指南5：评价方法

指南5：评价方法

Guideline 5： Evaluation Techniques

解释

（1）效益是用货币单位对健康产出的量化测量。疾病治疗方案的效益包括直接效益、间接效益和无形效益三个部分。

（2）直接效益是指实行某项干预措施后所节省的卫生资源。间接效益是指实行某项干预措施后所减少的病人健康时间的损失或劳动生产力恢复带来的效益。无形效益是指实行某项干预措施后减轻或者避免病人身体和精神上的痛苦，以及康复后带来的舒适和愉快等。

（3）人力资本法是指用患者增加的健康时间所带来的工资收益表示健康效益。意愿支付法是指在个人总体效用值不变的情况下通过牺牲一部分货币收益来提高健康状态。意愿支付法偏好的来源应根据研究角度的不同而不同。目前采用意愿支付法测量健康效益并不十分成熟，而且仍然存在一些伦理学上的争议。

药物经济评价方法可以分为成本分析(Cost Analysis, CA）、最小成本分析( Cost Minimization Analysis, CMA）、 成 本 效 果 分 析（Cost-Effectiveness Analysis, CEA）、成本效用分析（Cost-Utility Analysis, CUA）和成本效益分析（Cost-Benefit Analysis, CBA）。

5.1 评价类型（Types of Evaluations）

研究者应当根据研究中干预措施的特点、数据的可获得性以及评价的目的与要求选择适当的评价方法。在条件许可时，建议优先考虑CUA或CBA，也可以采用CEA、CMA或CA，但应当说明其理由。研究者可同时采用两种或两种以上的方法进行评价，或者以一种方法为主联合其他方法进行评价，并比较和分析各种评价方法结果之间的差异。

5.2 增量分析（Incremental Analysis）

药物经济学评价的基本决策原则是增量分析（Incremental Analysis），即计算干预手段与对照手段的相对成本和效果之差的比值，也即增量成本效果比（Incremental Cost Effectiveness Ratio ICER）。药物经济学评价必须报告增量成本效果比。

解释

（1）各种评价类型的适用情况如下：

CA：成本分析是对各备选方案的总成本进行比较，由于没有将健康产出纳入比较，该方法属于部分评价（Partial Evaluation）。由于不能提供治疗方案临床产出评价的信息，仅可作为完整评价（Full Evaluation）的中间过程。如果单独使用成本分析，则应当尽可能进行全成本分析（Full Cost Analysis），需要强调成本的全面性，包括隐性成本，加大成本分析的力度。

CMA：当有证据显示药物治疗的干预组与对照组的重要临床产出（如疗效和安全性）相同或很类似时，选择该评价方法。在证明两治疗方案临床产出的无差异性时，统计学无差异性和临床无差异性均可接受，当存在公认的临床无差异标准时，可以临床无差异性为准。

CEA：该评价方法一般适用于具有相同临床产出指标方案之间的比较，其测量单位一般为物理或自然单位。当疾病较为单纯，治疗方案的产出只体现在或主要体现在某一个临床产出指标时，CEA较为适用（如普通感冒治疗采用感冒症状缓解天数作为效果指标）。当疾病治疗效果可以有多个指标来反映时，应采用对疾病治疗或者对患者最为重要的效果指标，也可以多个效果指标分别进行成本效果分析。例如，对非小细胞肺癌治疗方案采用CEA进行药物经济学评价时，可以选择的效果指标较多，如无进展生存期（Progression-free Survival, PFS）、1年生存率、有效率（Objective Response Rate, ORR）和疾病控制率（Disease Control Rate, DCR）等（Carlson, 2008）。成本效果分析的优点是：任意产出单位都可以使用；存在的缺点是：当两个比较方案选用不同健康产出测量量纲时，导致决策者无法决策，难以疾病之间的比较。

CUA：该评价方法适用于临床产出指标不同的各种不同治疗药物之间的比较，产出的评价通常采用质量调整生命年（QALY）来表示。CUA在产出评价方面既考虑了治疗方案给患者带来的生存时间的影响，也考虑了治疗方案给患者带来的生存质量方面的影响，并且生存质量的评价包含了对患者生理、心理和社会功能的评价，因此该评价方法比其他评价方法更为全面。CUA尤其适用于慢性疾病治疗方案的经济性评价。

CBA：从理论上来说，CBA直接建立在福利经济学（Welfare Economics）理论基础之上，其研究结果可直接支持决策者的相关卫生决策。但是，CBA研究中将健康产出货币化的方法主要是意愿支付法（Willingness-to-Pay, WTP），该方法仍然处于发展之中，方法学上并未达成广泛一致（Ziekenfondsraad, 1999）。CBA的结果建议以净效益（Net Benefit）