英矽智能：“AI”加速制药，大模型蓄力“AI”

本刊记者/李冲

在任峰看来，上海大模型政策的发布，释放了AI 制药将迎来新发展的信号。

2023年年初，以ChatGPT为代表的生成式人工智能与AI大模型的兴起，再次带火了AI制药。

但早在2014年，英矽智能创始人Alex Zhavoronkov便看到了生成式人工智能等前沿AI技术在制药领域的发展前景，牢牢抓住了行业风口。2019年，在传统制药研发领域浸润多年，但始终难以突破“高投入、高风险、长周期”等行业瓶颈的任峰，也将目光转向了AI。

在当时的任峰看来，当旧问题难以突破，新技术的介入或许会带来新的契机。时隔4年后的如今，任峰作为资深药物研发科学家，已经成为英矽智能的联合首席执行官兼首席科学官，引领公司超150人的上海药物研发团队，他的看法依旧如此，他坦言，“AI制药是制药领域未来发展的大趋势”，近期，上海大模型政策的发布，也释放了这一信号，侧面验证了他的看法。

AI加速，制药呈现新形势

AI的出现，打开了药物研发的新大门。

从20世纪90年代人工智能与制药的结合在实验室内形成成熟的体系开始，将其投入生产线的尝试一直在进行。从2014～2015年起，AI制药的声音逐渐变大，“但当时大家主要投入在AI制药的概念验证，直到2018年相关成果的出现，才将AI制药推到了大众面前”。任峰说道。而2023年年初，ChatGPT的兴起，再次掀起了AI制药的热潮。

所谓AI制药，即利用大数据、云计算等人工智能技术手段辅助药物发现、药物管理等药物研发的多个环节。作为及早投身AI制药领域的前沿玩家，英矽智能通过长时间的数据积累与算法迭代，更早、更快地直观感受到AI对于制药的加持。

成立之初，英矽智能便将生物信息学和AI技术结合，期待以生成式人工智能技术赋能一体化的药物发现流程，以高效识别靶点、生成具有特定属性分子结构的候选化合物，甚至是预测临床2～3期试验转化率。从成立之初到2019年，经过6年的技术、数据积累，英矽智能将成果集成至Pharma.AI平台，在其赋能下开展药物研发。

当前，英矽智能已在纤维化、癌症、免疫、神经退行性疾病等前沿领域布局了快速增长的自研疗法组合。其中，最受人瞩目的便是靶向特发性肺纤维化（IPF）的一款候选药物。据了解，2023年上半年，由英矽智能自主研发的IPF候选药物先后在中美两国进入Ⅱ期临床试验阶段，全球首次达成了由人工智能发现的新靶点新分子进入临床验证的成就，也成为中国首个进入临床阶段的人工智能药物。

据任峰介绍，该项目于2019年立项，在立项仅18个月后，便提名具有“全球首创”潜力的临床前候选化合物（PCC）。任峰直言，“与传统‘全球首创’（first-in-class）药物的研发进程相比，我们在AI的助力下缩短了2/3的时间，研发投入也远远小于传统研发的数千万美元的花费”。

由此来看，AI制药在靶点发现等环节，有着天然的优势，随着AI参与的深入，有专家表示，药物研发领域的“双十定律”（即一款新药从研发到上市，平均需要10年时间和10亿美元的投入）或将被打破。

ChatGPT接入，生成式AI释放潜力

大幅缩短研发时间，是AI制药最明显的优势之一。但药物研发是创新，AI在某些细分方向或关键步骤上拥有四两拨千斤的效果，但并非解决制药难点的“万灵丹”，更何况它自身也面临难题。

对于AI制药，数据是关键。任峰表示，其中，数据的数量、质量是重中之重，“当数据量大、环节成熟时，AI的赋能作用就比较明显；但如果缺失数据，AI也无能为力”。

除此之外，在药物不可缺失的安全性验证、临床环节，人工智能的助力十分有限。“截至目前，还未有AI制药的任何一款药物在临床上获批。”任峰说道。

但以ChatGPT为代表的AI大模型的兴起，为解决这些问题提供了新的思路。ChatGPT的出现，再一次验证了英矽智能早期AI平台建设的正确性和可能性。与此同时，以它为首的生成式AI与大型语言模型（LLM），也正为解决当前AI制药的困境找到新出口。

从提高数据数量和质量角度来看，任峰认为，越来越多通用大模型的介入，将使得生物医药相关数据日益增加、研发投入门槛进一步降低。此外，利用英矽智能自身的数据进行二次训练，有望大大提高数据的专业性和准确性。“以Pharma.AI平台为例，此前，在靶点生成后，需要人工筛选、排序，但接入对话功能后，可以直接向平台提问，不需要人工从头到尾去查看，效率大大提高。”

据任峰透露，目前，英矽智能正在开发自有大模型，并将其与已有的AI药物研发平台连通，降低药物发现的门槛。此外，任峰认为在临床环节，从临床试验方案设计到临床报告撰写，AI的用武之地也大大增加。

政策利好，成就AI大趋势

“AI大模型会重塑各行各业，AI制药领域也不例外。”

2023 年1 1 月，上海市出台《上海市推动人工智能大模型创新发展若干措施（2023—2025年）》，政策利好下，受医药寒冬影响的AI制药是否能够再次掀起新热潮，值得商榷。

2019年，英矽智能落户上海并组建药物研发团队。三年以来，英矽智能在中国已搭建了逾百名科学家组成的药物研发团队，其中，位于上海张江的药物研发中心拥有150位成员，硕博比达92%，研发人员占比77%，成为目前英矽智能全球布局中规模最大、人才聚集性最高的中心。

随着AI大模型新政策的发布，上海AI大模型领域无疑将迎来新一轮的发展，这让本就看好上海人才、产业链上下游资源的任峰看到了发展的新契机。他表示，政府重视在利好AI大模型相关行业的同时，也促使行业有序发展，减少同类型资源内耗。“这对英矽智能来说，是一个好机会，将有更多的通用大模型系统可以借用，丰富自身AI平台的内容。”

当前，英矽智能搭建了涵盖PandaOmics靶点识别引擎、Chemistry42分子生成和设计引擎、inClinico临床试验结果预测引擎的Pharma.AI药物研发平台，尝试用AI赋能制药的各个关键环节。2023年11月，英矽智能在新揭幕的加拿大蒙特利尔中心发布Pharma.AI平台更新，全方位整合大语言模型对话功能，并新增ADMET成药性质预测与个性化奖励机制等功能。

与此同时，任峰也看到，AI制药虽然是未来药物研发的必然趋势，但其短期发展曲线却难以预测。即使在AI制药领域深耕多年，任峰也依然无法预测其将在何时爆发，他表示，AI是手段，并非保障，传统制药领域遇到的失败率问题，AI制药仍面临，即使AI大模型的出现降低了这种风险，但也存在失败的概率，“现在，我们需要对AI制药多点耐心”。