药物目录遴选制度构建关键问题研究——基于典型国家遴选制度模式的经验

李颖，王虎峰（1.首都医科大学卫生管理与教育学院，北京市 100069；2.中国人民大学医改研究中心，北京市 100872）

国际上药物目录遴选制度模式各不相同[1～5]，而不同的模式之间存在一些相同的构成组织和运行规律。本文选取实行国家卫生服务模式的英国[4]、以商业健康保险为主的美国[1，5]，以及以社会医疗保险为主的德国等国家的相关制度作为典型样本进行分析，在制度多样性的基础上，分析总结其制度构建的基本要素和规律，并提出政策建议。

1 药物目录遴选制度的基本要素构成

药物目录是指在医疗保障政策覆盖下的，通过一定程序纳入报销范畴的药品的集合。国际上通行的准则是，纳入药物目录的药物必须满足3个条件：临床疗效性、质量可靠性以及经济性（在同样的疗效下，价格最低；或在同样的价格下，疗效最为明显）。因此，药物目录遴选制度是指在对药物的临床疗效性、质量可靠性以及经济性进行考察的基础上，将合适的药物列入药物报销目录的制度[2]。

在卫生资源有限的情况下，采取怎样的制度保障药物目录遴选过程的科学和规范，实现既控制卫生医疗费用，又保证医疗服务质量的目标，是药物目录遴选制度建设的核心问题。国际上一些典型国家，无一例外地将遴选制度的建设放在首位。药物目录遴选制度主要包括以下几个关键问题：遴选专门机构及设置、遴选决策及参与主体、遴选程序。遴选专门机构涉及到机构和职能设置等一系列问题，包括机构自身的建设、与外部其他相关机构的合作方式、可持续发展等。遴选专门机构的建设是遴选制度构建的基础。遴选机构可以在药物目录遴选过程中扮演两个角色，要么给出目录遴选的推荐意见，也就是作出药物（有时包括医疗服务）的评估，要么直接作出目录决策。而遴选决策是遴选制度的核心，涉及目录遴选的推荐意见由谁提供，又由谁作出药物目录遴选决策，以及采取什么方式进行目录遴选各方主体的利益平衡等方面，以保证遴选制度的公平性。遴选程序事实上是目录遴选相关利益集团互相博弈、妥协的“游戏规则”，体现为在遴选程序的设置上如何实现利益集团的互相制约、互相平衡，达到科学、公平和规范的目的。遴选程序涉及到循证医学、卫生医疗技术评估等技术问题。本文不对技术细节进行讨论，重点对遴选程序中的关键步骤和主要理念进行阐述。

2 药物目录遴选专门机构及设置

尽管各国的社会经济环境、医疗保障制度以及药物目录遴选机构的建立背景各不相同，但建立药物目录遴选机构的动因不外乎两个：一是控制医疗费用，二是保证医疗服务质量。因此，遴选专门机构在职能设置上存在着以下特点：

2.1 药物目录遴选专门机构的职能范围和工作内容由单一到多元各不相同

药物目录遴选机构的职能范围有比较单一的，也有多任务型的。职能比较单一的代表是澳大利亚的药物报销目录评估委员会（PBAC），评估对象单一，主要针对处方药的遴选。而德国、法国、英国都是多任务型的。如，法国健康总署（HAS）的工作职能非常广泛，不仅涉及对卫生医疗技术的评估，还涉及到对医院进行评级、对专业医师的再教育等工作。德国联邦联合委员会（FJC）同样也是，该机构不仅进行卫生医疗技术的遴选，其工作范围还涉及到卫生医疗质量控制与健康教育。美国的遴选机构，在职能范围上比较广泛，没有特别明显的侧重，只要是申请进入目录的药物、医疗器械、临床干预手段等，都可列入遴选对象。从工作内容上看，虽然各国遴选机构之间存在着一定的差别，但工作内容主要包含以下几个方面：对卫生医疗技术的评估；设立卫生医疗质量标准，提高卫生医疗服务质量；评价疾病管理项目；编写医师行医指导手册（重点疾病预防和公共卫生）；进行健康教育与健康促进工作。

2.2 遴选机构的经费来源多元[6]

在经费来源问题上，几乎所有的药物目录遴选机构都为非营利性的机构，经费多来自公共财政（直接或间接地来自税收）。如：英国卫生医疗质量标准署（NICE）的财政经费来自国家卫生部，每年大约有0.35亿英镑的经费拨款。PBAC的财政预算同样来自本国卫生部，每年大概达到0.14亿澳元的预算。除了从公共财政得到拨款外，一部分目录遴选机构还从公共研究部门经费中争取研究课题经费，或者通过其他渠道获得经费支持。如，根据法国HAS 2007年的报告，HAS 2006年经费总额为0.7亿法郎，其经费来源构成如下：10%来自政府拨款，31%来自社会医疗保险基金，7%来自医疗器械行业，34%来自制药企业（对制药企业征收广告税），15%来自对医院进行评级获得的费用（本段内容根据英国卫生医疗质量标准署（National Institute for Health and Clinical Excellence）网站（http：//www.nice.org.uk/）以及法国的国家卫生管理局（French National Authority for Health）网站（http：//www.has-sante.fr/portail/jcms/c_5443/english?cid=c_5443）等整理而成）。

2.3 遴选机构具有相当独立性

基于对典型国家的研究分析，药物目录遴选机构大多与国家政府管理部门之间是“一臂距离”的关系。如，英国NICE是国家卫生服务（National Health Service）系统中重要的一部分，与国家卫生部、医疗服务提供组织等相关利益群体之间就是“一臂距离”的关系，其作出的药物目录遴选评估报告直接递交给国家卫生部，该机构预算单列，负责人由国会任命，并不听从卫生部的指令。又如，法国HAS与中央政府、卫生部和医疗保险基金之间没有直接或间接的上下级隶属关系，也保持“一臂距离”的关系，直接对法国议会负责；德国联邦FJC的建立，独立于中央政府、医疗保险基金之外，直接向国家卫生部负责，接受指派的评估任务；澳大利亚PBAC直接接受国家卫生部药物评估司（PEB）的指导，PEB协助PBAC安排遴选评估程序，与药物生产企业进行药物价格的谈判并进行健康教育知识的宣传。

3 药物目录遴选决策及参与主体

3.1 目录遴选机构的决策

目录遴选机构的决策主要有两种方式：第一种是遴选机构依据评估结果，给出目录内用药的推荐意见，将此推荐意见形成报告，递交给卫生政策制定方，由卫生政策制定方作出最终决策。如，澳大利亚PBAC、德国卫生质量管理局（IQWiG（笔者注：德语））以及法国HAS与卫生政府部门之间即为这种关系。第二种是卫生政策制定方通过制定法律，保证药物目录遴选机构进行目录内用药推荐的法定效力。英国的NICE与英国卫生部之间为典型的这种关系。从1999年NICE成立之后，英国卫生部对其工作方法、程序以及结果等事宜不能进行干预，NICE将目录内用药的推荐意见呈报给英国卫生部后，英国卫生部以法律形式付诸实施。但是，在将近十年的工作中，没有出现英国卫生部不同意推荐意见的案例。这在实践中保证了药物目录遴选机构的决策地位，成为事实上目录内用药的决策方。

3.2 决策参与方参与决策的方式

药物生产厂商、医疗服务提供方、病患群体、医疗费用补偿方是决策的参与方，可以以各种渠道和方式在目录内用药的决策意见形成过程中，提出自己的意见，一旦形成目录内用药的决策，如果存在异议，可以通过法律的手段对目录遴选机构提出诉讼。决策参与方参与决策的方式主要有两种：一种是以顾问委员会成员的形式在目录决策形成过程中，给出自己的意见，影响目录内用药的选择。大多数具有药物目录遴选制度的国家采用的都是这种方式；一种是群体轮流参与决策制定过程。该方式以法国药物目录遴选决策为典型代表。

4 药物目录遴选程序

学术界对药物目录遴选步骤规范化的研究由来已久。1997年，EUR-ASSESS项目评估组所属的方法论分会小组提出要将药物遴选评估规范化，并提供了一套评估规范化的操作流程和模板。笔者结合典型国家正在实施中的目录遴选程序，抽象出一般规律，详见图1。

图1 药物目录遴选程序图[7]Fig 1 The formulary decision making procedure

如图1所示：首先，将遴选项目按照社会需求的优先顺序进行排序，并对排序的原因进行解释，具体表现在卫生政策层面是指对重点进行解释说明；其次，掌握遴选药物和医疗技术的详细信息，如药物的组成等；然后，对遴选药物和医疗技术的背景材料进行解释，这是指药物和医疗技术给社会经济带来的影响；再次，对待评估问题进行界定和量化，包括对药物安全性、有效性、可靠性、经济性，以及社会和伦理的认可，从这5个方面对药物进行遴选；最后，准备评估报告并呈送给药物目录遴选机构。

Chalkidou K[8]认为，如何确定和优先选择哪类药物进入评估程序，并将该过程程序化、规范化，是确定遴选程序需要考虑的关键因素。换句话讲，遴选程序的首个关键环节是确定药物进入遴选程序的优先顺序。因为医疗资源的有限性，不可能在同一时间对所有的药物和医疗技术进行评估，必然会有先有后，而先后顺序将直接影响社会和患者接受药物和医疗技术的时间。在医学领域，时间就是生命，而对于药物生产企业来讲，时间就意味着巨大的利润回报。因此，如何对拟进入遴选程序的药物进行选择，是药物遴选程序的关键环节。对药物进行选择不是特指某一种药物，而是指选择哪类药物，比如治疗高血压、糖尿病，还是其他疑难杂症。选择哪类药物不是随意选择的，是由人群健康状况和国家卫生政策总体目标决定的。如，急性传染性疾病和慢性病的威胁，哪个更加突出，就应该进行相应的策略调整。

药物目录遴选程序不是单纯技术层面的评估问题，与药物目录政策制定密切相关。因此，遴选程序是把政策问题转化为具体评估问题，并制定结果的过程。通常情况下，一份完整的遴选评估报告内容应包含以下4个方面的内容：第一，该评估是对药物或医疗技术哪方面指标的评估。评估指标包括安全性、有效性、经济性等。第二，评估数据收集方式的确定。如，采用文献收集还是数据库收集。第三，具体的技术评估手段。第四，价值观对评估结果的影响。

5 借鉴

我国药物目录遴选制度正处于一个从无到有的建设阶段[9]。目前已有多个药物目录并存，而且不同部门负责不同目录的遴选，因此在我国目前构建一个机构完善、职责明确、遴选程序科学透明的制度具有很强的挑战性。笔者通过对典型国家药物目录遴选专门机构、遴选决策及参与主体、遴选程序的分析，结合我国药物遴选制度建设现状，对我国未来药物目录遴选制度构建提出几点建议：第一，设置目录遴选的专门机构是未来发展的必然趋势，应尽早提上议事日程，并且遴选的基础工作应该制度化和常态化。第二，建立健全药物目录遴选参与决策机制。在目录遴选决策制定上几乎没有哪一个国家是由某一机构直接作出决策的，都是相关利益主体广泛参与的结果，如何建立健全目录遴选相关方的参与途径是需要研究解决的问题。第三，在遴选程序方面，各国在遴选程序的规范上比较一致，除了具体技术方法选择有所区别外，其他的内容差别不大。这说明了各国对规范化的药物目录遴选程序比较认可，在程序选择上逐渐趋同，这值得我国参考和借鉴。

[1]李 颖.美国退伍军人药物目录遴选制度[J].医院院长论坛，2011，8（1）：23.

[2]李 颖.药品目录遴选的药品经济性评价模式研究[J].中共中央党校学报，2009，13（5）：52.

[3]李 颖.全民普惠制的澳大利亚药品目录制度[J].医院院长论坛，2009，6（5）：60.

[4]李 颖.英国卫生质量标准署：国家药品目录政策的“守门员”[J].医院院长论坛，2009，6（4）：60.

[5]李 颖.程序、优选和决策：美国俄勒冈州药品报销目录制定方式[J].医院院长论坛，2009，6（3）：22.

[6]Chalkidou K，Tunis S.Comparative effectiveness research and evidence-based health policy：experience from four countries[J].Milbank Quarterly，2009，87（2）：339.

[7]Basskin L.Pharmaconomics and the formulary decisionmaking process[J].Formulary，1998，33（2）：456.

[8]Kalipso C，Tom W，Anthony C，et al.Evidence informed decision making[J].Health Service Research Policy，2008，13：167.

[9]王虎峰.药品和医疗技术评估制度亟待完善[EB/OL].http：//www.jkb.com.cn/document.jsp?docid=137129&cat=0I.2010-07-19.