论同情用药的立法价值取向及制度完善——以美国法为镜鉴*

陆海波

2020年新冠肺炎公共卫生事件中，瑞德西韦最初给人带来了无限希望。它在美国治愈的一例新冠肺炎病人是通过“扩大使用(expanded access)”实现的，也可称之为“同情用药(compassionate use)”，(1)同情用药是指药物尚处于临床试验之中，或虽已完成临床试验并正在寻求上市许可而尚未获得许可之时，于临床试验之外提前给与患者使用。前总统特朗普因新冠肺炎而接受治疗的药物清单中，也有部分药物是通过同情用药的途径使用的。疫情初期，我国快速批准了瑞德西韦进行三期临床试验，却并未以同情用药的途径供患者使用。然而，临床试验所需的时间是漫长的，疾病的发展并不会等待临床试验的结果出来。正如埃博拉病毒在非洲及美国肆虐时一样，当制药公司刚研发出相关药物，准备临床试验时，疫情已烟消云散。我国已建立了同情用药制度，但在新冠肺炎疫情中并未见到它的身影。究其原因，可能在于《药品管理法》对同情用药的规定过于原则化，无法知晓适用的标准、程序等内容，故而无法适用。要完善同情用药制度，首先应当明确该项制度的立法价值，因为立法价值决定了制度细化与完善的方向。而目前学界对同情用药制度的立法价值取向究竟是什么缺乏应有的关注，多是直接介绍域外的具体规定以嫁接于本土进行适用，这便使制度的构建成为无根之木，无源之水。

一、我国同情用药制度之检视

同情用药制度自2019年12月1日施行至今已两年半有余，有必要对该项制度的规范与实施情况进行一次系统梳理，唯有如此，才能从中发现制度实施的难点，以期对其进行完善。

(一)同情用药的历史与现状

同情用药在我国是一项新兴的制度，在2017年之前，规范与政策层面并未有所提及，直到2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》(以下简称《意见》)中提到要“支持拓展性临床试验”。基于上述《意见》，原国家食品药品监督管理总局药品审评中心组织起草了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》(以下简称《征求意见稿》)。该《征求意见稿》对同情用药进行了详细的规定。但是，随着机构改革的推行，原食药监总局已被并入市场监督管理总局，这可能是导致在2018年1月15日征求意见期限截止之后，未能有任何相关正式的规章或规范性文件出台的原因。直到2019年修订后的《药品管理法》增加了第23条的规定，才正式在我国确立了同情用药制度。但第23条的规定过于原则化，无法探明该制度在实践中具体应当如何运转。

域外在正式确立同情用药制度之前便已产生了多起寻求使用试验药物的案例，这也为我们指明了方向。梳理我国在实践中是否已经产生过同情用药的案例，可从中发现制度运行的现实样态。事与愿违的是，我国患绝症而无药可医的患者从未像域外的公民一样，向国家药监部门申请使用处于临床试验阶段的药物，也从未因此而提起过诉讼。(2)2021年7月16日，于中国裁判文书网上以“同情用药”、“扩大使用+试验药物”、“临床试验”、“试验药物”等关键词进行全文搜索并梳理，未能发现一例关于同情用药的病例。原因可能在于我国中医药以及食疗传统的存在，很多患者会寻求各种偏方或食疗，当然，与我国公民权利意识较为淡薄也可能相关。所以，在我国药品管制的历史与发展过程中，基本无法找寻到同情用药的身影。直到《药品管理法》确立同情用药制度一年半之后，我国第一例罕见病同情用药才在北京协和医院完成。(3)秋实：《“同情用药”破冰，给患者带来更多希望》，载《北京青年报》2021年6月18日，第A02版。在该同情用药的病例中，国家药品监督管理局在其中扮演了什么样的角色，以什么样的程序进行的却无从知晓，仅知晓被使用的药物处于三期临床试验中，且是制药公司捐赠使用的。(4)陈明雁、王晶：《与时间赛跑的生命接力/我国首例罕见病同情用药的破冰之旅》，载北京协和医院官网2021年6月17日，https://www.pumch.cn/detail/26048.html。作为个案而言，它不能反映出同情用药制度的所有情况，更不能代表立法者的价值倾向。当然，也可能有一些其他的同情用药案例未被披露出来，若是如此，便犹如美国在正式的同情用药制度建立之前由FDA逐案进行许可，却不知许可的程序与标准一样，未能完全形成一套系统的程序，以实现对所有同情用药患者的同等对待。所以，还需回归到规范层面，从中发现同情用药的立法价值取向，以实现对适用程序与标准的确定。

(二)同情用药的立法价值取向不明

由于规范层面规定的过于原则，所以需明确制度的立法价值取向，因为它在同情用药的制度构建中具有重要的导向性作用。而且，在立法不完善的情形下，可基于立法的价值取向对规范进行解释，从而使同情用药制度暂时落地。然而，立法者对同情用药究竟采行何种价值取向的管理并不明朗，由此导致对规范的解释无法实现。

我国政府从建国以来一直有着硬家长主义式管理的传统，即政府可以为了公民的利益而强制干预其行为，(5)参见黄文艺：《作为一种法律干预模式的家长主义》，载《法学研究》2010年第5期。是“政府对公民强制的爱”。(6)孙笑侠、郭春镇：《法律父爱主义在中国的适用》，载《中国社会科学》2006年第1期。在药品领域更是如此，《药品管理法》要求药品上市前具备安全性、有效性和质量可控性，防止不安全、无效、甚至虚假的药品进入市场销售，影响患者的健康及生命。这种“药品批准程序具有风险管理功能，将增量成本分散到整个社会，而不是让其集中在个人身上”，(7)Michael D. Greenberg, Information, Paternalism, and Rational Decision-Making: The Balance of FDA New Drug Approval, 13 Albany Law Journal of Science & Technology 663, 674-675 (2003).以此来纠正药品信息不对称，(8)参见宋华琳：《药品行政法专论》，清华大学出版社2015年版，第100页。是一种硬家长主义式管理的价值取向，也导致了同情用药制度一直难以在我国出现。硬家长主义虽然对绝大多数健康人群来说具有正当性，但是对没有其他治疗方法的绝症患者而言，成为了阻碍其继续寻求生存希望的围栏。他们的生命权、健康权与国家对全体公民生命健康的保护之间产生了紧张关系。药品许可程序使得他们未来的收益几乎为零，生命终将走向死亡。硬家长主义式监管的前提是国家为个人的最大利益作出选择，这在绝症患者群体中显然无法成立，因为国家剥夺了他们选择尚未通过许可的药品而获得可能生存的机会。在面临即将到来的死亡时，他们迫切寻求使用各种可能挽救或延长生命的药物，因而希望同情用药制度能够以自由主义的价值为指引进行设计，无需行政机关帮其作出是否安全有效的最终决定，从而保障他们自由选择用药的权利。

在酝酿设立同情用药制度的初期，硬家长主义的立法价值取向的确对其产生了重要影响。《意见》规定“经初步观察可能获益，符合伦理要求的，经知情同意后可在开展临床试验的机构内用于其他患者”，而且“其安全性数据可用于注册申请”。虽未明确规定同情用药需审查，但“初步观察可能获益”的判断主体未定，是否隐含了行政机关的否决权不得而知。此后，《征求意见稿》第6条明确了获益的评价主体为患者的临床医生，但是第5条与第7条则明确了同情用药需由注册申请人向原食药监总局的药审中心申请，并得到药审中心的批准方可进行。此外，《征求意见稿》将同情用药定性为临床试验的一种形式，故而对其做出了收集数据的要求，并作为支持安全性的数据一起包含在注册申报资料中。可见，《征求意见稿》沿用了药品管理中硬家长主义式的监管作为其价值取向。

《药品管理法》第23条与《意见》中的表述基本相同，不同之处有以下三点：1.要求获益与否的评价需从医学观察出发；2.增加了审查的要求；3.删除了“安全性数据可用于注册申请”的规定。其获益与否的评价主体与《征求意见稿》基本一致，但审查主体并未像《征求意见稿》直接明确为药品审评中心，而是留有空白。审查主体既可能是食药监局，也可能仅仅只是患者的医生，也可能指向供药的制药商对程序性要求的审查。而《药品管理法实施条例》的修订完成于《药品管理法》之前，因而未能规定同情用药制度。所以，从规范层面来看，我国同情用药制度的立法价值取向并未明确倒向一贯的硬家长主义，尚有其他可能存在。

二、美国同情用药制度中立法价值的转变

《美国法典》第21卷第355条规定“任何人不得将任何新药引入或交付州际贸易”，(9)21 U.S.C. § 355.除非该新药申请获得美国食品药品监督管理局(FDA)的许可。1938年的《联邦食品、药品和化妆品法》(FDCA)规定新药上市只需要达到“安全性”的要求即可，1962年之后增加了“有效性”的规定。(10)87 P.L. 781, 76 Stat. 780, Section 102(a)(1).所以，在1962年之后，上市销售的药品除符合两个“祖父条款”的规定外，(11)祖父条款是指某些事项已经按照过去的法律规定施行，可以使其不受新法律法规的约束，继续依照原有的规定进行。此处是指在1962年增加有效性之前或1938年增加安全性之前，已在市场上销售，且目前仍按照当时的标签销售的药品，则无需经FDA许可即可销售，参见87 P.L. 781, 76 Stat. 780, Section 107(c)(4)和21 U.S.C. § 321(p)(1)。其有效性与安全性必须得到三期临床试验数据的支撑。(12)See 21 C.F.R. § 312.21.由此，导致了患者与FDA之间的紧张关系。

(一)硬家长主义与自由主义的博弈

自由主义认为每个人在做出选择时，若不对其他人产生直接的影响，都能为自己的利益作出判断，不必受他人或公权力的干涉。(13)参见[英]密尔：《论自由》，顾肃译，译林出版社2012年版，第82页。因此，在市场上没有可用的有效药物，而试验药物可能挽救其生命时，绝症患者认为追求生存而选择使用试验药物应当是自由的。在1987年之前并没有明确的同情用药制度，药物必须满足新药的上市要求才能被患者获得。此时，仅存在FDA依据患者医师的申请，逐案进行许可的非正式同情用药制度。(14)See Michael D. Greenberg, AIDS, Experimental Drug Approval, and the FDA New Drug Screening Process, 3 New York University Journal of Legislation and Public Policy 295, 315-316 (2000).FDA还与美国国家癌症研究所(NCI)签订了“C组试验药物的治疗使用(Group C Treatment IND)”协议，确定一组癌症药物可以进行试验外的使用。(15)U.S. Food and Drug Administration (FDA), Treatment Use of Investigational Drugs: Guidance for Institutional Review Boards and Clinical Investigators, FDA (Jan. 1998), https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/treatment-use-investigational-drugs.此时的同情用药仅仅针对有限的药物以及少量的患者，且需要FDA的许可，因此导致持续了12年的罗斯福诉美国案(以下简称罗斯福案)的产生。

罗斯福案争议焦点之一在于获得试验药物的权利是否是绝症患者的一项基本权利。最初，法院坚持自由主义的价值取向，认为作出无论正确与否的选择，都是绝症患者享有的权利，这是自由社会的本质及宪法所蕴含的理念。只有存在“强制的国家利益”才能证明监管的正当性，该案中明显不存在强制的国家利益。基于此，FDA阻止患者在医疗保健中使用无毒物质的权利，侵犯了宪法规定的隐私权。(16)RUTHERFORD v. UNITED STATES, supra note 20, at 1301.然而，联邦最高法院审理之后，观点转向了硬家长主义的倾向。(17)同前注⑥，孙笑侠、郭春镇文。联邦最高法院认为，FDCA对药品的规定并没有因为用药主体的不同而作出调整，因此不论是否是绝症患者用药，均应受到该法相同的对待。而且，最高法院明确了当立法目的是用简单明了的语言表达时，法院应直接适用该条款，(18)UNITED STATES v. Lexington Mill&Elevator Co., 232 U. S. 399, 409 (1914).从另一方面来讲，当行政机关对涉及大量公众关注的问题进行解释时，而国会并未对其法定目标的解释进行干预，则应当对该解释予以尊重。(19)Zemel v. Rusk, 381 U. S. 1, 11-12 (1965).本案中关于“安全性”和“有效性”的解释并未出现“荒谬结果”或与法律、法规相抵触的情形，无需对绝症患者进行隐性豁免解释。因此，应尊重FDA对药品硬家长式的监管，否定了患者获得并使用试验药物的权利。(20)RUTHERFORD v. UNITED STATES, 442 U.S. 544, 552, 558 (1979).

随后，为了挽救大量艾滋病患者的生命，1987年“试验药物的治疗使用(Treatment Investigational New Drug, Treatment IND)”被正式确立。(21)See PETER M. CURRIE, Restricting Access to Unapproved Drugs: A Compelling Government Interest? 20 Journal of Law and Health 309, 314 (2006-2007).Treatment IND一般适用于试验药物完成或处于三期临床试验中，最早只能处于二期临床试验中，适用对象是较大的人群，个人申请无法获得通过。80年代末还建立了“平行轨道(Parallel Track)”制度，并被FDA沿用至今。该制度是指当某种药品“是治疗严重或危及生命的疾病的药品，在动物和人体上试验证明安全，而且有理由相信药品有效，那么就可以在继续进行药品科学试验的同时，给成千上万的病人使用”，(22)[美]菲利普·希尔茨：《保护公众健康：美国食品药品百年监管历程》，姚明威译，中国水利水电出版社2006年版，第220-221页。但只限于治疗艾滋病及HIV病毒感染相关的疾病。直到1997年《食品药品监督管理局现代化法》的出台，才对个人同情用药做出了规定，但无论个人还是Treatment IND，仍需FDA确定试验药物有足够的安全性和有效性，经FDA的许可才行。同时增加了紧急状况下的同情用药规定，但并未创设新的使用途径，只是简化了程序性事项。(23)FDAMA § 402(a).所以，此时的绝症患者在用药上仍缺乏自由选择的权利。

2009年FDA进一步完善了同情用药制度，将其明确分为“单个患者(包括紧急情况下的使用)”、“中等数量患者”和“试验用药物治疗使用或治疗方案”三种类型，(24)21 C.F.R. § 312.310, § 312.315, § 312.320.形成了同情用药制度的基本框架。此后对其不断完善，设置了“同情使用导航”计划，(25)Zachary Brennan, FDA’s Nonprofit Arm Plots Out New Compassionate Use Navigator, RAPS (Apr. 7, 2016) https://www.raps.org/regulatory-focus /news-articles/2016/4/fda’s-nonprofit-arm-plots-out-new-compassionate-use-navigator.出台了三个同情用药指南，并改进了伦理审查委员会(IRB)审查的要求。(26)Scott Gottlieb, Expanded Access: FDA Describes Efforts to Ease Application Process, FDA (Oct. 3, 2017), https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/expanded-access-fda-describes-efforts-ease-application-process.但不变的是用药的申请都绕不开IRB和FDA的审查与许可。这种立法价值取向正是受整体药品管制中硬家长主义的影响。历史上，美国市场上一直充斥着各种无效、掺杂、掺假的药品，随着新闻媒体的报道及相关书籍的出版，民意彻底沸腾，加强监管的要求得到落实，推动了《纯净食品和药品法》(PFDA)的出台。(27)See Emily Hogan, "Right to Try" Legislation and Its Implications for the FDA Drug Approval Process, 50 Washington University Journal of Law & Policy 171, 174-176 (2016).随后FDCA的出台与完善更是不断扩大了FDA的监管，使医疗保健系统成为家长式的，(28)See Brandon Brown, Camerin Ortiz & Karine Dub'e, Assessment of the Right-to-Try Law: The Pros and the Cons, 59 The Journal of Nuclear Medicine 1492, 1493 (2018).在此基础上产生的同情用药制度显然无法避免硬家长主义价值的影响。

(二)软家长主义的价值转向

促使同情用药中立法价值转向的源头可追溯至另一起经典案件——阿比盖尔联盟案。(29)See Sam Adriance, Fighting for the “Right to Try” Unapproved Drugs: Law As Persuasion, 124 The Yale Law Journal Forum 148, 150 (2014).阿比盖尔是一位患有鳞状细胞癌的病人，当时处于临床试验阶段的药物Erbitux可能对其具有疗效，但她并不符合临床试验的入组标准，且无法通过同情用药途径获得治疗。(30)See Mathew R. Madara, Constitutional Law—Sacrificing the Good of the Few for the Good of the Many: Denying the Terminally Ill Access to Experimental Medication, 31 Western New England Law Review 535, 535-536 (2009).法院以“华盛顿诉格鲁克斯伯格”案(31)Washington v. Glucksberg, 521 U.S. 702 (1997).所奠定的分析方法，即获得试验药物的权利是否“深深的根植于历史和传统之中”，是否“隐含在有序自由概念之中”，确定它是否是一项基本权利。

罗杰斯法官秉持着自由主义的观点，认为直到PFDA出台才确立了对药物的管制，且该法未授权FDA对个人获得新药进行限制，也未规定药品治疗效果的要求。在当时，药物即使没有治疗效果，患者也有选择新药的自由。(32)ABIGAIL ALLIANCE v. VON ESCHENBACH, 445 F.3d 470, 481-482 (D.C. Cir. 2006).如今FDA也没有权限规范分发药品的医生，也从未对“标签外使用(off-label use)”进行规制。(33)See Steven R. Salbu, Off-Label Use, Prescription, and Marketing of FDA-Approved Drugs: An Assessment of Legislative and Regulatory Policy, 51 Florida Law Review 181, 189-192 (1999).格里菲斯法官则表现出硬家长主义的价值倾向，并成为法院最终的观点。将药物分发到受控研究之外时，政府有合理的基础来确保药物的风险和益处有科学和医学上可接受性。在一个“新的而陌生的科学领域”，存在很大的不确定性，对医疗收益和风险的判断必须依据专业性技能，由国会授权的FDA进行判断。(34)ABIGAIL ALLIANCE v. VON ESCHENBACH, supra note 32, at 498, 500.而对有效性监管离不开随机对照临床试验，该方法直到20世纪才被广泛认可。(35)See Jennifer Kulynych, Will FDA Relinquish the “Gold Standard” for New Drug Approval? Redefining “Substantial Evidence” in the FDA Modernization Act of 1997, 54 Food and Drug Law Journal 127, 131 (1999).所以，如果没有科学技术的进步，促进了对药物分析能力的提升，则“新的监管方法就不可能、也永远不会出现”。(36)Peter Barton Hutt, The Importance of Analytical Chemistry to Food and Drug Regulation, 38 Vanderbilt Law Review 479, 487 (1985).因此，从历史和传统中无法发现获得试验药物的权利，却能够发现随着技术的发展，国会呈现出对药物风险领域进行的管制。而且，在仅完成一期临床试验，获得有限数据的情况下，患者无法实现真正的知情同意。(37)ABIGAIL ALLIANCE v. VON ESCHENBACH, supra note 32, at 495-496.FDA基于硬家长主义的管制具有正当性，它与保护患者免受伤害的合法国家利益之间具有合理基础，可以通过合理基础的审查。

阿比盖尔已于2001年死亡，而讽刺的是该药在2006年被批准用于治疗鳞状细胞癌。(38)FDA Extends Indications for Erbitux, 25 Biotechnology Law Report 291, 291 (2006).正是基于硬家长主义式管理的弊端，绝症患者及其支持者们发起了“尝试权(right to try)”运动。该运动旨在绕过FDA的许可，由患者根据医生的建议，在知情同意的基础上自行决定是否使用试验药物。尝试权运动的支持者们先通过促使各州制定尝试权法律，再由各州影响联邦。(39)See Randy W. Tong, AB 159: Can It Really Hurt to Try, 47 The University of the Pacific Law Review 551, 566-567, 573 (2016).此外，社交媒体的关注也给政客带来了巨大的压力，(40)See Sylvia Zaich, An Examination of the Right to Try Act of 2017 and Industry's Potential Path Moving Forward, 92 Southern California Law Review 331, 364 (2019).到2015年时已有17个州通过了“尝试权”法律，且更多的州也在不断跟进。(41)See Arthur L Caplan, Alison Bateman-House, Should patients in need be given access to experimental drugs? 16 Expert Opinion on Pharmacotherapy 1275 (2015).最终，2017年1月，参议院首次提出了“尝试权”的立法，2018年5月30日由总统签署生效正式成为法律，(42)U.S Congress, S.204 - Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn, and Matthew Bellina Right to Try Act of 2017,Congress. Gov (Jun. 21, 2020), https://www.congress.gov/bill/115th-congress/senate-bill/204.修订为《美国法典》21卷第360bbb-0a条。虽然“尝试权”条款赋予了绝症患者自由选择用药的权利，无需再经过FDA的许可。但同情用药制度并未完全走向自由主义的方向，而是在FDA做出最低限制的基础上保证了绝症患者的选择自由，这种理念恰恰是“软家长主义”的体现，因为该条首先定义了“尝试权”适用的“合格的患者”以及“合格的试验药品”，否则便无法成为自由选择用药的主体或客体。另外，患者基于“尝试权”使用试验药物产生的数据不得被FDA作为依据而对该药物的上市许可产生影响，使制药商提供药物的疑虑取消，保证自由选择药物的有效实现。除此之外，FDA更是加强其他方面的监管，如制造商或申办者需要提交基于“尝试权”使用该药的年度报告。FDA也必须发布基于“尝试权”使用试验药物的年度总结报告，从而真正实现软家长主义监管的效用，即让患者基于真正知情的基础上进行选择。(43)21 U.S.C § 360bbb-0a(d).

但这种软家长主义转向尚处于初步阶段，未能完全细化尝试权制度的种种细节，因而遭到了诸多批评。(44)Sylvia Zaich, supra note 40.而且，之前须经FDA许可的同情用药制度仍有效，与尝试权制度成了并行的状态，后续两者如何运行尚有待观察。

三、软家长主义助推我国同情用药之完善

域外的制度未必能够适应我国的国情，但绝症患者寻求继续生存的渴望是人类的本性，我国的行政监管一直都有着浓浓的硬家长主义式的风格。因此，我国的同情用药制度也将面临美国过去三十多年以来患者自由选择用药与硬家长主义式监管的冲突。在我国同情用药制度刚适用于第一例病人之际，有必要未雨绸缪，以美国法为镜鉴，于该制度中导入软家长主义的价值取向，并以此为指引，实现制度的完善。

(一)软家长主义立法价值之提倡

在同情用药制度中，绝症患者基于对生命的渴望而坚持的自由主义价值与国家对全体公民健康保障而遵循的硬家长主义价值取向之间难以调和。自由主义认为每个人都是自己利益最佳判断者的观点是建立在“经济人”或“理性人”的假设之上，但是“每个人都是镶嵌在社会关系网络上的一分子，社会关系网络塑造了我们的偏好、信仰、资源和选择。”(45)《2015年世界发展报告：思维、社会与行为》，胡光宇、赵冰等译，清华大学出版社2015年版，第58页。因此，每个人的理性都是有限的，都存在认知偏误，而有限理性导致每个人选择的结果并不一定是其所期望的。正如通过了一期临床试验的大部分药品，最终并未能够获得上市批准，即使已经通过上市批准的药品也可能存在安全性问题而被予以下市的情形。

诚然，家长主义式的政府比起公民更能判断何为公共利益并促进它，(46)参见[美]维托·坦茨：《政府与市场：变革中的政府职能》，王宇等译，商务印书馆2014年版，第181页。但硬家长式一刀切的做法不会让所有人满意，甚至会适得其反。因为仅有强制性规定无法适应科技发展及风险社会的到来，(47)参见郭春镇：《权力的“助推”与权利的实现》，载《法学研究》2014年第1期。需在行政活动中运用多种不同的规制工具，(48)参见张力：《迈向新规制：助推的兴起与行政法面临的双重挑战》，载《行政法学研究》2018年第3期。否则硬家长主义可能“会让人们的生活更糟”。(49)[美]卡斯·桑斯坦：《为什么助推》，马冬梅译，中信出版集团2015年版，第73页。药品上市许可保证了公民免受不合格药品的伤害，但也使得多数绝症患者无法获得有治疗希望的试验药物。因为临床试验的范围之小、入组标准之严格将多数绝症患者拒之门外。即使设置了同情用药制度，但目前审查的主体、标准、范围仍不够清晰，也有可能再次落入硬家长主义的桎梏之中。

硬家长主义与自由主义似乎永远是对立的，而且药品技术的发展带来的复杂性及全球疾病谱系的不断变化更是“向硬性强制措施或者愤世嫉俗的自由放任主义发起了挑战”。(50)[美]理查德·泰勒、卡斯·桑斯坦：《助推：如何做出有关健康、财富与幸福的最佳决策》，刘宁译，中信出版集团2015年版，第274页。若只能在硬家长主义与自由主义之间二选一，实在无法满足同情用药制度所涉各方利益的需求，是否存在“第三条道路”呢？软家长主义的立法价值取向给出了肯定的答案，它将自由主义与硬家长主义予以调和，一般不采取强硬措施，也不放任自由，而倾向于采用一种助推式的手段。它不限制个人真实的选择自由，但要求该真实的选择不能存在认知偏误。(51)参见孙笑侠、郭春镇：《美国的法律家长主义理论与实践》，载《法律科学(西北政法学院学报)》2005年第6期。它“是运用社会科学知识来协调权利内在张力的一种方式”。(52)同前注，郭春镇文。

一项制度的设计要想取得理想效果，应当“关注人类行为综合模式特征”。(53)朱德米、李兵华：《行为科学与公共政策：对政策有效性的追求》，载《中国行政管理》2018年第8期。人类的认知存在两套系统，分别为直觉思维系统(系统1)和理性思维系统(系统2)。系统1的思考较为快速，一般都是凭直觉作出判断，故易出现系统性错误；系统2思考较为缓慢，一般都是经过深思熟虑之后作出判断。(54)参见[美]丹尼尔·卡尼曼：《思考，快与慢》，胡晓姣等译，中信出版社2012年版，第4-12页。软家长主义以该认知理论为基础，以“社会人”为出发点，而非“经济人”的假设。它充分认识到人存在“有限的理性”“缺乏自我控制”和“从众效应”的特性。在保证了选择自由的基础上，通过选择框架的设计引导人们去选择。(55)同前注，理查德·泰勒、卡斯·桑斯坦书，第7-8页。因此，引入软家长的价值理念对同情用药制度进行设计，不仅能够满足绝症患者在传统疗法与试验药物之间进行自由选择的需求，药品监管部门也可以通过非强制方式将其规制目标融入选择框架的设计上，从而引导绝症患者按照监管部门规制目标方向进行选择。而且，软家长方式比起命令-控制的强制模式成本更低。

(二)软家长主义完善同情用药制度

任何价值取向最终都要落实到制度的具体规定层面，才能得到有效贯彻，软家长主义的价值取向在指导同情用药的立法时，将从以下诸多方面实现制度的完善。

1.审查主体及审查事项的确定

软家长主义旨在尽量保证患者选择的自由，绝症患者在没有可用的药物时，不应对其选择同情用药作出过多的限制。因此，《药品管理法》第23条规定的“审查”权应当交由专业的医学伦理委员会即可，他们对患者及试验性药物的情况更为了解，更能判断出使用试验药物的收益与风险是否可以接受，而非交由药监部门审查。而且，这种审查是必不可少的。虽然医师会遵循医学伦理学的原则，为了患者的最大利益考虑，但仍有可能为了追求试验药物新疗法而行事。“经医学观察是否可能获益”以及“是否符合伦理原则”这种专业性的审查内容规定，更是侧面佐证了审查权由伦理委员会行使更为妥当。

虽然审查的主体是医学伦理委员会，但审查事项不应如此狭窄，还应当对其他事项作出事先的规定，防止医师或伦理委员会的权力滥用，并更好的保护公民健康。因此，虽然判断个体患者收益与风险是否平衡的最佳人选是医生及医学伦理委员会，但药监部门却必须承担起保障最低安全性的责任。所以，需要对能够被同情使用的试验药物设置一项最低的安全标准，防止保护患者健康的制度目的落空。《药品管理法》第23条仅规定了药物处于“正在开展临床实验中”且“经医学观察可能获益”显然是不够的，至少应当完成一期临床试验，并仍处于或即将开展后续的试验，或处于上市许可申请中才能够对安全性有最低的保障，同时应当提供有效性的客观数据方可。

2.选择过程中的引导

纵观美国同情用药的制度发展，虽然最终将选择用药的权利赋予患者，但未关注其在选择层面上的心理，未能细化选择的设定，导致患者的选择可能并非是真实的。然而，面临的损失无论多小，都会激起人们的情绪，因为“人们对损失的厌恶远远超过了人们对相应利益的喜欢”，即“人们都有损失规避的倾向”。“若医生告诉你，该手术5年后的存活率是90%，你可能会选择接受手术；但如果他告诉你5年后的死亡率是10%，那么你未必会接受手术。”(56)同前注，卡斯·桑斯坦书，第6、8页。故而，在呈现给绝症患者相同的选项时，不同的用语方式会产生截然不同的效果。因此，即使赋予患者自由选择是否使用试验药物的权利，仍可以通过利用或抑制系统1的方式对选择进行一定设计，以引导其作出正确选择，这正是软家长主义的优势所在。例如，在申请同情用药时，应将试验药物在临床试验、已有的同情使用以及现有的所有疗法的不良反应、死亡率和生存期的数据都呈现给患者，以供其对比完成理性选择。对于安全性较低的试验性药品，可以采用只公布其死亡率或不良反应率，对安全性和有效性较高的可以同时呈现生存与死亡率。对纳入同情用药体系的试验性药物，药监部门可对其安全性进行测评、排序，引导绝症患者作出最有利的真实决定，以实现保护公民生命和健康的制度目的。

3.法律责任的承担

责任条款的设定不能仅关注同情用药的后果如何，还需兼顾对患者选择真实性的保障，减少其认知偏误。绝症患者在申请试验性药物的同情使用时，若出现药物不良反应或伤害，是否应当追究诊疗医师及药品提供商的责任？若无论是否出现何种不良反应都追究其相关责任，必然导致该项制度无法运转，因为处于试验中的药物有许多不确定性，医师或制药商为防止承担责任而会选择不告知患者该种试验性药物的存在，或者即使患者知晓该药物，他们可能更倾向于拒绝为其提供咨询或帮助其申请，甚至拒绝提供药物，抑或有选择性的告知患者，使其产生认知偏误，从而放弃申请，避免自身承担不利的责任。绝症患者将会陷入有选择自由，却无药物可用，或选择是基于不真实认知而作出的境地。因此，同情用药的制度设计必须鼓励行业参与。(57)See Jennifer Piel, Informed Consent in Right-To-Try Cases. 44 Journal of the American Academy of Psychiatry and the Law 290, 291 (2016).参照医疗过失责任的规定，在医师依据患者情形及现有的药物数据基础上做出了专业性选择时，不应当追究其责任，只有存在重大而非一般过失或者故意时才可追究其责任。对于制药商也应如此。

4.医保应有选择性的覆盖

从目前第一例罕见病同情用药的情况来看，患者使用的药物是由药物研发公司捐赠的，但当该项制度走上正轨时，随着申请用药的患者越来越多，而高昂的药物研发成本很可能会阻碍制药商免费供应药物，此时的医保是否可以覆盖便成为应当考虑的问题。虽然，同情使用的药物为尚未上市的药品，一般还未被纳入医保的范围。但同情用药制度却可以有选择性的使医保提前介入。通过评价药物在同情使用中可能存在的风险及其发生的概率，评估该项药品上市的可能性，决定该药品是否被纳入医保范围以及医保基金承担的比例。风险越大，发生概率越高的药物，医保基金承担的比例越低，甚至可能被排除在医保范围之外。通过此种经济手段，来引导患者决定是否申请同情用药，患者自行承担的经济成本越高，越可能会选择放弃。该经济手段在保障患者选择自由的同时，亦能兼顾对患者健康的保护，这正是软家长主义价值的体现。

5.避免对临床试验的影响

因为临床试验具有随时退出的机制，患者在得知药物可以同情使用的情形下，为防止在临床试验中被分配到对照组而服用安慰剂，或无针对性疗效的药物，可能选择退出临床试验而申请同情用药。为防止因临床试验被干扰而“延迟对普通人群的药物供应，对公共卫生产生广泛的影响”，(58)Jonathan J. Darrow, Ameet Sarpatwari, Jerry Avorn & Aaron S. Kesselheim, Practical, Legal, and Ethical Issues in Expanded Access to Investigational Drugs, 372 New England Journal of Medicine 279, 284 (2015).对列入同情使用范围内的药物，可以优化其临床试验的流程，加大对参加临床试验患者的补贴，从而引导患者积极参加临床试验。加速重点药物上市许可，压缩审批时限，使对同情用药报有一定期望的患者，在申请同情用药与等待较少时间即可使用上市药品之间作出倾向于后者的选择。对参与临床实试而无故退出者，在申请相同药物的同情使用时，应设置一定的限制，从而防止临床试验无人参与，导致药品无法研发与上市，以实现对全体公民健康权的保障。此外，应当吸收美国尝试权条款的规定，明确绝症患者的定义，并确定能够参加同情用药的患者标准，将其与能够参加临床试验的患者区别开，防止同情用药制度干扰到临床试验。

四、结语

同情用药是一项非常复杂的制度，美国该制度建立至今虽然已逾三十年，但仍争议不断。行政机关肩负的保障所有公民用药安全的职责与患者在面临死亡时挽救自己生命的迫切需求之间存在一定的紧张关系。我国同情用药制度于2019年12月1日刚刚施行，随后便爆发了新型冠状病毒肺炎疫情，但未能够见到该制度于疫情中发挥作用，而第一例罕见病同情用药也未披露详细细节，无法观察到实践样态。制度尚未完善虽是其中一项原因，但立法价值取向的不明导致对规范的解释无法展开，患者、医师、制药商以及药监部门都不知道该如何申请、审查、供药及承担相关的责任。提前洞悉我国同情用药制度发展可能面临的困境，在立法中引入软家长主义的价值理念对其进行完善，不仅能够使疫情常态化下感染患者尽早使用正在研发的有前景的药物，对其他尚无有效疗法的疾病患者生命权与健康权的保障更是不可或缺。借助软家长主义的价值取向设计同情用药制度，并非要完全抛弃硬家长主义的方式，“为了实现特定的规制目标，在行政过程的每一个节点，都可以选择此种或彼种行政活动方式。”(59)朱新力、宋华琳：《现代行政法学的建构与政府规制研究的兴起》，载《法律科学(西北政法学院学报)》2005年第5期。硬家长主义式的措施为了公民的利益出发，并非一无是处，而是需要我们明白如何进行取舍。(60)[美]卡斯·桑斯坦：《简化：政府的未来》，陈丽芳译，中信出版社2015年版，第240页。此外，同情用药制度并非只有上述问题未得到完善，本文仅针对其中立法价值取向的问题作出回应，还有许多问题未能涉及，如制药商提供药物是强制的还是自愿的，是否应当收费，同情用药的数据是否会对药品上市许可造成影响等，这些问题的回答尚需学界进一步研究。