科学家识别出一种有望治疗人类多囊性肾病的新型潜在基因疗法靶点

近日，一篇发表在国际期刊《Nature Communications》上的研究显示，通过剔除microRNAs的一个结合位点可阻断对PKD1和PKD2基因表达的抑制，或阻碍常染色体显性多囊肾病（autosomal dominant polycystic kidney disease,ADPKD）模型中肾脏囊肿的形成和生长，这有望成为一种潜在的阻断或治疗ADPKD的新型基因疗法策略。

（摘自生物谷）