罗尔斯正义论视角下的罕见病卫生政策问题

张 玲，翟晓梅

(1 北京协和医学院研究生院，北京 100005;2 中国医学科学院/北京协和医学院生命伦理学研究中心，北京 100005)

罗尔斯的《正义论》于1971年问世后，在西方引起了广泛重视，被视为第二次世界大战后西方政治哲学、法学和道德哲学中最重要的著作之一。他的理论虽然也有缺陷和不足，存在着内在的深刻矛盾和自身无法克服的局限性，［1］但对我们当今解决社会问题仍然有着重要的借鉴意义。

1 《正义论》内涵

罗尔斯在《正义论》中提出了“公平即正义”的理念，从“无知之幕”的“原初状态”推出了正义的两个基本原则，即①每个人都应有平等的权利去享有与人人享有的类似的自由体系相一致的最广泛、平等的基本自由权利体系;②社会和经济不平等，为的是使社会中处于最不利地位的人受益最大，符合救助原则以及职位和地位对所有人都开放，在机会面前人人平等的条件。［2］302这两个正义原则概括起来就是平等的自由原则以及机会公正平等和差别原则。

罗尔斯的两个正义原则的实质就是要平等地分配社会领域内的各种基本权利和义务，同时尽量平等地分配社会合作所产生的利益和负担。他认为，机会的公正平等原则是指社会地位和经济利益的不平等必须满足地位和职务不仅要在一种形式的意义上向所有人开放，而且应使所有人都有平等的机会去得到他们。［3］因此，这样的机会平等蕴含着人们在面对各种资源时在机会上都是平等的。但是社会中的个人存在着各种差别，甚至有些差别是无法改变和选择的，不以人的意志为转移，使得机会平等的公平起点是无法达到的。因此，他提出了分配的差别原则。他认为，要实现社会公平正义的最终目的，在平等的自由原则和机会公正平等原则无法使最不利者通过自身努力获得较多利益的现实情况下，应该能够确定一个使他们实现这一目标的原则，即差别原则。这样，就可通过突出最不利者的地位来消除“对所有人有利”的不确定性，社会和经济的不平等的是不是公正就可以通过他们是否给予最不利者最大利益来判断。因此，包括社会基本关系的调解，政府法规的制定，各种资源和利益的分享和分配等在内的社会基本机构都要符合最不利者最大利益这一基本要求。

罗尔斯承认社会上存在着财富和权利的不平等，并试图通过差别原则从不平等中寻求相对平等来缩小这种不平等。他认为平等原则是实现社会正义的前提，但他所要求的不是绝对的、无差别的平等，而是给某种不可避免的不平等提出一些限制条件，并说明这种差别在什么样的条件下是可允许的。他认为差别原则可达到补偿原则的某种目的，即给那些出身和天赋较低的人以某种补偿，缩小以至拉平他们与出身和天赋较高的人们在出发点方面的差距。按照罗尔斯的思想，正义的基本动机是主要社会制度分配基本权利和责任并决定社会协作优势划分的方法。［4］52－53为了保证作为结果的分配都是正义的，就需要建立这样一个背景的制度:有可保证平等公民自由和机会公平均等的、由一种正义宪法调节的社会基本结构，以及政府确保一种社会最低受惠值。这个基本制度由两部分组成，即市场经济和政府。但二者目标和功能并非一致，市场是一种最方便的、成本最小的分配方式，但有时也会存在失灵，那么就需要政府出面主导必要的协调和再分配。［4］54一个自愿的市场只有在产品和机会分配公平的前提时，才是公平的。［2］270－274市场和政府的作用是相互补充的，但二者目标和功能并非一致，有时甚至会有冲突。市场强调的是追求经济利益的最大化;而政府作为一种政治代表，是整个社会集体的共同追求，追求的是公正。罗尔斯主张将政府功能扩大到分配领域，加强对分配的调控，尤其要给予那些处于最不利地位者更多的利益。

2 罕见病现状

罕见病是指那些患病率很低、很少见的疾病，包括由于基因缺陷引起的遗传性疾病、肿瘤、自身免疫性疾病、罕见的感染性疾病等。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰之间的疾病或病变。而各国(或地区)对罕见病的认定标准存在差异。美国的标准是患病人数少于20万人(约占总人口的0.75‰);欧盟的标准是患病率低于0.5‰;澳大利亚的标准是患病总人数不多于2000人(约占总人口的0.1‰);日本的标准是患病人数少于5万人(约占总人口的0.4‰)。

随着现代医学和生物学的发展，已能识别的罕见病越来越多。据悉，目前已知的罕见病总计已超过6000种。［5］随着时间和地区的不同，罕见疾病也会有所变化。比如，很多年来，艾滋病曾经被认为是一种罕见疾病，但在某些人群中，艾滋病现在已成为一种越来越频发的疾病。又如地中海贫血，在北欧地区是一种罕见疾病，而在地中海地区却是非常多见的。多数罕见病是慢性严重性疾病，通常会危及生命。约有80%以上的罕见病为基因突变或家族遗传所致的先天性疾病，因此罕见病一般多指“罕见遗传性疾病”。约有50%的罕见病在出生时或者儿童期即可发病，而仅有1%的罕见病有有效治疗药物。［6］

用于治疗罕见病的药物，也被称为“孤儿药”。近年来，随着生物技术的发展，在美国、欧盟等国的孤儿药相关法律的保障下，国际上研制出少数罕见病的治疗药物，例如治疗戈谢病的伊米苷酶;治疗法布雷病的阿加糖酶β;治疗黏多糖贮积症I型的α－L－艾杜糖醛酸酶;治疗黏多糖贮积症Ⅱ型的艾杜糖硫酸酯酶;治疗庞贝病的α葡萄糖苷酶等。目前世界各国有不少的罕见病患者已经接受这些药物治疗，其病情和生活质量得到了很大的改善。

然而，由于长期以来，罕见病没有引起医学界和社会的应有重视，相应的医疗诊断、治疗技术和政策未能有效建立，罕见病患者因此被漏诊、误诊，要么无药可治，要么有药可治但治不起。罕见病主要治疗方法通常是靠药物治疗，而医药市场通常受到政府管理和受利益驱动的医药企业的限制。虽然有政府的干预，但医药市场本质上仍然是一种供求关系，在这种情况下，罕见病患者很显然处于劣势。同时，罕见病患者无论是作为试验受试者还是最终的患者，可得到的样本数量群不足，因而无法获得技术上可行的治疗。尤其是，当一种罕见疾病存在有效治疗措施时，可能由于昂贵的医疗费用或者政府通过SFDA管理上的限制而无法获得治疗。

3 《正义论》视角下的罕见病公共政策分析

根据罗尔斯的正义原则，首先，是平等的自由原则。世界卫生组织宪章导言中主张:无论种族、宗教、政治信仰、经济或地位如何，每个人都有权享受最高标准的健康。［7］此外，《联合国人权宣言》中声明:人人享有为维持他本人和家属的健康和福利所需的生活水准，包括衣、食、住、和医疗保健以及必要的社会服务。［8］也就是说人人享有基本医疗保健的权利。其次，机会公正平等和差别原则。最佳的医疗将包括那些负责提供机会平等的医疗保健制度和实践。从这个角度来说，健康被视为是机会平等所必需的;社会的每个成员，无论他的地位和背景怎样，都能确保获得社会允许的最广泛健康服务的权利。［9］美国哈佛大学哲学教授、世界卫生组织高级专家Norman Daniels根据罗尔斯的理论，论证说:因为疾病限制了人类的正常功能，它相应地限制了每个个体追求职位和事业的机会。因此，需要通过成功治愈疾病来确保机会的平等。［10］健康作为一个公共物品，如果能够保证最不利者的最大受益，那么这种分配差异就是可以得到辩护的。罗尔斯的正义原则是以社会互助的合作体系为基础的。平等原则是实现社会正义的前提。他所要求的不是绝对的、无差别的平等，而是给某种不可避免的不平等提出一些限制条件，并说明这种差别在什么样的条件下是可允许的。差别的存在不能影响到人的基本生存问题，那么关系到人的生命健康的医疗资源分配过程中的差异没有限制的话，就显然成为正义的悖论。医疗资源关系到人的生命健康，是维护生存权的基本需要，对于它的分配应惠及社会上所有人群和阶层，以保证社会所有成员的最基本的生命健康权，而决不应只局限于社会的某一部分成员。社会中人的健康、能力和智慧是有先天差别的，对社会的贡献也有不同，但使人成为人的生命却是同等重要的，它不因财产、地位及出身等差异而有所不同。保证最不利者的最大受益，那么这种分配的差异就是可以得到辩护的和公正的。罕见病患者，尤其是那些已经存在有效治疗药物的罕见病患者正是这样的情况，我们应把满足“最不利者的最大利益”，即社会最不利者的需求作为社会保障的底线，最大限度地限制不平等的范围与程度，从而广泛地实现社会最基本的医疗保障。我们完全可以通过正义的制度安排，使医疗资源的分配向罕见病患者人群倾斜，来满足其最基本要求，最终缩小利益差别，达到社会正义。［11］

罗尔斯的正义论对当今社会制度建设的启示有着深刻的意义。罕见病问题不仅仅是一个医学问题，也是一个重要的公共卫生伦理学问题。而政府作为公共卫生的核心，在罕见病公共政策问题中起主导作用。只有在政府主导，全社会共同努力下，才能给予罕见病患者这个社会中的“最不利”群体以公正待遇。

基于以上讨论，借鉴国际经验，针对我国的罕见病具体情况，建议在我国罕见病公共政策制定中应考虑一下几个方面:①应该首先尽快明确我国“罕见病”和“孤儿药”的定义，为制定和实施罕见疾病救助政策奠定基础，同时推进罕用药政策的制定;②借鉴美国、欧洲等国家和地区的经验，制定、颁布、实施相关法律或条例，来改善和促进罕见病的防治。通过立法等形式，除了对罕见病患者提供医疗保障外，还需要对这一特殊群体的就学、就业、就养等人生的整个过程提供扶助和保障的制度，为保障他们各项权益提供法律依据;同时制定优惠政策，兼顾罕见病利益攸关者利益，达到双赢甚至多赢局面;③由于罕见遗传性疾病多数要终身用药，花费巨大，纳入医保有待商榷，但应首先尽快建立起合理的可持续的“罕见病”治疗和“孤儿药”费用支付机制，多层次、多渠道地解决罕见疾病患者的医疗费用问题(即政府、个人、医药企业，医保、商业保险和社会慈善救助等都担负起相应责任进行联合救助)，让罕见病患者看得起病、用得起药，早日实现病有所医;④扩大罕见疾病的介绍和宣传，推广、开发、培训产前诊断技术，积极推行罕见疾病的孕期筛查和诊断，为患者家庭提供理性选择的信息，切断新增患者途径 ;⑤对医务人员、医学院校在校学生等相关人员进行罕见病知识教育培训，将罕见病和相关伦理学纳入医学专业教科书中;⑥建立罕见病患者登记数据库和罕见病交流数据平台，实现数据更新和共享，为决策和及时、正确诊断提供依据;同时，建立与其他国家之间、国内各部门之间、人员之间的互助、合作机制。

［1］张向东.罗尔斯正义观析评［J］.湖北社会科学，2007，(1):45 －47.

［2］John Rawls.A Theory of Justice［M］.Cambridge:Harvard University Press，1971.

［3］约翰·罗尔斯.正义论［M］.何怀宏，何包钢，廖申白，译.北京:中国社会科学出版社，2003:101.

［4］Wilson，J.R.J.M..Ethics in the Service of the rare disease patient［M］.Huston:Rice University，1990.

［5］Erik Tambuyzer.Rare Diseases，Orphan Drugs And Their Regulation:Questions And Misconceptions［J］.Nature Reviews Drug Discovery，2010.

［6］王卡拉.民政部今年拟将罕见病纳入慈善救助制度［EB/OL］.http://www.chinanews.com.cn/jk/jk－hyxw/news/2010/02 －28/2142590.shtml，2010－02－28.

［7］WHO.Constitution of the World Health Organization［C］.2005.http:∥ apps.who.int/gb/bd/PDF/bol47/EN/constitution － en.pdf.

［8］United Nations.Universal Declaration of Human rights:A Compilation of International Instruments of the United Nations［C］.1973:1 －3.

［9］Ronald Green.Health Care and Justice in Contract Theory Perspective，Ethics and Health Policy［M］.Cambridge:Ballinger，1976:117.

［10］Norman Daniels.Health Care Needs and Distributive Justice［J］.Philosophy and Public Affairs，1981，(10):146 －179.

［11］翟晓梅.罕见病医疗政策伦理思考［N］.中国医学论坛报，2011－02－24.