所类别中名列前茅。资助专题类型及项目数见图2。

图2 资助专题类型及项目数

目前，我院各项目已完成实施阶段，正在积极准备结题验收。项目成果必将为实现“自主研发的创新药物走向国际；建立健全一批新药研究开发技术平台与基地，部分技术平台实现与发达国家互认；初步建立由创新药物研发技术平台和创新药物孵化基地组成、产学研紧密结合的国家药物创新体系，全面提高中国新药创制的整体实力”[2]做出巨大贡献，最终成为应用及基础研究、新药研发、成果产业化三大环节紧密结合的国际一流的创新药物研发基地。■

[1]朱维良.基于基因功能的创新药物研究[J].生命科学，2005（4）：288-293.

[2]顾瑞珍，丁可宁.中国实施启动“重大新药创制”科技重大专项 [EB/OL].http://news.xinhuanet.com/newscenter/2009-05/05/content_11318639.htm，2009-5-5.