药闻

首个治疗特定基因缺陷引起的肥胖症新药获FDA批准

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Imcivree（setmelanotide）上市，用于因阿黑皮素原（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素1（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷导致肥胖的成人和儿童（6岁以上）患者的慢性体重管理。这是FDA批准的首款用于治疗这些罕见遗传肥胖病的疗法。Imcivree的获批是基于两项在POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中进行的3期临床试验结果。由于POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷而肥胖的患者，从年轻时就开始面临极端的、无法满足的饥饿感，导致早期发作的严重肥胖症。

FDA批准首款PSMA靶向PET成像药物，用于前列腺癌患者诊疗

计算机断层扫描（CT）、磁共振成像（MRI）扫描和骨扫描是前列腺癌患者成像的常用方法，但这些方法在检测前列腺癌病变方面存在局限性。最近，美国FDA宣布，批准由加州大学洛杉矶分校和旧金山分校联合开发的镓68 PSMA-11（Ga 68 PSMA-11）上市。这是首款获批用于在前列腺癌男性患者中针对前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性病灶进行正电子发射断层扫描（PET）成像的药物。Ga 68 PSMA-11适用于疑似前列腺癌转移，并且通过手术或放射治疗可能治愈的患者。它还适用于基于血清前列腺特异性抗原（PSA）水平升高而怀疑前列腺癌复发的患者。这是一种放射性诊断试剂，以静脉注射的形式给药。

首款可全部在家中完成的新冠核酸检测获FDA紧急使用授权

近日，美国FDA宣布，授予Lucira Health公司开发的一体化COVID-19检测试剂盒紧急使用授权（EUA）。这是首款全部过程可在家中进行的COVID-19诊断检测，从收集样本到获得结果只需大约30分钟。Lucira COVID-19一体化检测试剂盒包括收集样本的小瓶和由电池驱动的检测单元。只需要用拭子在鼻腔中取样，然后将拭子放到收集样本的小瓶中搅一搅，将小瓶放入检测单元中，30分钟内，检测单元会通过绿灯来显示样本为阳性还是阴性。Lucira Health公司进行的研究显示，与FDA认定的基准COVID-19核酸检测相比，Lucira COVID-19一体化检测试剂盒发现阳性样本的准确率达到94%，确认阴性样本的准确率达到98%。

首个早衰症疗法获批

近日，美国FDA宣布批准Zokinvy（lonafarnib），用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征（HGPS）患者的死亡风险，以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1～2岁患者。FDA指出，这是其批准的首个早衰症疗法。该药物并未获批治疗其他早衰症或核纤层蛋白病。Lonafarnib是一种口服法尼基转移酶抑制剂，参与蛋白异戊二烯化修饰过程。通过抑制对早衰蛋白的异戊二烯化，它可以降低早衰蛋白在细胞核中的积累。早衰症是一种极为罕见和致命的疾病，可导致儿童过早衰老。若未經治疗，早衰症儿童将死于心脏病，平均死亡年龄14.5岁。在lonafarnib之前，全世界尚未有针对早衰症和早衰样核纤层蛋白病的治疗方法。这次的批准让Zokinvy成为了首个治疗这些灾难性疾病的药物。