新技术开发

近日，阿斯利康和第一三共合作开发的Enhertu 在美国获批；2022 年 8 月23 日，罗氏宣布推出Digital LightCycler 系统；8 月18 日，科兴制药宣布其全资子公司深圳科兴药业有限公司申报的“人干扰素α1b 吸入溶液”临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局受理；8 月31 日，国际顶级学术期刊《自然》刊登了由上海邦耀生物科技有限公司与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T 技术研究成果。

ADC 首个HER2 靶向疗法Enhertu 在美国获批

近日，阿斯利康和第一三共合作开发的Enhertu（trastuzumab deruxtecan，简称“T-DXd”）在美国获批，用于治疗不可切除或转移性HER2 低表达的乳腺癌成人患者。T-DXd 是由阿斯利康和日本第一三共联合开发和商业化的一款独特设计靶向HER2 的抗体偶联药物（ADC）。

美国食品药品监督管理局（FDA）的批准是基于DESTINY-Breast04 III 期试验的结果。在该试验中，与医生选择的化疗相比，T-DXd 将激素受体阳性（HR+）或激素受体阴性（HR-）的HER2 低表达转移性乳腺癌患者的疾病进展或死亡风险降低了50%。接受T-DXd 治疗的患者的中位总生存期（OS）为23.4 个月，而化疗组为16.8 个月，T-DXd与化疗相比将死亡风险降低了36%。

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心肿瘤内科医师、本试验的首席研究员Shanu Modi 博士表示：“以前约一半的乳腺癌患者存在HER2 低表达会被归类为HER2 阴性，没有对应HER2 靶向药物的有效治疗选择。基于DESTINY-Breast04试验的突破性结果，临床医生可以开始区分HER2 表达水平，并重新定义转移性乳腺癌的分类，以及可能有机会使用T-DXd 的不同HER2 低表达患者群体。”

本次批准是在T-DXd 获得美国优先审查和突破性治疗认定后，根据FDA 的实时肿瘤学审查（RTOR）计划授予的。继T-DXd 先前在美国被批准用于二线治疗HER2 阳性转移性乳腺癌之后，此次获批将使其能够被广泛用于HER2 低表达的乳腺癌患者群体。另外，基于DESTINY-Breast04 结果，T-DXd注册申请目前也在欧洲、日本和其他几个国家进行审查中。

PCR 罗氏推出新一代数字PCR 系统

2022 年 8 月 23 日，罗氏宣布推出Digital LightCycler 系统，这是罗氏首个用于IVD（体外诊断产品）的数字PCR（聚合酶链式反应）系统。该系统可检测疾病，旨在准确量化传统PCR 方法通常无法检测到的痕量特定DNA 和 RNA 靶标。它作为新一代数字PCR 系统，具有操作简便、通量高、速度快、通道全等特点，在肿瘤、感染性疾病、遗传性疾病等领域拥有广阔的应用前景。

早在上世纪90 年代，数字PCR 检测及分析原理已经被提出。但受限于技术复杂、步骤繁琐、人工干扰等原因，数字PCR 技术的发展在很长一段时间内停滞不前。随着近年来技术和工艺的积累发展，数字PCR 才开始初露锋芒。然而当前大部分数字PCR 产品仍停留在半自动化阶段，存在着成本高、通量有限、操作繁琐等不足，极大地限制了数字PCR 技术的普及与应用。

此次罗氏诊断推出的Digital LightCycler 系统在实验流程上具备高自动化的硬件设计，拥有6 色荧光检测通道以及1 通道的参比通道，可针对通用检测、高灵敏度及高分辨率这3 种不同的应用需求，提供不同的纳米孔芯片选择，可将多至96 个样本的实验速度提高至常规数字PCR 的2 倍。

Digital LightCycler 系统的独特功能补充了罗氏广泛使用的PCR解决方案。这个新系统的推出增加了PCR 生态系统。该系统将于2022 年在全球 15 个国家推出，并计划在不久的将来在更多国家推出。它将带有 CE 标志，并具有 FDA 510（k）豁免状态。

吸入制剂 研发儿童用药 科兴制药α1b 吸入溶液IND 申请获受理

2022 年8 月18 日，科兴制药宣布其全资子公司深圳科兴药业有限公司申报的“人干扰素α1b 吸入溶液”临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局受理。

这是自今年6 月以来科兴制药披露的第3 个有关人干扰素产品的临床试验申请，加之科兴制药近期引人瞩目的抗新冠小分子口服药SHEN26 胶囊进入临床Ⅰ期，其抗病毒领域产品布局开始齐步发力，崭露头角。其中，最新披露的α1b 吸入溶液主要用于小儿呼吸道感染，目前在市面上尚未有正式上市的生物制品类儿童吸入制剂药物，如果进展足够快，或许将率先填补这一市场空白。

据科兴制药官网公告显示，科兴制药的“人干扰素α1b 吸入溶液”适应症是小儿呼吸道合胞病毒性下呼吸道感染（肺炎、毛细支气管炎），剂型为吸入制剂。吸入制剂主要通过雾化给药，其优势明显，与普通口服制剂相比，它起效更快，生物利用度更高，有效成分可以直达病灶；与注射剂相比，儿童患者无需承受注射的疼痛，依从性更高，减轻或避免药物不良反应，为儿童患者和家长带来福音。

CAR-T 中国科学家研发新一代CAR-T 技术治疗肿瘤

2022 年8 月31 日，国际顶级学术期刊《自然》刊登了由上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）技术（Quikin CAR-T®）研究成果。

通过该技术，研究人员可在不使用病毒载体的情况下，通过一步制备获得基因组定点整合的CAR-T 细胞产品。在临床试验中，该产品体现了出色的临床安全性和有效性，首例接受治疗的患者至今疾病已完全缓解（CR）超过2 年。

传统CAR-T 产品的制备主要通过病毒载体来实现，但这一方式会面临多个挑战。例如，由于病毒采用随机插入的方式将CAR 序列整合到细胞基因组中，可能会改变正常基因的表达，因此存在潜在的致瘤风险。

Quikin CART®可以有效解决因为使用病毒载体和随机插入而产生的几大难题。定点整合可以让每个CAR 序列都精确地插入到基因组的特定位点，能避免随机插入导致的致瘤风险，从而保证CAR-T 产品的安全性和有效性。它只需一步制备，即可同时实现CAR 的持续性表达和T细胞内源基因的调控，大大缩短了整个CAR-T 产品的制备时间，减少了生产成本，得以让更多患者受益。