“每一个小群体都不应该被放弃”

秦羽

武汉儿童医院顺利完成华中地区“第一针”诺西那生钠鞘内注射

“每一个小群体都不应该被放弃……”国家医保局谈判代表张劲妮的“砍价金句”，一度让众多网友动容。

从近70万元降到3.3万元

2021年11月，福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮接受了一项特殊使命——作为国家医保谈判代表，与医药厂家进行医保药品准入谈判。天价药诺西那生钠就在参与谈判的药品目录中。

在张劲妮看来，这个药品有它的特殊性。诺西那生钠注射液，系全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物。在中国，脊髓性肌萎缩症患者大约有3万到5万人。而进入中国时，该药一针定价69.97万元，且需终身用药。让它进入医保，是这些罕见病患者共同的呼声。

“参加这种谈判确实会感觉到责任很重大。因为我是学临床医学出身的，我知道很多疾病会给患者带来什么样的生活，他们有什么样的预期，包括对他们的家庭会带来什么样的影响。”张劲妮也知道，谈判结果不可控，每一年都有谈不成的药品。

“我觉得至少从我们参加谈判的人来说，我们可以做到尽力而为，就是可能在很久以后再想起这个事情的时候，最起码可以让自己不后悔吧。”张劲妮说。

经过8轮谈判、一个半小时交锋，诺西那生钠注射液每针定价成功从近70万元降到3.3万元，并被纳入医保目录。

“国家政策太好了”

“今天真的是特别激动，太不容易了，我们家孩子等了7年。”一位罕见病患儿的母亲喜极而泣。

“我们是2015年确诊的，当时发现他运动能力不如正常小朋友，确诊时医生跟我们说，这个孩子活不过两岁。”北京脊髓性肌萎缩症患儿松子的妈妈说。

在很长一段时间里，中国对于脊髓性肌萎缩症患者的诊断、就医、用药一直是一个空白。

2018年5月，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药监局、国家中医药管理局联合印发《第一批罕见病目录》，收录了脊髓性肌萎缩症等121种罕见病。

从确诊开始，松子父母得到的反馈都是“没有任何希望了”，但他们一直没有放弃，一直坚持了解更多的脊髓性肌萎缩症相关知识，给孩子用护具、按摩，跟国外的家长聊这个疾病，“那个时候是想，只要把他的生命维持下去，我们都能倾其所有去付出”。

2016年，美国一家医药公司生产的鞘内注射药物诺西那生钠注射液，在美国获批上市，成为全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物。“我记得特别清楚，当时觉得，我们家孩子有希望了，活下去更有希望了。”松子妈妈感慨道。

诺西那生钠注射液进入中国后，一开始的定价在69.97万元一针，根据企业送药政策，买第一针时送三针，买第二针时送一针。患者在治疗中，需要前两个月注射4针诺西那生钠，以后每4个月打一针。第一个年度，需要注射6针诺西那生钠，这样下来就是140万元的年治疗费用。

“近70万元一针，倾其所有我们能用上一年，但是这个不是一针就見效的药，是要终身用药的，那之后怎么办？”松子妈妈回忆，当时看着周围孩子用药后的好转让她更加煎熬，陷入自责和内疚之中。“这个药进医保后，我们对带孩子去国外治疗的家长说：你们回来吧，大部分孩子都能用得起药了。国家政策太好了，这种心情真的太难描述！”松子妈妈说。

“每一个小群体都不应该被放弃”

新版国家医保药品目录已于2022年1月1日起正式实施。目前，经过医保报销，患者注射诺西那生钠的费用从完全自费的每针近70万元，下降到1万元左右。从2022年1月1日开始，全国各地的脊髓性肌肉萎缩症患者陆续用上了昔日的“天价药”。

“很高兴，非常高兴。可能我是有意地克制了一下，其实我内心的高兴应该是比我表面上看起来要更多一些。”在接受采访时，张劲妮笑着说，社会的关注度会这么高，有点没想到。

张劲妮

“每一个小群体都不应该被放弃。”张劲妮表示，“这不像一些大的病种，可能有很多人替他们发声，你会听到很多种声音，但是罕见病患者是小群体，可能话语权很有限。如果自己遇到这种事情的时候，希望的是什么，我当时考虑的就是这个。”

自国家医保局2018年组建以来，已组织开展7批、294种药品集中采购，大幅降低了群众就医负担。而且，国家医保局连续4年动态调整、优化药品目录，累计将507个临床价值高、患者获益明显的药品纳入支付范围，谈判药品价格平均降幅在50%到60%，累计为患者减负3000亿元。

张劲妮动容地说：“我从事医保工作很多年，特别是国家医保局成立之后，做了很多原来想做没有做成的事情。每一个重病患者身后都有一个很艰难的家庭，可能你多做一件事情，就会有一个病种的患者或者一个家庭能够获得更好的生活。”

（摘自七一网 七一客户端/《新京报》）