HTA在我国医保决策中的应用思考

郭武栋 吴 晶 王海银 吕兰婷 袁 妮 刘梦娜 谢幸彤

（1 首都医科大学国家医疗保障研究院 北京 100037；2 天津大学药物科学与技术学院 天津 300072；3 上海市医学科学技术情报研究所 上海市卫生发展研究中心 上海 20004；4 中国人民大学公共管理学院 北京 100872；5 大连医科大学公共卫生学院 大连 116044）

随着我国人口老龄化、疾病谱变化和创新药品、设备、耗材、生物科技等高新科技产品的层出不穷、日新月异，多种因素的汇集强力推高民众健康预期，使得人民日益增长的健康需求与卫生健康事业发展不平衡、不充分这一矛盾凸显。医保部门作为公共医疗基金管理方和医药服务最大采买方，在防范风险、保障基本的原则框架内，如何合理有效地使用有限医保资金，发挥医保基金战略购买作用，实现“将钱花在刀刃上”，并有效平衡医药服务供给质量与基金支付标准之间的关系，成为医保决策者需要面对的一项难题。

从国际经验来看，同样面对新技术的广泛应用，医疗费用的快速增长，以及医保支付制度的改革，很多国家和地区都借助卫生技术评估（Health Technology Assessment，HTA）这一循证决策工具，为创新技术、药品、设备进入临床使用和医保支付范围提供技术支持，英国、加拿大等发达国家甚至通过立法形式确定了HTA的法律地位和价值。HTA 理论研究和实践经验的日臻完善，促使其逐渐成为国际通用的医疗保障决策工具。在我国大力推进医疗保障制度改革的进程中，开展具有我国特色的HTA 理论研究和应用实践，不仅正当其时，而且潜在作用巨大。

1 HTA 基本概念介绍

卫生技术主要包括药品、医用耗材、医疗器械、诊疗手段、公共卫生、后勤支持系统和行政管理组织等卫生干预措施。HTA 以循证医学为基础，融合卫生经济学、社会学、医学伦理学以及其他相关学科的原理和方法，全面系统地评估卫生技术的有效性、安全性、经济性等综合价值[1-3]。HTA 作为新兴学科，其概念随着学科的发展也在进行不断的调整和完善，国际HTA 机构网络(International Network of Agencies for Health Technology Assessment,INAHTA)于2020年更新了HTA的定义，将其解释为：HTA 是一个多学科评估过程，它使用明确的方法学来确定卫生技术在其生命周期不同阶段的价值，其目的是为决策提供信息，以促进公平、高效和高质量的健康系统[4]。究其根本，HTA 可以回答卫生技术安全有效性怎样、是否具有经济性，合适的价格是多少，对医保资金预算影响多大，其创新性是否可以有效提升患者可及性和便利性，改善患者依从性等一系列问题[5]。较之HTA，卫生经济学主要是应用经济学理论、概念和方法研究卫生服务领域中的经济问题，阐明其中的经济规律，强调卫生服务的经济特点和属性。药物经济学是经济学原理与方法在药品领域中的具体应用，是将药学和经济学相结合的跨学科研究，强调在药物领域的研究应用。HTA 研究对象涵盖了药品、诊疗技术、医疗设备、医疗耗材等多种研究对象，突出安全、有效、经济、创新、公平等多维度的综合价值判断。自20 世纪90年代以来，各大专院校和科研院所陆续成立了相关HTA 研究机构，在理论研究和应用转化方面进行了积极探索，并与国际HTA 机构广泛开展国际合作交流，大大促进了我国HTA 的学科发展，并逐渐应用在医疗资源配置、医保报销、干预措施效果评价等决策实践中，为健康治理能力的提升起到促进作用[6]。

2 HTA 应用国际经验介绍

一些欧美、亚太国家的HTA应用研究在辅助医保决策中积累了丰富实践经验，方法指南和管理运行制度相对完善，多数设有独立HTA 机构负责生产循证证据、辅助决策，并形成完整的证据评审与决策实践的互动链条，与医保决策产生很强的化学键联系[7]。下面以药品为例，简要介绍HTA 在药品定价和医保报销决策方面的应用。

2.1 加拿大

在加拿大，联邦和各省对医疗服务体系实施分权管理，各省卫生行政部门对医保报销政策、范围等拥有独立自主权。加拿大HTA体系以国家层面的加拿大药物和卫生技术局（Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health，CADTH） 和各省HTA机构为主体，还包括大学、科研院所以及基于医院的HTA 机构等。CADTH 是一个独立的非营利机构，与卫生行政部门有着紧密的联系，由代表联邦、省和地方（除魁北克省）卫生部门的委员会进行管理，代表国家利益开展HTA 工作，并协调各省HTA 机构避免减少重复评估，主要作用是为卫生决策者提供客观的决策证据支持，工作职责主要包括开展药物评审等评估项目，传播HTA 结果，发展HTA 方法学，制定HTA 指南，开展新兴卫生技术甄别等。CADTH 评估流程主要包括三个重要环节：主题遴选、HTA 小组专业评估和专家委员会审议及推荐，一般需要1年—2年，为了加快评估效率，CADTH等评估机构研发应用了快速技术评估模型，以缩短评估时间。评估主题主要由卫生行政部门确定，确保评估工作与医疗决策的紧密性。加拿大2003年开始实施统一药物评 审（Common Drug Review,CDR），由联邦卫生部委托CADTH开展相关药物评估，主要从药品相较于现有治疗技术的有效性和经济性方面开展评估，最后对是否将药品纳入报销范畴给出推荐建议，各省可根据推荐意见自主决定是否纳入省内医保药品报销目录。

2.2 英国

英国2014年开始执行药品价值定价（Value-based pricing,VBP），以药品价值评价为核心，进行药品定价和报销目录准入遴选，由英国国家卫生和临床技术优化研究所（National Institute for Health and Clinical Excellence,NICE）负责开展相关评价工作。NICE 成立于1999年，是英国立法授权成立并独立于政府运行的医疗卫生服务标准的法定机构，主要负责新药物和医疗技术的评估、为国民健康服务体系（National Health Service，NHS） 提供药物目录的决策参考，拥有决定药物和医疗技术是否纳入医保支付范围的法定权利。即使药品上市纳入医保报销，NICE 还会进行再评估和持续评估，作为调整药品的报销价格及报销范围的依据。NICE 的评估流程分为三种，多项卫生技术 评 估（Multiple Technology Appraisal，MTA）、 单项卫生技术评估（Single Technology Appraisal，STA） 和快速通道卫生技术评估（Fast Track Appraisal，FTA）。MTA 主要用于评审同治疗领域多种药物，或用于多个适应症的一种药物，评估周期约60 周；STA 主要用于评审单项药物或适用于一个适应症的药物，评估周期约40 周；FTA 评审增量或成本效益比（ICER）低并极可能在质量调整生命年（QALY）内获得高效用的药物，评审周期约32 周。

2.3 澳大利亚

澳大利亚政府并不直接参与医疗服务的提供，而是通过资助医疗福利计划（MBS）、药品福利计划（PBS）和补贴私人健康保险费用，以补贴的形式将政府资金用于医药服务提供。HTA 在确保政府补贴实现提供安全、有效、经济的医药服务方面发挥着重要作用，澳大利亚国家卫生部设有专门技术评估行政部门，负责相关HTA 项目的统筹组织开展以及药品福利建议委员会（Pharmaceutical Benef it Advisory Committee, PBAC）的组织联络。PBAC 是政府设定的法定独立专家机构，主要职责是就新药是否纳入报销范畴提出建议，PBAC 下辖一个经济小组委员会（Economic Sub-Committee，ESC），主要职责是从临床和经济学角度对药品等卫生技术的评估结果进行审阅。近年来，ESC 更加注重从综合价值角度对HTA 证据进行评审，例如相对健康产出、相对成本效果、患者负担能力、预算影响分析等核心维度。澳大利亚实施药品价格谈判制度，PBAC 推荐意见形成过程中所使用的HTA 成本、效益和风险证据，对药品谈判价格的形成起到关键作用。

2.4 新加坡

新加坡卫生技术有效性中心（Agency for care effectiveness，ACE）是国家级HTA 机构，由新加坡卫生部于2015年成立，旨在通过HTA 支持临床和行政决策。ACE 药品评估流程主要遵循3 个步骤: 主题遴选、价值评估、决策，形式分为快速评估和完整评估。对于高成本药物(估计每年的预算影响超过200 万新币，约合人民币1000 万)或预期相对于目前的标准疗法有更好临床改进的，对群体健康有很大影响的药物，通常需要进行完整评估。对预算影响较小的药物(每年预算影响小于100 万新币，约合人民币500 万)或已经有仿制药获得的药物，可以开展快速评估。对预算影响适中的药物(每年在100 万至200 万新币之间)，可以根据每个药品的临床疗效和成本估算的不确定性情况，进行快速评估或完整评估。大多数评估是由ACE 自己的技术团队完成，并由临床专家和药企提供技术和数据支持。ACE对为HTA 工作制定了明确的方法学指南，包括如何进行主题遴选，临床疗效评估、经济学评估和预算影响分析等。

3 在我国医保领域应用HTA的展望

国家医保局自2018年5月成立，随着医疗保障制度改革的深入推进，对医保治理能力、治理模式、技术标准的科学化、专业化和透明度提出了更高的要求。2020年2月25日，《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》发布，明确提出健全医保目录动态调整机制，完善医保准入谈判制度；将临床价值高、经济性评价优良的药品、诊疗项目、医用耗材纳入医保支付范围；建立医保药品、诊疗项目、医用耗材评价规则和指标体系，健全退出机制。为了实现上述工作要求，需要借助科学、成熟、可操作的工具方法辅助医保决策。结合国际应用经验，HTA 可以切实为医保目录调整等医保改革举措提供技术支持。

3.1 国家医保药品目录调整

2020年7月30日， 国家医疗保障局公布《基本医疗保险用药管理暂行办法》，明确提出按规定组织医学、药学、药物经济学、医保管理等方面专家，对符合当年药品目录调整条件的全部药品进行评审；按规定组织药物经济学、医保管理等方面专家开展谈判或准入竞价。但由于药品价格形成因素复杂，关注度高，影响面广，可以在调整工作过程中结合HTA 学科特点，促进专家定性评审向以证据支持的定量评审的转变，实现基于药品安全有效基础上最具性价比及其他必要考量的综合价值研判[6]。例如，医保需要鼓励创新药物的使用，但由于总体支付能力的限制，不可能按照商业价格把层出不穷的新药照单全收，需要基于现有最优证据评价哪些新药的性价比最高。在2021年国家医保药品目录调整工作中，在原有评审维度的基础上，构建了包含安全、有效、经济、创新及公平5 个维度的评审指标体系，明确了证据来源和证据等级，并保持了与上游药品申报环节和下游价格测算环节的逻辑一致和信息同步，为实现医保药品价值购买提供技术支撑。

3.2 医用耗材报销管理

2020年6月，国家医疗保障局发布了《基本医疗保险医用耗材管理暂行办法（征求意见稿）》（以下简称《管理暂行办法》），并公开征求社会意见。《管理暂行办法》着重规范和加强医用耗材医保准入和支付管理，明确提出组织临床、医用耗材管理、医保管理、卫生技术评估、经济学等方面的专家，根据评价规则和指标体系对符合申报条件的医用耗材进行评审，并逐步实施医保准入价格谈判。与药品类似，HTA 可以在保障基本、合理满足临床需要、科学规范的前提下，结合医用耗材分类和特殊性，从临床必需、价格合理、安全有效的角度，尝试从适用人群、疗效改进、不良反应变化、产品性能改进、成本效益改进、技术创新等维度进行评审指标体系构建，并明确指标释义、数据来源和证据等级，对创新产品以及与现有品种相比具有改进的产品进行多维度综合价值判断试点，为下一步类别相同、功能相近医用耗材的评审提供借鉴。

3.3 医保支付方式改革

2019年10月，国家医疗保障局正式公布了《国家医疗保障DRG 分组与付费技术规范》和《国家医疗保障DRG(CHS-DRG)分组方案》，在全国范围内开展以按疾病诊断相关组付费为主的多元复合式医保支付方式改革。随着医保支付方式改革的深入推进，公立医院管理方向逐渐从提升利润向控制成本转变，如何控制不合理医药费用支出，建设更具成本效益比的服务提供体系，逐渐成为医疗机构管理人员关注的重点[8]。专门致力于提高医疗机构资源配置效率，协助医疗机构判断和识别不适宜技术以减少费用支出的工具— 医院卫生技术评估(HB-HTA)，日益被广泛采纳以应对支付方式改革对医疗机构运行的综合影响。在医保支付方式改革和医院管理者目标一致、利益共容的前提下，HB-HTA 可以从患者安全、临床效果、组织管理、成本和经济等角度，为医疗机构决策层提供引入或淘汰某项医药技术带来的潜在影响，且具有耗时短、易操作的突出特点。另一方面，HTA也可以为DRG、DIP 等宏观改革措施的多层次实施效果开展评价，通过真实世界数据分析，从宏观政策成效、中观机构运行、微观病种管理等多层次开展医保支付方式效果事中和事后效果评价。

4 HTA 在医保领域应用的思考

医保是HTA 应用的重要领域之一，伴随国家医保药品目录调整等工作的深入开展和机制化建设，对HTA 从理论研究向实践应用的转变提出了更为现实的要求，尤其在应用过程中进一步明确紧贴医保决策需求，结合医保管理现状，侧重研究结果传播和政策转化，以利于切实发挥HTA 辅助医保循证决策的应有之义。

4.1 与医保管理需求保持紧密性

HTA 通过安全性、有效性、经济性、创新性、公平性等多个维度对研究对象进行综合价值研判，核心要义是生产决策循证依据。为最大限度保持HTA 在医保决策领域的可持续应用，在科学应用HTA评估方法的基础上，须以现实医保决策需求为出发点，保持与医保决策的紧密贴合。从深化医疗保障制度改革的目标来看，HTA 可以为医药服务管理等多项医保改革措施提供具体技术支撑。以国家医保药品目录调整工作为例，随着医保药品管理政策向精细化、多样性方向发展，药品价值判断需要在安全、有效、经济的基础上进一步涵盖创新性和公平性视角，并辅以明确的数据来源、可量化的评审标准和科学的评价方法，以提高医保药品决策的科学性和前瞻性。再比如，中成药是我国特有的医疗资源，具有独特的理论体系和实践经验，随着越来越多的中成药申请纳入医保支付范围，如何确定中成药支付标准就日益成为医保决策的难点。HTA可以发挥多学科融合优势，在HTA规范流程的基础上，结合中成药治疗疾病的辨证特点，根据其治法治则及遣方用药的规律[9]，构建具有我国特色的医保中成药HTA 评价体系，为中成药医保报销政策的优化完善提供解决思路和技术支撑。

4.2 与医保管理发展现状相融合

国际经验表明，HTA 在医保领域的应用发展是一个逐渐融合、互为促进、相辅相成的过程，与所处医保管理体系的发展阶段息息相关，脱离医保管理现状的HTA 研究不仅应用范围受限，往往也间接影响学科发展。在英国、加拿大等欧美国家，由于其医保筹资水平相对较高、医保管理体系发展相对较为成熟以及患者医药需求多样化，其医保管理链条逐步从临床用药治疗延展至健康管理，相应其HTA方法学体系和医保决策考量因素也从单一经济维度扩展至对健康价值和社会价值的深入考量。在泰国、印度尼西亚等发展中国家，受限于医保基金压力和医保管理水平，往往医药产品的成本效果分析结果和医保基金预算冲击影响等经济维度是医保决策的唯一考量，优点是简单易行、可操作性强。上述两种做法没有孰优孰劣，都是基于各自医保管理发展阶段的现实选择。我国医疗保障体系以基本医疗保险制度为主，突出特点是“广覆盖、保基本”，这既是基于当前我国经济社会发展水平的现实选择，也是医疗保障事业发展的必经阶段。所以HTA 在医保领域的相关应用研究，也需基于我国处于社会主义初级阶段这一最大国情，在借鉴国际HTA 理论和做法的基础上，基于我国医保管理发展现状进行相应的调整改造，在数据收集、标准制定、组织流程等方面进行具有我国特色的HTA 研究探索。例如，在HTA经济维度分析中，将增量成本效果比（ICER）与阈值标准进行比较是判断评估对象是否具有经济性的重要考量，若ICER 小于该阈值，则具有经济性，若ICER 大于该阈值，则不具有经济性。由此可见，ICER阈值的设定，对于经济性评估结果至关重要。目前，我国对于ICER的阈值尚无统一的标准，根据世界卫生组织的推荐意见，ICER 的支付阈值参考范围为1 倍—3 倍人均GDP。各国在实际操作过程中，多数基于各自经济发展水平和医保基金承受能力，自行设定适宜的支付阈值。所以，我国在进行药品等技术的评估时，在保障基金安全的基础上，要因对象而异制定与医保基金承受能力相匹配的阈值标准，这既是医保管理的现实选择，也是我国基本医保“保基本”原则的体现。

4.3 探索医保药品真实世界研究

真实世界研究是循证决策的新兴前沿学科，通过对真实世界数据进行加工分析，形成辅助决策的真实世界证据，是对运用传统随机对照试验评价医药产品价值的重要补充。近年来，一些国家和地区为实现医保价值购买，开始将真实世界证据探索应用于医保药品准入和定价环节。例如英国国民健康系统（NHS）对安全性、有效性证据不足的创新药品采取“疗效协议”管理模式，如果药品准入后在真实患者人群使用疗效未达到双方预期约定，药品生产企业需将部分药品利润以现金或药价折扣形式返还医保方。自国家医保局成立以来，已连续4年开展国家医保药品目录调整工作，调整周期从原来的最长8年大幅缩短至每年1 次，一些新药甚至上市当年就被纳入医保目录，迅速推向市场。在支持技术创新实现药品保障升级换代的同时，新纳入医保目录的药品由于上市时间短，有必要在其准入后对患者临床用药安全性、有效性开展跟踪性研究，以确保医保支付标准制定和调整的合理性，助力医保药品的价值购买。为实现上述目的，需要在参考借鉴国际研究理论和实践经验的基础上，探索建立适用于我国医药体系的医保药品真实世界研究标准规范、方法指南、路径流程和工作机制。

4.4 提高HTA 向医保决策的转移转化

虽然近年来相关HTA 研究工作取得了快速发展，但HTA 效力的发挥取决于最终对决策的有效支撑，这就需要我们在HTA 证据的转移转化方面发力，提升HTA 向医保决策转化程度和水平需要研究者与决策者共同努力，实现双向奔赴。研究者需要在兼顾科学性的基础上注重实操性，提供易操作和可复制的实践指南，以及贴近于真实应用场景的循证证据。决策者需要增强循证决策意识，掌握对循证证据的研判和使用能力，提高决策的透明度[10]。

HTA 在我国医保决策领域的应用虽处于起步阶段，但由于学科特点与医保决策需求的高度契合性，未来将有很大的实践应用空间。从国际HTA 应用经验来看，HTA 没有统一发展模式，具有模式多样化和多需求主体的特点。我国医保管理体系与国外不同，不能盲目照搬国外模式，需要在不断的实践摸索中探索一条具有我国特色的医保HTA 应用之路。医保HTA 的长久持续发力离不开政府部门在机制化建设方面的久久为功，医保部门可以结合国家医保药品目录调整等改革任务，为HTA 的体系建设进行积极探索，组织开展HTA 在医保领域评估标准与方法学的研究，构建医保HTA 专家库，开展国际合作，探索HTA 评估证据向医保决策应用的转移转化机制，并充分调动分散于医疗机构、高等院校、科研机构、行协学会等多方HTA 力量参与医保循证决策，逐步形成中国医保HTA 发展模式[11]。